Studie BMN 110 u dětských pacientů < 5 let s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)
12. července 2017 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Fáze 2, otevřená, nadnárodní klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BMN 110 u dětských pacientů mladších než 5 let s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)
Tato otevřená studie fáze 2 vyhodnotí bezpečnost a účinnost týdenních infuzí BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg/týden u pediatrických pacientů mladších 5 let v době podání první dávky studovaného léku s diagnózou MPS IVA (syndrom Morquio A) po dobu až 208 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Monza, Itálie
-
-
-
-
-
Central Manchester, Spojené království
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Méně než 5 let věku v době první infuze hodnoceného léku
- Zdokumentovaná klinická diagnóza MPS IVA založená na klinických příznacích a symptomech MPS IVA a zdokumentovaná snížená aktivita enzymu GALNS fibroblastů nebo leukocytů nebo genetické testování potvrzující diagnózu MPS IVA
- Písemný informovaný souhlas poskytnutý rodičem nebo zákonným zástupcem poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
- Předchozí ošetření BMN 110.
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku BMN 110.
- Velká operace během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaná velká operace během 52týdenního léčebného období.
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před Screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
- Souběžné onemocnění nebo stav, včetně, aniž by byl výčet omezující, symptomatické nestability krční páteře, klinicky významné komprese míchy nebo závažného srdečního onemocnění, které by narušovalo účast ve studii nebo bezpečnost, jak určil zkoušející.
- Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BMN 110 týdně
|
Pacienti budou dostávat intravenózní (IV) infuze studovaného léčiva v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin každý týden po dobu až 208 týdnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost infuzí BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu 52 týdnů u pacientů s MPS IVA mladších než 5 let v době první studie infuze léčiva
Časové okno: 52 týdnů
|
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozího stavu do 52. týdne v měření keratansulfátu v moči
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
|
Procentuální změna od výchozího stavu do 52. týdne pro měření keratansulfátu v moči.
|
Výchozí stav do týdne 52
|
|
Změna od výchozí hodnoty v Z-skóre normalizovaného tempa růstu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
|
Změny růstu v čase budou hodnoceny pomocí antropometrických měření a rentgenových snímků dolních končetin.
Z-skóre jsou normalizovaná skóre odvozená z průměru referenční populace a směrodatné odchylky (Pozitivní změna od výchozí hodnoty znamená, že se populace přiblížila k referenční populaci a představuje pozitivní výsledek).
|
Výchozí stav do týdne 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. prosince 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. ledna 2012
První zveřejněno (Odhad)
24. ledna 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. srpna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. července 2017
Naposledy ověřeno
1. července 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MOR-007
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .