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Placebokontrollierte Studie mit Dextromethorphan beim Rett-Syndrom (PCTDMRTT)

7. November 2018 aktualisiert von: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dr. Sakkubai Naidu, Hauptforscher, initiiert an der Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) des Johns Hopkins Hospital/Kennedy Krieger Institute eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Arzneimittelstudie mit Dextromethorphan (DM) bei Rett-Syndrom (RTT). Finanzierungsquelle: FDA-00PD

Es wurde gezeigt, dass die Rezeptoren für eine bestimmte Gehirnchemikalie namens Glutamat, insbesondere den NMDA-Typ, im Gehirn junger RTT-Patienten (< 10 Jahre) erhöht sind. Diese Chemikalie und ihre Rezeptoren verursachen im Überschuss eine schädliche Überstimulation der Nervenzellen im Gehirn, was zum Teil zu Anfällen, Verhaltensproblemen und Lernstörungen bei RTT beiträgt.

Die Forscher schlagen vor, eine spezifische Behandlung mit DM einzuleiten, um den Wirkungen dieser Gehirnchemikalie und ihrer übermäßigen Rezeptoren entgegenzuwirken/zu blockieren, um die negativen Auswirkungen erhöhter Glutamat-/NMDA-Rezeptoren zu verbessern, da DM die Fähigkeit identifiziert hat, NMDA-Rezeptoren zu blockieren. DM steht für den menschlichen Verzehr zur Verfügung. Säuglinge und Kinder mit Atemwegsinfektionen und Husten sowie nicht-ketotischer Hyperglycinämie werden mit DM behandelt, das gut vertragen wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie dauert drei Monate und ist auf MECP2-mutationspositive Kinder im Alter von einem Jahr bis 9,99 Jahren beschränkt. In dieser klinischen Studie, bei der es sich um eine placebokontrollierte Studie handelt, werden Patienten randomisiert dem Medikament oder Placebo zugeteilt, um die Vorteile von DM gegenüber Placebo auf die Wahrnehmung, das Verhalten oder Anfälle, falls vorhanden, zu ermitteln.

Ihr Kind bleibt bei jeder Aufnahme zweimal für drei Tage in der Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) des Johns Hopkins ICTR. Der erste Krankenhausaufenthalt dauert drei Tage, bevor sie mit der DM oder dem Placebo beginnt. Der dreitägige Anschlussaufenthalt im Krankenhaus erfolgt 3 Monate nach Beginn der DM- oder Placebo-Einnahme. Es wird außerdem zwei vorläufige Nachuntersuchungen zwei Wochen und einen Monat nach Beginn der DM- oder Placebo-Einnahme geben, bestehend aus einer neurologischen Untersuchung, einem EKG und einer Blutuntersuchung, die in Ihrer örtlichen Arztpraxis oder bei Johns Hopkins durchgeführt werden können wird durch diese Studie finanziert. Unsere wissenschaftliche Krankenschwester oder unser wissenschaftlicher Mitarbeiter wird Sie im ersten Monat mindestens wöchentlich und danach bis zum Ende der dreimonatigen Studie mindestens einmal monatlich kontaktieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

57

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen mit klassischer oder atypischer RTT mit nachgewiesener Mutation im MECP2-Gen;
  • Die Probanden müssen zwischen einem und zehn Jahren alt sein.

Ausschlusskriterien:

  • diejenigen ohne nachgewiesene Mutation im MECP2-Gen;
  • diejenigen mit Mutationen im MECP2-Gen, die sich jedoch einer Gehirnresektion oder einem chirurgischen Eingriff unterzogen haben; zum Beispiel Tumor, Hydrozephalus, schweres Kopftrauma; oder eine damit verbundene schwere medizinische Erkrankung wie Vaskulopathien, bösartige Erkrankungen, Diabetes, Schilddrüsenfunktionsstörung usw.;
  • diejenigen, die Medikamente einnehmen, die mit DM interagieren könnten, z. MAO-Hemmer, SSRI, Sibutramin etc. zur Vermeidung eines Serotonin-Syndroms; Chinidin und Arzneimittel, die durch die CYP450-Isoform CYP2D6 metabolisiert werden (z. B. Amiodaron, Haloperidol, Propafenon, Thioridazin);
  • diejenigen, die sich als mittelschwere oder langsame Metabolisierer von DM erwiesen haben;
  • diejenigen mit gemeldeten Nebenwirkungen von DM;
  • diejenigen, deren Schwangerschaftstest positiv ist;
  • diejenigen, die bei irgendeinem Aspekt der Studie eine schlechte Compliance zeigen;
  • Pflegekinder.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Studienmedikament Dextromethorphan (DM)
MECP2-mutationspositive Probanden wurden randomisiert und erhielten DM
Arzneimittel: Dextromethorphan
Die DM-Gruppe nimmt über den dreimonatigen Zeitraum der Studie 5 mg/kg/Tag oral in zwei Einzeldosen im Abstand von 12 Stunden ein. Die Apotheker geben die DM an die Studienteilnehmer ab.
Andere Namen:
  • Delsym
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
MECP2-positive Probanden wurden randomisiert der Placebo-Verbindung zugeteilt
Arzneimittel: Placebo
Das Placebo wird in einer Menge verabreicht, die dem DM-Volumen von 5 mg/kg/Tag entspricht. Die Einnahme erfolgt oral in 2 Einzeldosen im Abstand von 12 Stunden während des Studienzeitraums von 3 Monaten. Der Forschungsapotheker wird den Teilnehmern das Placebo verabreichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel in Mullen; Subskalenwerte für visuelle Rezeption, vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Erste Bewertung und am Ende der dreimonatigen Testphase
Die Rohwerte der Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) für die visuelle Rezeption reichen von Minimum = 0 bis Maximum = 50. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis. Altersäquivalente von 1 Monat bis 70 Monaten können für jede Subskala separat berechnet werden.
Erste Bewertung und am Ende der dreimonatigen Testphase
Wechsel in Mullen; Feinmotorische Subskalen-Scores vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Baseline und 3 Monate
Die Mullen-Skalen des frühen Lernens (MULLEN) Die Rohwerte der Feinmotorikskala reichen von Minimum = 0 bis Maximum = 49. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis. Altersäquivalente von 1 Monat bis 70 Monaten können für jede Subskala separat berechnet werden.
Baseline und 3 Monate
Wechsel in Mullen; Subskalenwerte für rezeptive Sprache, vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Baseline und 3 Monate
Die Rohwerte der rezeptiven Sprachskala der Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) reichen von Minimum = 0 bis Maximum = 50. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis. Altersäquivalente von 1 Monat bis 70 Monaten können für jede Subskala separat berechnet werden.
Baseline und 3 Monate
Veränderung in Mullen, Subskalenwerte für Ausdruckssprache, vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Baseline und 3 Monate
Die Rohwerte der Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Expressive Language-Skala reichen von Minimum = 0 bis Maximum = 50. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis. Altersäquivalente von 1 Monat bis 70 Monaten können für jede Subskala separat berechnet werden.
Baseline und 3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des VABS: Motorik-Domänenwerte, vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Motorische Fähigkeiten-Domänenbewertungen. Einzelne Elemente werden auf einer Likert-Skala von 2 = normalerweise, 1 = manchmal oder teilweise, 0 = selten oder nie bewertet. Die Rohwerte für den Bereich „Motorische Fähigkeiten“ reichen von: Minimum=0 bis Maximum=100. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Änderung der VABS:Tägliche Lebensfähigkeiten-Domänenwerte, vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Einzelne Items im Bereich „Alltagskompetenzen“ werden auf einer Likert-Skala von 2 = normalerweise, 1 = manchmal oder teilweise, 0 = selten oder nie bewertet. Der Bereich „Alltagskompetenzen“ misst persönliches Verhalten sowie häusliche und gemeinschaftliche Interaktionsfähigkeiten. Die Rohwerte für den Bereich „Tägliche Lebenskompetenzen“ reichen von Minimum = 0 bis Maximum = 218.
Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Änderung des VABS: Sozialisationsdomänenscores vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Sozialisationsbereich. Kritische Verhaltensweisen werden auf einer Likert-Skala von 2 = normalerweise, 1 = manchmal oder teilweise, 0 = selten oder nie bewertet. Die Rohwerte für die Sozialisierungsdomäne reichen von: Minimum=0 bis Maximum=152. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Änderung der VABS:Communication Domain Scores vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)-II Kommunikationsdomänen-Scores. Der Kommunikationsbereich bewertet die rezeptiven, ausdrucksstarken und schriftlichen Kommunikationsfähigkeiten des Kindes. Kritische Verhaltensweisen in jedem Subdomain-Element werden mit 2 = normalerweise, 1 = manchmal oder teilweise, 0 = selten oder nie bewertet. Die Rohwerte der Kommunikationsdomäne reichen von: Minimum=0 bis Maximum=198. Eine höhere Punktzahl ist ein besseres Ergebnis.
Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Änderung des Ghuman-Folstein-Screenings für soziale Interaktion (SSI) vor und nach der Intervention.
Zeitfenster: Erste Auswertung und am Ende der dreimonatigen Studie. Der Test dauert 45 Minuten

Der Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) bewertet die Verhaltensänderung und die Temperamentsstörung als Gesamtpunktzahl.

Der Wert liegt zwischen 0 und 162, wobei 0 für die höchste Beeinträchtigung/die stärksten Autismusmerkmale steht und 162 für keine Beeinträchtigung/keine Autismusmerkmale steht.
Erste Auswertung und am Ende der dreimonatigen Studie. Der Test dauert 45 Minuten
Änderung des Fragebogen-Scores zum Rett-Syndrom-Verhalten vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Erste Bewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Die Gesamtpunktzahl des Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) wurde ausgewertet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 90, wobei 0 keine Rett-Syndrom-bezogenen Symptome aufweist und 90 die meisten Symptome aufweist (schlechteres Ergebnis).
Erste Bewertung und am Ende der dreimonatigen Studie

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des PedsQL-Schulfunktions-Subskalen-Scores vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Pädiatrisches Lebensqualitätsinventar (PedsQL Version 4). Unterskala „Schulfunktion“. 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer); Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (QOL) hin.
Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Änderung des PedsQL-Gesamtscores vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Gesamtpunktzahl des pädiatrischen Lebensqualitätsinventars (PedsQL Version 4). Jeder Punkt wird auf einer 5-stufigen Likert-Skala von 0 (Nie) bis 4 (Fast immer) bewertet. Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe aller Items über die Anzahl der auf allen Skalen beantworteten Items. Höhere Werte weisen auf eine bessere HRQOL hin.
Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Änderung des PedsQL-Subskalen-Scores für soziale Funktionen vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Pädiatrisches Lebensqualitätsinventar (PedsQL Version 4). Unterskala „Soziale Funktionsfähigkeit“. 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer); Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (QOL) hin.
Ausgangswert und am Ende des 3-monatigen Testzeitraums
Änderung des PedsQL-Subskalen-Scores für emotionale Funktionen vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Pädiatrisches Lebensqualitätsinventar (PedsQL Version 4). Unterskala „Emotionales Funktionieren“. 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer); Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (QOL) hin.
Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Änderung des PedsQL-Subskalen-Scores für körperliche Funktionsfähigkeit vor und nach der Intervention
Zeitfenster: Erste Bewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Pädiatrisches Lebensqualitätsinventar (PedsQL Version 4). Unterskala „Physische Funktion“. 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer); Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (QOL) hin.
Erste Bewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Veränderung der Anfallshäufigkeit vor und nach der Intervention, Altersgruppe 0–4 Jahre
Zeitfenster: Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Änderung der Häufigkeit der Anfallszahlen vom Ausgangswert bis zur Nachuntersuchung bei Kindern im Alter von 0 bis 4 Jahren
Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Änderung der Anfallshäufigkeit vor und nach der Intervention, Altersgruppe 5–10 Jahre
Zeitfenster: Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie
Änderung der Häufigkeit von Anfällen vom Ausgangswert bis zur Nachuntersuchung bei Kindern im Alter von 5 bis 10 Jahren
Ausgangsbewertung und am Ende der dreimonatigen Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Mitarbeiter

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Ermittler

  • Hauptermittler: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Januar 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Januar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. November 2018

Zuletzt verifiziert

1. November 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FD-004247-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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