Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dekstrometorfaanin lumekontrolloitu tutkimus Rett-oireyhtymässä (PCTDMRTT)

keskiviikko 7. marraskuuta 2018 päivittänyt: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Tohtori Sakkubai Naidu, johtava tutkija, aloittaa kaksoissokkoutetun lumelääkekontrolloidun kliinisen lääketutkimuksen, jossa käytetään dekstrometorfaania (DM) Rett-oireyhtymässä (RTT) Johns Hopkins Hospital/Kennedy Krieger Instituten Pediatric Clinical Research Unitissa (PCRU). Rahoituslähde, FDA-00PD

On osoitettu, että tietyn glutamaatiksi kutsutun aivokemikaalin, erityisesti NMDA-tyypin, reseptorit lisääntyvät nuorten (alle 10-vuotiaiden) RTT-potilaiden aivoissa. Tämä kemikaali ja sen reseptorit aiheuttavat ylimääräisenä hermosolujen haitallista ylistimulaatiota aivoissa, mikä osaltaan myötävaikuttaa kohtauksiin, käyttäytymisongelmiin ja oppimisvaikeuksiin RTT:ssä.

Tutkijat ehdottavat spesifisen hoidon aloittamista DM:llä tämän aivokemikaalin ja sen liiallisten reseptorien vaikutusten torjumiseksi/estämiseksi lisääntyneiden glutamaatti/NMDA-reseptorien haitallisten vaikutusten parantamiseksi, koska DM:llä on tunnistettu kyky estää NMDA-reseptoreita. DM on saatavilla ihmisravinnoksi. Imeväisiä ja lapsia, joilla on hengitystieinfektioita ja yskää sekä ei-ketoottista hyperglykemiaa, hoidetaan DM:llä, joka on ollut hyvin siedetty.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus kestää 3 kuukautta ja rajoittuu MECP2-mutaatiopositiivisiin lapsiin, yhden vuoden - 9,99 vuoden ikään. Tämä kliininen tutkimus, joka on lumekontrolloitu tutkimus, satunnaistetaan potilaat käyttämään lääkettä tai lumelääkettä, jotta voidaan määrittää DM:n ja lumelääkkeen edut kognitioon, käyttäytymiseen tai kohtauksiin, jos niitä on.

Lapsesi pysyy kahdesti lasten kliinisen tutkimuksen yksikössä (PCRU) Johns Hopkins ICTR:ssä, 3 päivän ajan jokaisen vastaanoton aikana. Ensimmäinen sairaalahoito kestää 3 päivää, ennen kuin hän aloittaa DM- tai lumelääkkeen. 3 päivän seuranta sairaalassa kestää 3 kuukautta sen jälkeen, kun hän on aloittanut DM:n tai lumelääkkeen käytön. Lisäksi tehdään kaksi välivaiheen seuranta-arviointia 2 viikon ja 1 kuukauden kuluttua sen jälkeen, kun hän on aloittanut DM- tai lumelääkkeen käytön. Ne koostuvat neurologisesta arvioinnista, EKG:stä ja verikokeesta, jotka voidaan tehdä paikallisessa lääkärin vastaanotolla tai Johns Hopkinsissa, ja maksetaan tästä tutkimuksesta. Tutkimushoitajamme tai tutkijamme ottaa sinuun yhteyttä vähintään viikoittain ensimmäisen kuukauden aikana ja sen jälkeen vähintään kuukausittain 3 kuukauden tutkimuksen loppuun asti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

57

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • urokset ja naaraat, joilla on klassinen tai epätyypillinen RTT, jossa on todistettu mutaatio MECP2-geenissä;
  • koehenkilöiden on oltava 1–10-vuotiaita.

Poissulkemiskriteerit:

  • ne, joilla ei ole vakiintunutta mutaatiota MECP2-geenissä;
  • ne, joilla on mutaatioita MECP2-geenissä, mutta joille on tehty aivoresektio tai kirurginen toimenpide; esimerkiksi kasvain, vesipää, vakava pään trauma; tai niihin liittyvät vakavat lääketieteelliset sairaudet, kuten vaskulopatiat, pahanlaatuiset kasvaimet, diabetes, kilpirauhasen toimintahäiriö jne.;
  • ne, jotka käyttävät lääkkeitä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa DM:n kanssa, esim. MAO-estäjät, SSRI, sibutramiini jne. serotoniinioireyhtymän välttämiseksi; kinidiini ja lääkkeet, jotka metaboloituvat CYP450-isoformin CYP2D6 kautta (esim. amiodaroni, haloperidoli, propafenoni, tioridatsiini);
  • ne, jotka on todistettu olevan DM:n keskimääräisiä tai hitaita metaboloijia;
  • ne, joilla on raportoitu DM:n haittavaikutuksia;
  • ne, joiden raskaustesti on positiivinen;
  • jotka osoittavat huonoa yhteensopivuutta tutkimuksen minkä tahansa osan kanssa;
  • sijaislapset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Tutki lääke-dekstrometorfaania (DM)
MECP2-mutaatiopositiiviset koehenkilöt satunnaistettiin saamaan DM
Lääke: dekstrometorfaani
DM-ryhmä ottaa 5 mg/kg/päivä suun kautta jaettuna 2 annokseen 12 tunnin välein tutkimuksen 3 kuukauden ajan. Farmaseutit jakavat DM:n tutkimukseen osallistuneille.
Muut nimet:
  • Delsym
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
MECP2-positiiviset koehenkilöt satunnaistettiin saamaan lumeyhdistettä
Lääke: plasebo
Plaseboa annostellaan DM:n tilavuuden 5 mg/kg/vrk. Se otetaan suun kautta kahteen annokseen jaettuna 12 tunnin välein 3 kuukauden tutkimusjakson aikana. Tutkimusapteekki jakaa lumelääkkeen osallistujille.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Mullenissa; Visuaalisen vastaanoton ala-asteikkopisteet, interventio ennen ja jälkeen
Aikaikkuna: Alkuarviointi ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Mullenin varhaisen oppimisen asteikot (MULLEN) Visuaalisen vastaanoton aliasteikon raakapisteet vaihtelevat Minimum=0 - Maksimi=50. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos. Ikävastaavuus 1 kuukaudesta 70 kuukauteen voidaan laskea jokaiselle alaasteikolle erikseen.
Alkuarviointi ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Muutos Mullenissa; Hienomoottoristen ala-asteikkopisteet, interventio ennen ja jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) hienomotorisen asteikon raakapisteet vaihtelevat Minimum=0 - Maximum=49. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos. Ikävastaavuus 1 kuukaudesta 70 kuukauteen voidaan laskea jokaiselle alaasteikolle erikseen.
Perustaso ja 3 kuukautta
Muutos Mullenissa; Reseptiivisen kielen alaasteikkopisteet, pre- ja postinterventio
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Receptive Language -asteikon raakapisteet vaihtelevat Minimum=0 - Maximum=50. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos. Ikävastaavuus 1 kuukaudesta 70 kuukauteen voidaan laskea jokaiselle alaasteikolle erikseen.
Perustaso ja 3 kuukautta
Muutos Mullenissa, Expressive Language Sub-asteikkopisteet, Pre- ja Post Interventio
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Expressive Language -asteikon raakapisteet vaihtelevat Minimum=0 - Maximum=50. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos. Ikävastaavuus 1 kuukaudesta 70 kuukauteen voidaan laskea jokaiselle alaasteikolle erikseen.
Perustaso ja 3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos VABS:ssä: Motor Skills Domain Scores, Pre- ja Post Intervention
Aikaikkuna: Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Motor Skills Domain -pisteet yksittäiset kohteet pisteytetään Likert-asteikolla 2 = Yleensä, 1 = Joskus tai osittain, 0 = Harvoin tai Ei koskaan. Motor Skills Domainin raakapisteet vaihtelevat: Minimi=0 – Maksimi=100. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos.
Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos VABS:ssä: Daily Living Skills -verkkotunnuksen pisteet, interventio ennen ja jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Daily Living Skills Domain yksittäiset kohteet pisteytetään Likert-asteikolla 2 = Yleensä, 1 = Joskus tai osittain, 0 = Harvoin tai Ei koskaan. Daily Living Skills Domain mittaa henkilökohtaista käyttäytymistä sekä kodin ja yhteisön vuorovaikutustaitoja. Daily Living Skills Domain -raakapisteet vaihtelevat välillä Minimi=0 – Maksimi=218.
Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Muutos VABS:ssä: Sosialisointitoimialueen pisteet, Interventio ennen ja jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Socialization Domain. Kriittiset käyttäytymiset pisteytetään Likert-asteikolla 2 = yleensä, 1 = joskus tai osittain, 0 = harvoin tai ei koskaan. Sosialisointiverkkotunnuksen raakapisteet vaihtelevat: Minimi=0 – Maksimi=152. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos.
Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Muutos VABS:ssä: Viestintäverkkotunnuksen pisteet, Interventio ennen ja jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)-II Communication Domain Scores. Viestintäalue arvioi lapsen vastaanottavaa, ilmaisukykyä ja kirjallista viestintätaitoa. Jokaisen aliverkkotunnuskohteen kriittiset käyttäytymiset on luokiteltu seuraavasti: 2 = Yleensä, 1 = Joskus tai osittain, 0 = Harvoin tai Ei koskaan. Viestintäverkkotunnuksen raakapisteet vaihtelevat: Minimi=0 – Maksimi=198. Korkeampi pistemäärä on parempi tulos.
Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Muutos Ghuman-Folsteinin sosiaalisen vuorovaikutuksen (SSI) pistemäärässä, ennen ja jälkeen interventiota.
Aikaikkuna: Alkuarviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa. Testi kestää 45 minuuttia

Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) arvioi käyttäytymisen muutoksen ja temperamenttihäiriöt kokonaispisteinä.

Pisteet vaihtelevat välillä 0-162, jossa 0 on eniten vammainen / jolla on vahvimmat autismin piirteet ja 162, joilla ei ole vajaatoimintaa / ei autismin piirteitä.
Alkuarviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa. Testi kestää 45 minuuttia
Muutos Rett-oireyhtymän käyttäytymiskyselyn pisteissä, ennen ja jälkeen interventiota
Aikaikkuna: Alkuarviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Rett Syndrome Behavior Questionnairen (RSBQ) kokonaispistemäärä arvioitiin. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–90, ja 0:lla ei ilmennyt Rett-oireyhtymään liittyviä oireita ja 90:llä suurinta määrää oireita (huonompi tulos).
Alkuarviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos PedsQL-koulun toiminnan alaasteikkopisteissä, esi- ja jälkitoimi
Aikaikkuna: Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL-versio 4). Koulun toiminnan alaasteikko. 5-pisteinen Likert-asteikko 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina); Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL).
Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos PedsQL-kokonaispisteissä, ennen ja jälkeen interventiota
Aikaikkuna: Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL-versio 4) kokonaispistemäärä. Jokainen kohde on arvioitu 5-pisteen Likert-asteikolla 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Kokonaispistemäärä on kaikkien asioiden summa kaikkien asteikkojen vastattujen kohtien määrästä. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL:ia.
Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos PedsQL:n sosiaalisen toiminnan alaasteikkopisteissä, interventiota edeltävässä ja jälkeisessä mittauksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL-versio 4). Sosiaalisen toiminnan alaasteikko. 5-pisteinen Likert-asteikko 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina); Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL).
Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kokeilun lopussa
Muutos PedsQL emotionaalisen toiminnan ala-asteikon pisteissä, pre- ja postinterventio
Aikaikkuna: Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL-versio 4). Emotionaalisen toiminnan alaasteikko. 5-pisteinen Likert-asteikko 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina); Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL).
Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos PedsQL:n fyysisen toiminnan ala-asteikon pistemäärässä, ennen ja jälkeen interventiota
Aikaikkuna: Alkuarviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL-versio 4). Fyysisen toiminnan alaasteikko. 5-pisteinen Likert-asteikko 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina); Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL).
Alkuarviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos kohtausten taajuudessa, ennen ja jälkeen interventio, 0-4-vuotiaat
Aikaikkuna: Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos kohtausten lukumäärän lähtötasossa seurantaan 0–4-vuotiailla lapsilla
Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos kohtausten tiheydessä, ennen ja jälkeen interventio, 5-10 vuoden ikäryhmä
Aikaikkuna: Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa
Muutos kohtausten esiintymistiheyden lähtötasossa seurantaan 5–10-vuotiailla lapsilla
Lähtötilanteen arviointi ja 3 kuukauden tutkimuksen lopussa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Yhteistyökumppanit

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Tutkijat

  • Päätutkija: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. tammikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. tammikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 27. tammikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FD-004247-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa