Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Placebo-gecontroleerde proef met dextromethorfan bij Rett-syndroom (PCTDMRTT)

7 november 2018 bijgewerkt door: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dr. Sakkubai Naidu, hoofdonderzoeker, start een dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch geneesmiddelenonderzoek met dextromethorfan (DM) bij het Rett-syndroom (RTT), bij de Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) van het Johns Hopkins Hospital/Kennedy Krieger Institute. Financieringsbron, FDA-00PD

Er is aangetoond dat receptoren voor een bepaalde chemische stof in de hersenen, glutamaat genaamd, in het bijzonder het NMDA-type, verhoogd zijn in de hersenen van jonge RTT-patiënten (<10 jaar). Deze chemische stof en zijn receptoren veroorzaken, wanneer ze in overmaat zijn, een schadelijke overstimulatie van zenuwcellen in de hersenen, wat gedeeltelijk bijdraagt ​​aan de toevallen, gedragsproblemen en leerstoornissen bij RTT.

De onderzoekers stellen voor om een ​​specifieke behandeling met DM te starten om de effecten van deze hersenstof en zijn overmatige receptoren tegen te gaan/te blokkeren om de nadelige effecten van verhoogde glutamaat/NMDA-receptoren te verbeteren, vanwege het geïdentificeerde vermogen van DM om NMDA-receptoren te blokkeren. DM is beschikbaar voor menselijke consumptie. Zuigelingen en kinderen met luchtweginfecties en hoest, evenals niet-ketotische hyperglycinemie, worden behandeld met DM, dat goed wordt verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie duurt 3 maanden en is beperkt tot MECP2-mutatiepositieve kinderen van één jaar - 9,99 jaar oud. Deze klinische studie, die een placebogecontroleerde studie is, zal patiënten randomiseren naar het medicijn of placebo om de voordelen van DM versus placebo op cognitie, gedrag of toevallen, indien aanwezig, te bepalen.

Uw kind verblijft tweemaal gedurende 3 dagen tijdens elke opname in de Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) van het Johns Hopkins ICTR. Het eerste ziekenhuisverblijf duurt 3 dagen, voordat ze begint met de DM of placebo. Het vervolgverblijf van 3 dagen in het ziekenhuis is 3 maanden nadat ze met DM of placebo is begonnen. Er zullen ook twee tussentijdse follow-upevaluaties zijn 2 weken en 1 maand nadat ze is begonnen met het innemen van de DM of placebo, bestaande uit een neurologische evaluatie, ECG en bloedonderzoek, die kan plaatsvinden bij uw plaatselijke arts of bij Johns Hopkins, en wordt door deze studie betaald. Onze onderzoeksverpleegkundige of onderzoeksmedewerker neemt gedurende de eerste maand minimaal wekelijks contact met u op, en daarna minimaal maandelijks tot het einde van de studie van 3 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

57

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • mannen en vrouwen met klassieke of atypische RTT met een bewezen mutatie in het MECP2-gen;
  • proefpersonen moeten tussen één jaar en 10 jaar oud zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • die zonder een vastgestelde mutatie in het MECP2-gen;
  • degenen met mutaties in het MECP2-gen maar die een hersenresectie of chirurgische ingreep hebben ondergaan; bijvoorbeeld tumor, hydrocephalus, ernstig hoofdtrauma; of een geassocieerde ernstige medische ziekte zoals vasculopathieën, maligniteiten, diabetes, schildklierdisfunctie, enz.;
  • degenen die medicijnen gebruiken die kunnen interageren met DM, b.v. MAO-remmers, SSRI, sibutramine enz. om een ​​serotoninesyndroom te voorkomen; kinidine en geneesmiddelen die worden gemetaboliseerd door de CYP450-isovorm CYP2D6 (bijv. amiodaron, haloperidol, propafenon, thioridazine);
  • degenen waarvan bewezen is dat ze intermediaire of langzame metaboliseerders van DM zijn;
  • degenen met gemelde bijwerkingen op DM;
  • degenen van wie de zwangerschapstest positief is;
  • degenen die een slechte naleving vertonen van enig aspect van het onderzoek;
  • pleegkinderen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Studiegeneesmiddel dextromethorfan (DM)
MECP2-mutatiepositieve proefpersonen werden gerandomiseerd om DM te krijgen
Geneesmiddel: dextromethorfan
De DM-groep zal gedurende de studieperiode van 3 maanden 5 mg/kg/dag oraal innemen in 2 verdeelde doses met een tussenpoos van 12 uur. De apothekers verstrekken de DM aan de studiedeelnemers.
Andere namen:
  • Delsym
Placebo-vergelijker: Placebo-groep
MECP2-positieve proefpersonen werden gerandomiseerd naar de placeboverbinding
Geneesmiddel: placebo
De placebo wordt toegediend om gelijk te zijn aan het DM-volume van 5 mg/kg/dag. Het wordt oraal ingenomen in 2 verdeelde doses met een tussenpoos van 12 uur tijdens de onderzoeksperiode van 3 maanden. De Research-apotheker verstrekt de placebo aan de deelnemers.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Mullen; Visuele ontvangst Subschaalscores, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Eerste evaluatie en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) De onbewerkte scores van de subschaal Visuele ontvangst variëren van Minimum=0 tot Maximum=50. Een hogere score is een beter resultaat. Voor elke subschaal afzonderlijk kunnen leeftijdsequivalenten van 1 maand tot 70 maanden worden berekend.
Eerste evaluatie en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Verandering in Mullen; Fijnmotorische subschaalscores, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijn en 3 maanden
De Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Ruwe scores op de fijnmotorische schaal variëren van Minimum=0 tot Maximum=49. Een hogere score is een beter resultaat. Voor elke subschaal afzonderlijk kunnen leeftijdsequivalenten van 1 maand tot 70 maanden worden berekend.
Basislijn en 3 maanden
Verandering in Mullen; Subschaalscores voor receptieve taal, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijn en 3 maanden
De onbewerkte scores van de Mullen Scales of Early Learning (MULLEN)-schaal voor receptieve taal variëren van Minimum=0 tot Maximum=50. Een hogere score is een beter resultaat. Voor elke subschaal afzonderlijk kunnen leeftijdsequivalenten van 1 maand tot 70 maanden worden berekend.
Basislijn en 3 maanden
Verandering in Mullen, subschaalscores voor expressieve taal, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijn en 3 maanden
De ruwe scores van de Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) schaal voor expressieve taal variëren van Minimum=0 tot Maximum=50. Een hogere score is een beter resultaat. Voor elke subschaal afzonderlijk kunnen leeftijdsequivalenten van 1 maand tot 70 maanden worden berekend.
Basislijn en 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in VABS: domeinscores voor motorische vaardigheden, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Motor Skills Domain Scores individuele items worden gescoord op een Likert-schaal van 2=meestal, 1=soms of gedeeltelijk, 0=zelden of nooit. De onbewerkte scores van het domein motorische vaardigheden variëren van: Minimum=0 tot Maximum=100. Een hogere score is een beter resultaat.
Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in VABS: domeinscores voor dagelijkse levensvaardigheden, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Individuele items van het domein van dagelijkse levensvaardigheden worden gescoord op een Likert-schaal van 2=meestal, 1=soms of gedeeltelijk, 0=zelden of nooit. Het domein dagelijkse levensvaardigheden meet zowel persoonlijk gedrag als vaardigheden op het gebied van huiselijke en gemeenschapsinteractie. De onbewerkte scores van het domein Dagelijkse vaardigheden variëren van Minimum=0 tot Maximum=218.
Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Verandering in VABS: Socialisatiedomeinscores, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Socialisatiedomein. Kritisch gedrag wordt gescoord op een Likert-schaal van 2=meestal, 1=soms of gedeeltelijk, 0=zelden of nooit. De ruwe scores van het socialisatiedomein variëren van: Minimum=0 tot Maximum=152. Een hogere score is een beter resultaat.
Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Verandering in VABS: Communicatiedomeinscores, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) - II Communicatiedomeinscores. Het communicatiedomein evalueert de receptieve, expressieve en schriftelijke communicatieve vaardigheden van het kind. Kritiek gedrag in elk subdomeinitem wordt beoordeeld als 2=meestal, 1=soms of gedeeltelijk, 0=zelden of nooit. Communicatie Domein ruwe scores variëren van: Minimum=0 tot Maximum=198. Een hogere score is een beter resultaat.
Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Verandering in Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) Score, pre- en post-interventie.
Tijdsspanne: Eerste evaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden. De toets duurt 45 minuten

Het Ghuman-Folstein-scherm voor sociale interactie (SSI) beoordeelt de verandering in gedrag en ontregeling van het temperament als een totaalscore.

De score varieert van 0-162, waarbij 0 de meest gehandicapte/heeft de sterkste autismekenmerken is en 162 geen stoornis/geen autismekenmerken heeft.
Eerste evaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden. De toets duurt 45 minuten
Verandering in Rett Syndroom Gedrag Vragenlijst Score, Pre- en Post-Interventie
Tijdsspanne: Eerste evaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
De totaalscore van de Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) werd beoordeeld. De totale score varieert van 0 tot 90, waarbij 0 geen Rett-syndroomgerelateerde symptomen vertoont en 90 de meeste symptomen vertoont (slechtste resultaat).
Eerste evaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in PedsQL School Functioning Subscale Score, pre- en post-interventie
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL versie 4). Subschaal Schoolfunctioneren. 5-punts Likertschaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd); Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL).
Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in PedsQL-totaalscore, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL versie 4) totale score. Elk item wordt beoordeeld op een 5-punts Likertschaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. De totaalscore is de som van alle items over het aantal items dat op alle schalen is beantwoord. Hogere scores duiden op een betere HRQOL.
Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in PedsQL sociaal functionerende subschaalscore, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL versie 4). Subschaal Sociaal Functioneren. 5-punts Likertschaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd); Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL).
Basislijn en aan het einde van de proefperiode van 3 maanden
Verandering in PedsQL-subschaalscore voor emotioneel functioneren, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL versie 4). Subschaal Emotioneel Functioneren. 5-punts Likertschaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd); Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL).
Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in PedsQL-subschaalscore voor lichamelijk functioneren, pre- en postinterventie
Tijdsspanne: Eerste evaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL versie 4). Subschaal Fysiek functioneren. 5-punts Likertschaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd); Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL).
Eerste evaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in aanvalsfrequentie, pre- en postinterventie, leeftijdsgroep 0-4 jaar
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in de frequentie van het aantal aanvallen van baseline tot follow-up voor kinderen van 0-4 jaar
Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in aanvalsfrequentie, pre- en post-interventie, leeftijdsgroep van 5-10 jaar
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden
Verandering in frequentie van aanvallen baseline tot follow-up voor kinderen van 5-10 jaar
Basislijnevaluatie en aan het einde van de studie van 3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Medewerkers

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 januari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

27 januari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 december 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 november 2018

Laatst geverifieerd

1 november 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FD-004247-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren