Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Placebem kontrolovaná studie dextromethorfanu u Rettova syndromu (PCTDMRTT)

7. listopadu 2018 aktualizováno: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dr. Sakkubai Naidu, hlavní zkoušející, zahajuje dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou klinickou studii léčiv s použitím dextromethorfanu (DM) u Rettova syndromu (RTT) na Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) Johns Hopkins Hospital/Kennedy Krieger Institute. Zdroj financování, FDA-00PD

Bylo prokázáno, že receptory pro určitou mozkovou chemickou látku zvanou glutamát, zejména typ NMDA, jsou v mozku mladých pacientů s RTT (<10 let) zvýšené. Tato chemická látka a její receptory v přebytku způsobují škodlivou nadměrnou stimulaci nervových buněk v mozku, což částečně přispívá k záchvatům, problémům s chováním a poruchám učení u RTT.

Vyšetřovatelé navrhují zahájit specifickou léčbu pomocí DM k potlačení/blokování účinků této mozkové chemické látky a jejích nadbytečných receptorů, aby se zlepšily škodlivé účinky zvýšeného glutamátu/NMDA receptorů, kvůli zjištěné schopnosti DM blokovat NMDA receptory. DM je k dispozici pro lidskou spotřebu. Kojenci a děti s respiračními infekcemi a kašlem, stejně jako neketotická hyperglycinemie, jsou léčeni DM, který byl dobře tolerován.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude trvat 3 měsíce a bude omezena na děti s pozitivní mutací MECP2 ve věku jeden rok – 9,99 let. Tato klinická studie, která je placebem kontrolovaná studie, bude randomizovat pacienty k užívání léku nebo placeba, aby se určil přínos DM oproti placebu na kognici, chování nebo záchvaty, pokud jsou přítomny.

Vaše dítě zůstane dvakrát v Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) na Johns Hopkins ICTR, po dobu 3 dnů během každého přijetí. První pobyt v nemocnici bude 3 dny, než začne DM nebo placebo. Následná 3denní hospitalizace bude 3 měsíce poté, co začne užívat DM nebo placebo. Proběhnou také dvě průběžná kontrolní vyšetření po 2 týdnech a 1 měsíci poté, co začne užívat DM nebo placebo, sestávající z neurologického vyšetření, EKG a krevního testu, které může proběhnout v ordinaci vašeho místního lékaře nebo v Johns Hopkins, a bude hrazena z této studie. Naše výzkumná sestra nebo výzkumný pracovník vás bude kontaktovat alespoň jednou týdně během prvního měsíce a poté alespoň jednou měsíčně až do konce 3měsíční studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

57

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muži a ženy, kteří mají klasickou nebo atypickou RTT s prokázanou mutací v genu MECP2;
  • předměty musí být ve věku od jednoho roku do 10 let.

Kritéria vyloučení:

  • ti bez prokázané mutace v genu MECP2;
  • ti s mutacemi v genu MECP2, ale kteří podstoupili resekci mozku nebo chirurgický zákrok; například nádor, hydrocefalus, těžké poranění hlavy; nebo přidružená závažná zdravotní onemocnění, jako jsou vaskulopatie, malignity, diabetes, dysfunkce štítné žlázy atd.;
  • ty na lécích, které by mohly interagovat s DM, např. inhibitory MAO, SSRI, sibutramin atd., aby se zabránilo serotoninovému syndromu; chinidin a léky metabolizované izoformou CYP450 CYP2D6 (např. amiodaron, haloperidol, propafenon, thioridazin);
  • ty, u kterých bylo prokázáno, že jsou středními nebo pomalými metabolizátory DM;
  • ti s hlášenými nežádoucími účinky na DM;
  • ty, jejichž těhotenský test je pozitivní;
  • ty, které vykazují špatnou shodu s jakýmkoliv aspektem studie;
  • pěstounské děti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Studovaný lék-dextromethorfan (DM)
Subjekty s pozitivní mutací MECP2 byly randomizovány k léčbě DM
Lék: dextromethorfan
Skupina DM bude brát 5 mg/kg/den perorálně ve 2 rozdělených dávkách s odstupem 12 hodin po dobu 3 měsíců studie. Lékárníci vydají DM účastníkům studie.
Ostatní jména:
  • Delsym
Komparátor placeba: Placebo skupina
MECP2 pozitivní jedinci byli randomizováni na placebo sloučeninu
Lék: placebo
Placebo bude dávkováno tak, aby odpovídalo objemu DM 5 mg/kg/den. Užívá se perorálně ve 2 dílčích dávkách s odstupem 12 hodin během období studie 3 měsíců. Výzkumný lékárník vydá účastníkům placebo.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v Mullen; Vizuální příjem dílčí skóre, před a po intervenci
Časové okno: Počáteční hodnocení a na konci 3měsíčního pokusu
Mullenovy škály raného učení (MULLEN) Nezpracované skóre subškály vizuálního příjmu se pohybuje od Minimum=0 do Maximum=50. Vyšší skóre znamená lepší výsledek. Věkové ekvivalenty od 1 měsíce do 70 měsíců lze vypočítat pro každou subškálu samostatně.
Počáteční hodnocení a na konci 3měsíčního pokusu
Změna v Mullen; Skóre dílčí stupnice jemné motoriky, před a po zásahu
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
Mullenovy škály raného učení (MULLEN) Hrubé skóre jemné motoriky se pohybuje od Minimum=0 do Maximum=49. Vyšší skóre znamená lepší výsledek. Věkové ekvivalenty od 1 měsíce do 70 měsíců lze vypočítat pro každou subškálu samostatně.
Výchozí stav a 3 měsíce
Změna v Mullen; Receptivní jazykové subškálové skóre, před a po intervenci
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
Hrubé skóre Mullenovy škály raného učení (MULLEN) Receptivní jazykové škály se pohybuje od Minimum=0 do Maximum=50. Vyšší skóre znamená lepší výsledek. Věkové ekvivalenty od 1 měsíce do 70 měsíců lze vypočítat pro každou subškálu samostatně.
Výchozí stav a 3 měsíce
Změna v Mullenovi, Skóre expresivní jazykové dílčí škály, Před a po intervenci
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
Hrubé skóre na škále Mullenových škál raného učení (MULLEN) expresivního jazyka se pohybuje od Minimum=0 do Maximum=50. Vyšší skóre znamená lepší výsledek. Věkové ekvivalenty od 1 měsíce do 70 měsíců lze vypočítat pro každou subškálu samostatně.
Výchozí stav a 3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve VABS: skóre domény motorických dovedností, před a po intervenci
Časové okno: Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS): Motor Skills Domain Scores Jednotlivé položky jsou hodnoceny na Likertově stupnici od 2=Obvykle, 1=Občas nebo Částečně, 0= Zřídka nebo Nikdy. Motorické dovednosti Nezpracované skóre domény se pohybuje od: Minimum=0 až Maximum=100. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna ve VABS: skóre domény denních dovedností, před a po intervenci
Časové okno: Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS): Jednotlivé položky v doméně Daily Living Skills jsou hodnoceny na Likertově stupnici od 2=Obvykle, 1=Občas nebo Částečně, 0= Zřídka nebo Nikdy. Doména Daily Living Skills Domain měří osobní chování, stejně jako domácí a komunitní interakční dovednosti. Dovednosti denního života Nezpracované skóre domény se pohybuje od Minimum=0 do Maximum=218.
Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Změna ve VABS: skóre socializační domény, před a po intervenci
Časové okno: Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Vineland Adaptivní Behavior Scale-II (VABS): Socializační doména. Kritické chování je hodnoceno na Likertově stupnici od 2=Obvykle, 1=Občas nebo Částečně, 0= Zřídka nebo Nikdy. Nezpracované skóre socializace domény se pohybuje od: Minimum=0 až Maximum=152. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Změna ve VABS: skóre komunikačních domén, před a po intervenci
Časové okno: Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)-II skóre komunikační domény. Komunikační doména hodnotí receptivní, vyjadřovací a písemné komunikační dovednosti dítěte. Kritické chování v každé položce subdomény je hodnoceno jako 2=Obvykle, 1=Občas nebo Částečně, 0=Zřídka nebo Nikdy. Nezpracované skóre komunikační domény se pohybuje od: Minimum=0 až Maximum=198. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Změna skóre Ghuman-Folstein Screen pro sociální interakci (SSI), před a po intervenci.
Časové okno: Počáteční hodnocení a na konci 3měsíční studie. Test trvá 45 minut

Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) hodnotí změnu v chování a dysregulaci temperamentu jako celkové skóre.

Skóre se pohybuje od 0 do 162, přičemž 0 je nejvíce postižený/má nejsilnější autistické rysy a 162 nemá žádné postižení/žádné autistické rysy.
Počáteční hodnocení a na konci 3měsíční studie. Test trvá 45 minut
Změna skóre v dotazníku chování Rettova syndromu, před a po intervenci
Časové okno: Počáteční hodnocení a na konci 3měsíční studie
Bylo hodnoceno celkové skóre z dotazníku Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 90, přičemž 0 nevykazuje žádné symptomy související s Rettovým syndromem a 90 vykazuje největší počet symptomů (horší výsledek).
Počáteční hodnocení a na konci 3měsíční studie

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre funkčního subškály školy PedsQL, před a po intervenci
Časové okno: Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Pediatrický inventář kvality života (PedsQL verze 4). Subškála Fungování školy. 5bodová Likertova stupnice od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy); Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vyšší skóre značí lepší kvalitu života související se zdravím (QOL).
Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna celkového skóre PedsQL, před a po intervenci
Časové okno: Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Celkové skóre Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL verze 4). Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově stupnici od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Celkové skóre je součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech vahách. Vyšší skóre znamená lepší HRQOL.
Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna skóre podškály sociálního fungování PedsQL, před a po intervenci
Časové okno: Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Pediatrický inventář kvality života (PedsQL verze 4). Subškála sociálního fungování. 5bodová Likertova stupnice od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy); Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vyšší skóre značí lepší kvalitu života související se zdravím (QOL).
Výchozí stav a na konci 3měsíčního zkušebního období
Změna skóre emocionálního fungování PedsQL, před a po intervenci
Časové okno: Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Pediatrický inventář kvality života (PedsQL verze 4). Subškála emočního fungování. 5bodová Likertova stupnice od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy); Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vyšší skóre značí lepší kvalitu života související se zdravím (QOL).
Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna ve skóre subškály fyzického fungování PedsQL, před a po intervenci
Časové okno: Počáteční hodnocení a na konci 3měsíční studie
Pediatrický inventář kvality života (PedsQL verze 4). Subškála fyzikálního fungování. 5bodová Likertova stupnice od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy); Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vyšší skóre značí lepší kvalitu života související se zdravím (QOL).
Počáteční hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna frekvence záchvatů, před a po intervenci, věková skupina 0–4 roky
Časové okno: Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna frekvence počtu záchvatů na začátku sledování u dětí ve věku 0-4 let
Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna frekvence záchvatů, před a po intervenci, věková skupina 5–10 let
Časové okno: Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie
Změna výchozí frekvence záchvatů k následnému sledování u dětí ve věku 5–10 let
Základní hodnocení a na konci 3měsíční studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Spolupracovníci

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

26. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

26. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2012

První zveřejněno (Odhad)

27. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2018

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FD-004247-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit