レット症候群におけるデキストロメトルファンのプラセボ対照試験 (PCTDMRTT)
2018年11月7日 更新者：SakkuBai Naidu, M.D.、Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
主任研究者のサックバイ・ナイドゥ博士は、ジョンズ・ホプキンス病院/ケネディ・クリーガー研究所の小児臨床研究ユニット(PCRU)で、レット症候群(RTT)におけるデキストロメトルファン(DM)を使用した二重盲検プラセボ対照臨床試験を開始している。 資金源、FDA-00PD
グルタミン酸と呼ばれる特定の脳内化学物質、特に NMDA タイプの受容体が、若い RTT 患者 (10 歳未満) の脳内で増加していることが示されています。 この化学物質とその受容体は、過剰になると脳内の神経細胞に有害な過剰刺激を引き起こし、RTTにおける発作、行動上の問題、学習障害の一因となります。
研究者らは、DMにはNMDA受容体をブロックする能力があることが確認されているため、グルタミン酸/NMDA受容体の増加による悪影響を改善するために、この脳内化学物質とその過剰な受容体の影響に対抗/ブロックするためにDMを使用する特別な治療を開始することを提案しています。 DM は人間が消費するために利用できます。 呼吸器感染症や咳、非ケトン性高グリシン血症のある乳児や小児はDMで治療され、忍容性も良好です。
調査の概要
詳細な説明
研究は3か月間継続され、MECP2変異陽性の1歳から9.99歳までの小児に限定される。 この臨床試験はプラセボ対照研究であり、患者を薬剤またはプラセボに無作為に割り付け、認知、行動、または発作（存在する場合）に対するDMとプラセボの利点を決定します。
お子様は、ジョンズ・ホプキンス大学 ICTR の小児臨床研究ユニット (PCRU) に 2 回、各入院中に 3 日間滞在します。 最初の入院は 3 日間で、その後 DM またはプラセボを開始します。 フォローアップの 3 日間の入院は、DM またはプラセボの服用を開始してから 3 か月後になります。 また、DM またはプラセボの服用を開始してから 2 週間後と 1 か月後に、神経学的評価、心電図、血液検査からなる 2 回の中間フォローアップ評価が行われます。これは地元の医師のオフィスまたはジョンズ・ホプキンス大学で行われます。この研究によって費用が支払われます。 私たちの研究看護師または研究助手は、最初の 1 か月間は少なくとも毎週、その後は 3 か月の研究が終了するまで少なくとも毎月ご連絡します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
57
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- MECP2 遺伝子に変異が証明されている古典的または非定型 RTT を患っている男性と女性。
- 被験者の年齢は 1 歳から 10 歳である必要があります。
除外基準:
- MECP2遺伝子に変異が確立されていないもの。
- MECP2遺伝子に変異があるが、脳切除または外科的介入を受けた人。たとえば、腫瘍、水頭症、重度の頭部外傷など。または、血管障害、悪性腫瘍、糖尿病、甲状腺機能不全などの関連する重度の医学的疾患。
- DMと相互作用する可能性のある薬を服用している人、例: セロトニン症候群を回避するためのMAO阻害剤、SSRI、シブトラミンなど。キニジンおよび CYP450 アイソフォーム CYP2D6 によって代謝される薬物 (例: アミオダロン、ハロペリドール、プロパフェノン、チオリダジン）;
- DMの中程度または遅い代謝者であることが証明されているもの。
- DMに対する副作用が報告されている人。
- 妊娠検査薬が陽性反応を示した人。
- 研究のいかなる側面においても遵守が不十分であることを示している者。
- 養子たち。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：研究薬 - デキストロメトルファン (DM)
MECP2 変異陽性被験者を無作為に DM を受けるように割り付ける
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DMグループは、3ヶ月の研究期間中、5mg/kg/日を12時間間隔で2回に分けて経口摂取する。
薬剤師は治験参加者にDMを配布します。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
MECP2 陽性被験者をプラセボ化合物に無作為に割り付け
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プラセボは、５ｍｇ／ｋｇ／日のＤＭの量に等しくなるように投与される。
3ヶ月の研究期間中、12時間間隔で2回に分けて経口摂取します。
研究薬剤師が参加者にプラセボを調剤します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マレンの変化。視覚受容サブスケールスコア、介入前および介入後
時間枠：初期評価と 3 か月のトライアル終了時
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Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) 視覚受信サブスケールの生スコアの範囲は、最小 = 0 から最大 = 50 までです。
スコアが高いほど、より良い結果が得られます。
1 か月から 70 か月までの年齢相当値は、サブスケールごとに個別に計算できます。
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初期評価と 3 か月のトライアル終了時
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マレンの変化。介入前後の微細運動サブスケールスコア
時間枠：ベースラインと 3 か月
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Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) 微細運動スケールの生スコアの範囲は、最小 = 0 から最大 = 49 までです。
スコアが高いほど、より良い結果が得られます。
1 か月から 70 か月までの年齢相当値は、サブスケールごとに個別に計算できます。
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ベースラインと 3 か月
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マレンの変化。介入前および介入後の受容言語サブスケールスコア
時間枠：ベースラインと 3 か月
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Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) 受容言語スケールの生のスコアの範囲は、最小 = 0 から最大 = 50 までです。
スコアが高いほど、より良い結果が得られます。
1 か月から 70 か月までの年齢相当値は、サブスケールごとに個別に計算できます。
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ベースラインと 3 か月
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マレン表現言語サブスケールスコアの変化（介入前後）
時間枠：ベースラインと 3 か月
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Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Expressive Language スケールの生スコアの範囲は、最小 = 0 から最大 = 50 までです。
スコアが高いほど、より良い結果が得られます。
1 か月から 70 か月までの年齢相当値は、サブスケールごとに個別に計算できます。
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ベースラインと 3 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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VABS の変化: 運動スキル領域スコア、介入前および介入後
時間枠：ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): 運動スキル ドメイン スコアの個々の項目は、2=通常、1=時々または部分的に、0=めったにまたはまったくないからなるリッカート スケールで採点されます。
運動能力ドメインの生スコアの範囲は、最小 = 0 ～ 最大 = 100 です。
スコアが高いほど、より良い結果が得られます。
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ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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VABS の変化:日常生活スキル領域スコア、介入前と介入後
時間枠：ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): 日常生活スキル ドメインの個々の項目は、2=通常、1=時々または部分的に、0=めったにまたはまったくないからなるリッカート スケールでスコア付けされます。
日常生活スキル ドメインでは、個人の行動だけでなく、家庭内および地域社会との交流スキルも測定します。
日常生活スキル ドメインの生スコアの範囲は、最小 = 0 から最大 = 218 です。
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ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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VABS の変化: 介入前後の社会化ドメイン スコア
時間枠：ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS): 社会化ドメイン。
重大な行動は、2=通常、1=時々または部分的に、0=めったにない、またはまったくないというリッカートスケールでスコア付けされます。
ソーシャル化ドメインの生スコアの範囲は、最小 = 0 ～ 最大 = 152 です。
スコアが高いほど、より良い結果が得られます。
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ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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VABS の変化:介入前後のコミュニケーション ドメイン スコア
時間枠：ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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Vineland 適応行動スケール (VABS)-II コミュニケーション ドメイン スコア。
コミュニケーション ドメインでは、子供の受容力、表現力、および書面によるコミュニケーション スキルを評価します。
各サブドメイン項目の重大な動作は、2=通常、1=時々または部分的に、0=ほとんどない、またはまったくないとして評価されます。
通信ドメインの生スコアの範囲は、最小 = 0 ～ 最大 = 198 です。
スコアが高いほど、より良い結果が得られます。
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ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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介入前後の Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) スコアの変化。
時間枠：初期評価と 3 か月の研究の終了時。テストは 45 分間続きます
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Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) は、行動の変化と気質調節障害を合計スコアとして評価します。 スコアの範囲は 0 ～ 162 で、0 は最も障害がある/最も強い自閉症の特徴を持ち、162 は障害がない/自閉症の特徴がないことを示します。 |
初期評価と 3 か月の研究の終了時。テストは 45 分間続きます
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介入前および介入後のレット症候群行動アンケートスコアの変化
時間枠：初期評価と 3 か月の研究終了時
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レット症候群行動質問票（RSBQ）の合計スコアが評価されました。
合計スコアは 0 ～ 90 の範囲で、0 はレット症候群に関連する症状を示さず、90 は最大の症状 (転帰が悪化) を示します。
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初期評価と 3 か月の研究終了時
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介入前後の PedsQL 学校機能サブスケール スコアの変化
時間枠：ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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小児の生活の質のインベントリ (PedsQL バージョン 4)。
学校機能サブスケール。
0 (決してない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 ポイントのリッカート スケール。項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質 (QOL) が優れていることを示します。
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ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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介入前後の PedsQL 合計スコアの変化
時間枠：ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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小児生活の質インベントリ (PedsQL バージョン 4) の合計スコア。
各項目は、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のリッカート スケールで評価されます。
項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。
合計スコアは、すべてのスケールで回答された項目の数に対するすべての項目の合計です。
スコアが高いほど、HRQOL が優れていることを示します。
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ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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介入前後の PedsQL 社会機能サブスケール スコアの変化
時間枠：ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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小児の生活の質のインベントリ (PedsQL バージョン 4)。
社会機能の下位スケール。
0 (決してない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 ポイントのリッカート スケール。項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質 (QOL) が優れていることを示します。
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ベースラインと 3 か月のトライアル終了時
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介入前後の PedsQL 感情機能サブスケール スコアの変化
時間枠：ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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小児の生活の質のインベントリ (PedsQL バージョン 4)。
感情機能サブスケール。
0 (決してない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 ポイントのリッカート スケール。項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質 (QOL) が優れていることを示します。
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ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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介入前後の PedsQL 身体機能サブスケール スコアの変化
時間枠：初期評価と 3 か月の研究終了時
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小児の生活の質のインベントリ (PedsQL バージョン 4)。
身体機能サブスケール。
0 (決してない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 ポイントのリッカート スケール。項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質 (QOL) が優れていることを示します。
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初期評価と 3 か月の研究終了時
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介入前後の発作頻度の変化、0～4 歳のグループ
時間枠：ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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0 ～ 4 歳の小児のベースラインから追跡調査までの発作回数の変化
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ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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介入前後の発作頻度の変化、5～10 歳のグループ
時間枠：ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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5～10歳の小児のベースラインから追跡調査までの発作頻度の変化
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ベースライン評価と 3 か月の研究終了時
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Sakkubai R Naidu, MD、The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年3月1日
一次修了 (実際)
2016年10月26日
研究の完了 (実際)
2016年10月26日
試験登録日
最初に提出
2012年1月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年1月26日
最初の投稿 (見積もり)
2012年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年12月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年11月7日
最終確認日
2018年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FD-004247-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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