Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af BMN 110 hos pædiatriske patienter < 5 år med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

12. juli 2017 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 2, åbent, multinationalt klinisk studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 110 hos pædiatriske patienter under 5 år med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

Dette åbne fase 2-studie vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ugentlige 2,0 mg/kg/uge infusioner af BMN 110 til pædiatriske patienter, under 5 år på tidspunktet for administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet, diagnosticeret med MPS IVA (Morquio A Syndrome) i op til 208 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindre end 5 år på tidspunktet for den første lægemiddelinfusion af undersøgelsen
  • Dokumenteret klinisk diagnose af MPS IVA baseret på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumenteret reduceret fibroblast eller leukocyt GALNS enzymaktivitet eller genetisk test, der bekræfter diagnosen MPS IVA
  • Skriftligt informeret samtykke givet af forælder eller juridisk autoriseret repræsentant efter undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
  • Tidligere behandling med BMN 110.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i BMN 110.
  • Større operation inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt større operation i den 52-ugers behandlingsperiode.
  • Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk ustabilitet i halshvirvelsøjlen, klinisk signifikant rygmarvskompression eller alvorlig hjertesygdom, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerheden som bestemt af investigator.
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BMN 110 Ugentligt
Medicin: BMN 110
Patienterne vil modtage intravenøse (IV) infusioner af undersøgelseslægemidlet i en dosis på 2,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer hver uge i op til 208 uger.
Andre navne:
  • ERT
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • galactose-6-sulfatase
  • GALNER
  • enzymerstatningsterapi
  • N-acetylgalactosamin-6-sulfat
  • sulfatase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af infusioner af BMN 110 ved en dosis på 2,0 mg/kg/uge over en 52-ugers periode hos MPS IVA forsøgspersoner under 5 år på tidspunktet for første undersøgelses lægemiddelinfusion
Tidsramme: 52 uger
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline til uge 52 i urin-keratansulfatmålinger
Tidsramme: Baseline til uge 52
Procent ændring fra baseline til uge 52 for urinkeratansulfatmålinger.
Baseline til uge 52
Ændring fra baseline i normaliseret vækstrate Z-score
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringer i vækst over tid vil blive vurderet ved hjælp af antropometriske målinger og røntgenbilleder af underekstremiteter. Z-scores er de normaliserede scores afledt af referencepopulationens gennemsnit og standardafvigelse (en positiv ændring fra baseline indikerer, at populationen er rykket tættere på referencepopulationen og repræsenterer et positivt resultat).
Baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2012

Først opslået (Skøn)

24. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MOR-007

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Morquio A syndrom

Kliniske forsøg med BMN 110

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner