Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowana placebo próba dekstrometorfanu w zespole Retta (PCTDMRTT)

7 listopada 2018 zaktualizowane przez: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dr Sakkubai Naidu, główny badacz, inicjuje podwójnie ślepą próbę kliniczną leku kontrolowanego placebo z zastosowaniem dekstrometorfanu (DM) w zespole Retta (RTT) w Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) szpitala Johns Hopkins Hospital/Kennedy Krieger Institute. Źródło finansowania, FDA-00PD

Wykazano, że w mózgu młodych pacjentów z RTT (<10 lat) występuje zwiększona liczba receptorów dla pewnej substancji chemicznej mózgu zwanej glutaminianem, w szczególności typu NMDA. Ta substancja chemiczna i jej receptory w nadmiarze powodują szkodliwą nadmierną stymulację komórek nerwowych w mózgu, przyczyniając się częściowo do napadów padaczkowych, problemów behawioralnych i trudności w uczeniu się w RTT.

Badacze proponują zainicjowanie specyficznego leczenia przy użyciu DM w celu przeciwdziałania/blokowania skutków tej substancji chemicznej w mózgu i jej nadmiernych receptorów w celu poprawy złych skutków zwiększonych receptorów glutaminianu/NMDA, ze względu na zidentyfikowaną zdolność DM do blokowania receptorów NMDA. DM jest dostępna do spożycia przez ludzi. Niemowlęta i dzieci z infekcjami dróg oddechowych i kaszlem, a także hiperglicynemią nieketotyczną leczy się dobrze tolerowaną cukrzycą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie potrwa 3 miesiące i będzie ograniczone do dzieci z mutacją MECP2 w wieku jednego roku - 9,99 lat. To badanie kliniczne, które jest badaniem kontrolowanym placebo, losowo przydzieli pacjentów do grupy otrzymującej lek lub placebo w celu określenia korzyści z DM w porównaniu z placebo w zakresie funkcji poznawczych, zachowania lub napadów padaczkowych, jeśli występują.

Twoje dziecko będzie dwukrotnie przebywać w Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) w Johns Hopkins ICTR, przez 3 dni podczas każdego przyjęcia. Pierwszy pobyt w szpitalu będzie trwał 3 dni, zanim zacznie DM lub placebo. Kolejny 3-dniowy pobyt w szpitalu będzie trwał 3 miesiące po rozpoczęciu przyjmowania DM lub placebo. Odbędą się również dwie tymczasowe oceny kontrolne po 2 tygodniach i 1 miesiącu po rozpoczęciu przyjmowania DM lub placebo, składające się z oceny neurologicznej, EKG i badań krwi, które mogą mieć miejsce w lokalnym gabinecie lekarskim lub w Johns Hopkins, oraz zostanie opłacony z tego badania. Nasza pielęgniarka lub współpracownik naukowy skontaktuje się z Tobą co najmniej raz w tygodniu w ciągu pierwszego miesiąca, a następnie co najmniej raz w miesiącu do końca 3-miesięcznego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyźni i kobiety, którzy mają klasyczny lub nietypowy RTT z udowodnioną mutacją w genie MECP2;
  • osoby muszą być w wieku od jednego roku do 10 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • te bez ustalonej mutacji w genie MECP2;
  • osoby z mutacjami w genie MECP2, które przeszły resekcję mózgu lub interwencję chirurgiczną; na przykład guz, wodogłowie, ciężki uraz głowy; lub powiązane ciężkie choroby medyczne, takie jak choroby naczyń, nowotwory złośliwe, cukrzyca, dysfunkcja tarczycy itp.;
  • tych na lekach, które mogą wchodzić w interakcje z DM, np. inhibitory MAO, SSRI, sibutramina itp., aby uniknąć zespołu serotoninowego; chinidyna i leki metabolizowane przez izoformę CYP450 CYP2D6 (np. amiodaron, haloperydol, propafenon, tiorydazyna);
  • te, które okazały się pośrednimi lub wolnymi metabolizatorami DM;
  • osoby ze zgłoszonymi reakcjami niepożądanymi na DM;
  • te, których test ciążowy jest pozytywny;
  • osoby wykazujące słabą zgodność z jakimkolwiek aspektem badania;
  • wychowankowie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Badany lek – dekstrometorfan (DM)
Pacjenci z dodatnim wynikiem mutacji MECP2 zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej DM
Lek: dekstrometorfan
Grupa DM będzie przyjmowała doustnie 5 mg/kg/dzień w 2 dawkach podzielonych w odstępie 12 godzin przez okres 3 miesięcy badania. Farmaceuci będą wydawać DM uczestnikom badania.
Inne nazwy:
  • Delsym
Komparator placebo: Grupa placebo
Osoby z dodatnim wynikiem MECP2 przydzielono losowo do grupy otrzymującej związek placebo
Lek: placebo
Placebo zostanie podane w ilości odpowiadającej objętości s.m. wynoszącej 5 mg/kg/dzień. Przyjmuje się go doustnie w 2 dawkach podzielonych w odstępie 12 godzin w okresie badania trwającym 3 miesiące. Farmaceuta prowadzący badanie wyda placebo uczestnikom.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w Mullen; Wyniki podskali odbioru wizualnego, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Skale Mullena dotyczące wczesnego uczenia się (MULLEN) Surowe wyniki podskali odbioru wizualnego mieszczą się w zakresie od minimum=0 do maksimum=50. Wyższy wynik to lepszy wynik. Równoważniki wieku od 1 miesiąca do 70 miesięcy można obliczyć dla każdej podskali oddzielnie.
Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Zmiana w Mullen; Wyniki podskali motoryki małej, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
Skale Mullena wczesnego uczenia się (MULLEN) Wyniki surowe w skali małej motoryki mieszczą się w zakresie od minimum = 0 do maksimum = 49. Wyższy wynik to lepszy wynik. Równoważniki wieku od 1 miesiąca do 70 miesięcy można obliczyć dla każdej podskali oddzielnie.
Wartość bazowa i 3 miesiące
Zmiana w Mullen; Wyniki podskali języka receptywnego, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
Surowe wyniki skali Mullena dotyczącej wczesnego uczenia się (MULLEN) Receptive Language mieszczą się w zakresie od minimum = 0 do maksimum = 50. Wyższy wynik to lepszy wynik. Równoważniki wieku od 1 miesiąca do 70 miesięcy można obliczyć dla każdej podskali oddzielnie.
Wartość bazowa i 3 miesiące
Zmiana w wynikach podskali Mullena, ekspresyjnego języka, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 3 miesiące
Surowe wyniki skali Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Expressive Language mieszczą się w zakresie od minimum = 0 do maksimum = 50. Wyższy wynik to lepszy wynik. Równoważniki wieku od 1 miesiąca do 70 miesięcy można obliczyć dla każdej podskali oddzielnie.
Wartość bazowa i 3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w VABS: wyniki w dziedzinie umiejętności motorycznych, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS): wyniki w dziedzinie umiejętności motorycznych poszczególne elementy są oceniane na skali Likerta od 2 = zwykle, 1 = czasami lub częściowo, 0 = rzadko lub nigdy. Surowe wyniki w dziedzinie umiejętności motorycznych mieszczą się w zakresie od: minimum=0 do maksimum=100. Wyższy wynik to lepszy wynik.
Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana w VABS: wyniki w dziedzinie umiejętności codziennego życia, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Umiejętności codziennego życia Poszczególne elementy domeny są oceniane na skali Likerta od 2 = zwykle, 1 = czasami lub częściowo, 0 = rzadko lub nigdy. Domena Umiejętności codziennego życia mierzy osobiste zachowanie, a także umiejętności interakcji w domu i społeczności. Surowe wyniki domeny umiejętności życia codziennego mieszczą się w zakresie od minimum=0 do maksimum=218.
Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Zmiana w VABS: wyniki domeny socjalizacji, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS): Domena socjalizacji. Krytyczne zachowania są oceniane na skali Likerta od 2 = zwykle, 1 = czasami lub częściowo, 0 = rzadko lub nigdy. Surowe wyniki domeny socjalizacji mieszczą się w zakresie od: minimum=0 do maksimum=152. Wyższy wynik to lepszy wynik.
Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Zmiana w VABS: wyniki domeny komunikacyjnej, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Vineland Adaptive Behaviour Scales (VABS)-II Communication Domain Scores. Domena komunikacji ocenia receptywne, ekspresyjne i pisemne umiejętności komunikacyjne dziecka. Krytyczne zachowania w każdym elemencie subdomeny są oceniane jako 2=zwykle, 1=czasami lub częściowo, 0=rzadko lub nigdy. Surowe wyniki domeny komunikacji mieszczą się w zakresie od: minimum=0 do maksimum=198. Wyższy wynik to lepszy wynik.
Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Zmiana na ekranie Ghumana-Folsteina dla wyniku interakcji społecznych (SSI), przed i po interwencji.
Ramy czasowe: Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego badania. Test trwa 45 minut

Ekran interakcji społecznych Ghumana-Folsteina (SSI) ocenia zmianę zachowania i dysregulację temperamentu jako wynik całkowity.

Wynik waha się od 0 do 162, gdzie 0 oznacza największe upośledzenie/ma najsilniejsze cechy autyzmu, a 162 brak upośledzenia/brak cech autyzmu.
Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego badania. Test trwa 45 minut
Zmiany w Kwestionariuszu Zachowania Zespołu Retta, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego badania
Oceniono całkowity wynik Kwestionariusza Zachowania Zespołu Retta (RSBQ). Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 90, gdzie 0 oznacza brak objawów związanych z zespołem Retta, a 90 oznacza największą liczbę objawów (gorszy wynik).
Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego badania

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku podskali funkcjonowania szkoły PedsQL, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL wersja 4). Podskala Funkcjonowanie szkoły. 5-punktowa skala Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze); Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem (QOL).
Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana całkowitego wyniku PedsQL, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Całkowity wynik Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL wersja 4). Każda pozycja jest oceniana na 5-stopniowej skali Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Całkowity wynik to suma wszystkich pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach. Wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQOL.
Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana wyniku podskali funkcjonowania społecznego PedsQL, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL wersja 4). Podskala Funkcjonowania Społecznego. 5-punktowa skala Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze); Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem (QOL).
Na początku i na koniec 3-miesięcznego okresu próbnego
Zmiana wyniku podskali funkcjonowania emocjonalnego PedsQL, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL wersja 4). Podskala Funkcjonowania Emocjonalnego. 5-punktowa skala Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze); Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem (QOL).
Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana wyniku podskali funkcjonowania fizycznego PedsQL, przed i po interwencji
Ramy czasowe: Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego badania
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL wersja 4). Podskala Funkcjonowania Fizycznego. 5-punktowa skala Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze); Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem (QOL).
Wstępna ocena i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana częstości napadów, przed i po interwencji, grupa wiekowa 0-4 lat
Ramy czasowe: Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana częstości początkowej liczby napadów padaczkowych do obserwacji kontrolnej u dzieci w wieku 0-4 lat
Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana częstości napadów, przed i po interwencji, grupa wiekowa 5-10 lat
Ramy czasowe: Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania
Zmiana częstości napadów od początku do okresu kontrolnego u dzieci w wieku 5-10 lat
Ocena wyjściowa i na koniec 3-miesięcznego badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Współpracownicy

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Śledczy

  • Główny śledczy: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 stycznia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 listopada 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FD-004247-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj