Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Плацебо-контролируемое исследование декстрометорфана при синдроме Ретта (PCTDMRTT)

7 ноября 2018 г. обновлено: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Доктор Саккубай Найду, главный исследователь, инициирует двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование лекарственного препарата с использованием декстрометорфана (DM) при синдроме Ретта (RTT) в педиатрическом отделении клинических исследований (PCRU) больницы Джона Хопкинса/Института Кеннеди Кригера. Источник финансирования, FDA-00PD

Было показано, что рецепторы для определенного химического вещества мозга, называемого глутаматом, в частности типа NMDA, увеличены в мозге молодых пациентов с синдромом Ретта (до 10 лет). Это химическое вещество и его рецепторы в избытке вызывают пагубную чрезмерную стимуляцию нервных клеток в головном мозге, частично способствуя судорогам, поведенческим проблемам и нарушениям обучаемости при RTT.

Исследователи предлагают начать специфическое лечение с использованием DM, чтобы противодействовать/блокировать эффекты этого химического вещества мозга и его чрезмерных рецепторов, чтобы улучшить вредные эффекты повышенного количества рецепторов глутамата / NMDA из-за выявленной способности DM блокировать рецепторы NMDA. DM доступен для потребления человеком. Младенцам и детям с респираторными инфекциями и кашлем, а также некетотической гиперглицинемией назначают СД, который хорошо переносится.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование продлится 3 месяца и будет ограничено детьми с положительным результатом на мутацию MECP2 в возрасте от одного года до 9,99 лет. В этом клиническом испытании, которое является плацебо-контролируемым, пациенты будут рандомизированы для приема препарата или плацебо, чтобы определить преимущества СД по сравнению с плацебо в отношении когнитивных функций, поведения или судорог, если они присутствуют.

Ваш ребенок будет дважды оставаться в педиатрическом отделении клинических исследований (PCRU) в ICTR Университета Джона Хопкинса, по 3 дня во время каждой госпитализации. Первая госпитализация будет на 3 дня, прежде чем она начнет DM или плацебо. Последующее 3-дневное пребывание в больнице будет через 3 месяца после того, как она начнет принимать DM или плацебо. Через 2 недели и 1 месяц после того, как она начнет принимать DM или плацебо, также будут проведены две промежуточные последующие оценки, состоящие из неврологической оценки, ЭКГ и анализа крови, которые могут проводиться в кабинете вашего местного врача или в больнице Джона Хопкинса, и будет оплачено этим исследованием. Наша медсестра-исследователь или научный сотрудник будет связываться с вами как минимум раз в неделю в течение первого месяца, а затем как минимум раз в месяц до конца 3-месячного исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

57

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • мужчины и женщины с классическим или атипичным RTT с доказанной мутацией в гене MECP2;
  • субъекты должны быть в возрасте от одного года до 10 лет.

Критерий исключения:

  • те, у кого нет установленной мутации в гене MECP2;
  • лица с мутациями в гене MECP2, но перенесшие резекцию головного мозга или хирургическое вмешательство; например, опухоль, гидроцефалия, тяжелая травма головы; или сопутствующие тяжелые медицинские заболевания, такие как васкулопатии, злокачественные новообразования, диабет, дисфункция щитовидной железы и т.д.;
  • те, кто принимает лекарства, которые могут взаимодействовать с DM, например. Ингибиторы МАО, СИОЗС, сибутрамин и др., чтобы избежать серотонинового синдрома; хинидин и препараты, метаболизирующиеся изоформой CYP450 CYP2D6 (например, амиодарон, галоперидол, пропафенон, тиоридазин);
  • те, у кого доказано, что они являются промежуточными или медленными метаболизаторами СД;
  • лица с зарегистрированными побочными реакциями на СД;
  • те, чей тест на беременность положительный;
  • те, кто демонстрирует плохое согласие с любым аспектом исследования;
  • приемные дети.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Исследуемый препарат-декстрометорфан (DM)
Субъекты с положительной мутацией MECP2, рандомизированные для получения DM
Лекарство: декстрометорфан
Группа DM будет принимать 5 мг/кг/день перорально в 2 приема с интервалом в 12 часов в течение 3-месячного периода исследования. Фармацевты будут выдавать DM участникам исследования.
Другие имена:
  • Делсим
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
MECP2-положительные субъекты, рандомизированные в группу плацебо
Лекарство: плацебо
Плацебо будет распределяться в объеме, равном DM 5 мг/кг/день. Его принимают внутрь в 2 приема с интервалом 12 часов в течение периода исследования 3 месяца. Фармацевт-исследователь раздает участникам плацебо.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Смена Маллена; Оценки подшкалы визуального восприятия, до и после вмешательства
Временное ограничение: Первоначальная оценка и в конце 3-месячного пробного периода
Шкалы Маллена для раннего обучения (MULLEN) Необработанные баллы подшкалы визуального восприятия варьируются от минимального = 0 до максимального = 50. Чем выше балл, тем лучше результат. Возрастные эквиваленты от 1 месяца до 70 месяцев могут быть рассчитаны для каждой субшкалы отдельно.
Первоначальная оценка и в конце 3-месячного пробного периода
Смена Маллена; Подшкалы мелкой моторики до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
Шкалы Маллена для раннего обучения (MULLEN) Необработанные баллы по шкале мелкой моторики варьируются от минимума=0 до максимума=49. Чем выше балл, тем лучше результат. Возрастные эквиваленты от 1 месяца до 70 месяцев могут быть рассчитаны для каждой субшкалы отдельно.
Исходный уровень и 3 месяца
Смена Маллена; Оценки по субшкале рецептивной речи, до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
Необработанные баллы шкалы восприимчивого языка по шкале Маллена для раннего обучения (MULLEN) варьируются от минимального = 0 до максимального = 50. Чем выше балл, тем лучше результат. Возрастные эквиваленты от 1 месяца до 70 месяцев могут быть рассчитаны для каждой субшкалы отдельно.
Исходный уровень и 3 месяца
Изменения в подшкалах Маллена, экспрессивной речи, до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
Необработанные баллы шкалы экспрессивного языка Маллена для раннего обучения (MULLEN) варьируются от минимального = 0 до максимального = 50. Чем выше балл, тем лучше результат. Возрастные эквиваленты от 1 месяца до 70 месяцев могут быть рассчитаны для каждой субшкалы отдельно.
Исходный уровень и 3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в VABS: оценки двигательных навыков до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Шкала адаптивного поведения Вайнленда-II (VABS): оценки домена двигательных навыков. Отдельные элементы оцениваются по шкале Лайкерта от 2 = обычно, 1 = иногда или частично, 0 = редко или никогда. Необработанные оценки домена двигательных навыков варьируются от: минимум=0 до максимум=100. Чем выше балл, тем лучше результат.
Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменения в VABS: баллы домена навыков повседневной жизни, до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Шкала адаптивного поведения Вайнленда-II (VABS): Отдельные пункты домена навыков повседневной жизни оцениваются по шкале Лайкерта от 2 = обычно, 1 = иногда или частично, 0 = редко или никогда. Домен навыков повседневной жизни измеряет личное поведение, а также навыки взаимодействия в семье и обществе. Необработанные оценки домена навыков повседневной жизни варьируются от минимума=0 до максимума=218.
Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Изменения в VABS: оценки домена социализации, до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Шкалы адаптивного поведения Вайнленда-II (VABS): Домен социализации. Критическое поведение оценивается по шкале Лайкерта от 2 = обычно, 1 = иногда или частично, 0 = редко или никогда. Необработанные оценки домена социализации варьируются от: минимум=0 до максимум=152. Чем выше балл, тем лучше результат.
Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Изменения в VABS: оценка коммуникативной области, до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Шкалы адаптивного поведения Вайнленда (VABS)-II. Баллы коммуникативной области. Домен общения оценивает рецептивные, выразительные и письменные коммуникативные навыки ребенка. Критическое поведение в каждом элементе поддомена оценивается как 2 = обычно, 1 = иногда или частично, 0 = редко или никогда. Необработанные оценки коммуникационного домена варьируются от: минимум=0 до максимум=198. Чем выше балл, тем лучше результат.
Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Изменение оценки социального взаимодействия (SSI) на экране Гумана-Фолштейна до и после вмешательства.
Временное ограничение: Первоначальная оценка и в конце 3-месячного исследования. Тест длится 45 минут

Экран социального взаимодействия Гумана-Фольштейна (SSI) оценивает изменение поведения и нарушение регуляции темперамента в виде общего балла.

Баллы колеблются от 0 до 162, где 0 соответствует наибольшему нарушению/имеет самые выраженные признаки аутизма, а 162 – отсутствие нарушений/отсутствию признаков аутизма.
Первоначальная оценка и в конце 3-месячного исследования. Тест длится 45 минут
Изменение оценки поведенческого опросника синдрома Ретта до и после вмешательства
Временное ограничение: Первоначальная оценка и в конце 3-месячного исследования
Оценивался общий балл поведенческого опросника синдрома Ретта (RSBQ). Общий балл колеблется от 0 до 90, где 0 указывает на отсутствие симптомов, связанных с синдромом Ретта, и 90 указывает на наибольшее количество симптомов (худший результат).
Первоначальная оценка и в конце 3-месячного исследования

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в баллах по подшкале функционирования школы PedsQL до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Педиатрическая инвентаризация качества жизни (PedsQL версии 4). Подшкала функционирования школы. 5-балльная шкала Лайкерта от 0 (никогда) до 4 (почти всегда); Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем (КЖ).
Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменение общего балла PedsQL до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Общий балл педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL версии 4). Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта от 0 (никогда) до 4 (почти всегда). Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Общий балл представляет собой сумму всех пунктов по количеству пунктов, на которые даны ответы по всем шкалам. Более высокие баллы указывают на лучшее HRQOL.
Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменения в подшкале социального функционирования PedsQL до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Педиатрическая инвентаризация качества жизни (PedsQL версии 4). Подшкала социального функционирования. 5-балльная шкала Лайкерта от 0 (никогда) до 4 (почти всегда); Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем (КЖ).
Исходный уровень и в конце 3-месячного испытания
Изменение в баллах по подшкале эмоционального функционирования PedsQL до и после вмешательства
Временное ограничение: Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Педиатрическая инвентаризация качества жизни (PedsQL версии 4). Подшкала эмоционального функционирования. 5-балльная шкала Лайкерта от 0 (никогда) до 4 (почти всегда); Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем (КЖ).
Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменение оценки подшкалы физического функционирования PedsQL до и после вмешательства
Временное ограничение: Первоначальная оценка и в конце 3-месячного исследования
Педиатрическая инвентаризация качества жизни (PedsQL версии 4). Подшкала физического функционирования. 5-балльная шкала Лайкерта от 0 (никогда) до 4 (почти всегда); Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем (КЖ).
Первоначальная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменение частоты припадков до и после вмешательства, возрастная группа 0–4 года
Временное ограничение: Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменение исходной частоты подсчета приступов по сравнению с последующим наблюдением у детей в возрасте 0–4 лет
Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменение частоты припадков до и после вмешательства, возрастная группа 5-10 лет
Временное ограничение: Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования
Изменение исходной частоты приступов по сравнению с последующим наблюдением у детей в возрасте 5-10 лет
Исходная оценка и в конце 3-месячного исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Соавторы

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Следователи

  • Главный следователь: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 октября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 января 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 января 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 января 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 ноября 2018 г.

Последняя проверка

1 ноября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FD-004247-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться