Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Placebokontrolleret forsøg med dextromethorphan i Rett syndrom (PCTDMRTT)

7. november 2018 opdateret af: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dr. Sakkubai Naidu, Principal Investigator, påbegynder et dobbeltblindet, placebokontrolleret klinisk lægemiddelforsøg med brug af dextromethorphan (DM) i Rett Syndrome (RTT), på Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) på Johns Hopkins Hospital/Kennedy Krieger Institute. Finansieringskilde, FDA-00PD

Det har vist sig, at receptorer for et bestemt hjernekemikalie kaldet glutamat, især NMDA-typen, øges i hjernen hos unge RTT-patienter (<10 år). Dette kemikalie og dets receptorer, når det er i overskud, forårsager skadelig overstimulering af nerveceller i hjernen, hvilket delvist bidrager til anfald, adfærdsproblemer og indlæringsvanskeligheder i RTT.

Efterforskerne foreslår at påbegynde en specifik behandling ved hjælp af DM for at modvirke/blokere virkningerne af dette hjernekemikalie og dets overskydende receptorer for at forbedre de dårlige virkninger af øgede glutamat/NMDA-receptorer på grund af DM's identificerede evne til at blokere NMDA-receptorer. DM er tilgængelig til konsum. Spædbørn og børn med luftvejsinfektioner og hoste samt ikke-ketotisk hyperglycinæmi behandles med DM, som er blevet godt tolereret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil vare i 3 måneder og vil være begrænset til MECP2 mutationspositive børn, et år - 9,99 år. Dette kliniske forsøg, som er et placebokontrolleret studie, vil randomisere patienter til lægemidlet eller placebo for at bestemme fordelene ved DM vs placebo på kognition, adfærd eller anfald, hvis de er til stede.

Dit barn vil opholde sig to gange i Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) på Johns Hopkins ICTR i 3 dage under hver indlæggelse. Det første hospitalsophold vil være i 3 dage, før hun starter på DM eller placebo. Opfølgningen på 3-dages hospitalsophold vil være 3 måneder efter, at hun begynder at tage DM eller placebo. Der vil også være to foreløbige opfølgningsevalueringer 2 uger og 1 måned efter, at hun begynder at tage DM eller placebo bestående af en neurologisk evaluering, EKG og blodprøve, som kan finde sted på din lokale læge eller hos Johns Hopkins, og vil blive betalt af denne undersøgelse. Vores forskningssygeplejerske eller forskningsmedarbejder vil kontakte dig mindst en gang om ugen i løbet af den første måned, og mindst en gang om måneden derefter indtil slutningen af ​​det 3-måneders studie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • hanner og hunner, der har klassisk eller atypisk RTT med en dokumenteret mutation i MECP2-genet;
  • forsøgspersoner skal være mellem et år - 10 år.

Ekskluderingskriterier:

  • dem uden en etableret mutation i MECP2-genet;
  • dem med mutationer i MECP2-genet, men som har fået hjerneresektion eller kirurgisk indgreb; for eksempel tumor, hydrocephalus, alvorligt hovedtraume; eller en associeret alvorlig medicinsk sygdom, såsom vaskulopatier, maligniteter, diabetes, skjoldbruskkirteldysfunktion, etc;
  • dem på medicin, der kunne interagere med DM, f.eks. MAO-hæmmere, SSRI, sibutramin etc. for at undgå et serotoninsyndrom; quinidin og lægemidler metaboliseret af CYP450 isoformen CYP2D6 (f. amiodaron, haloperidol, propafenon, thioridazin);
  • dem, der har vist sig at være mellemliggende eller langsomme metabolisatorer af DM;
  • dem med rapporterede bivirkninger til DM;
  • dem, hvis graviditetstest er positiv;
  • dem, der viser dårlig overensstemmelse med ethvert aspekt af undersøgelsen;
  • Plejebørn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Undersøg lægemiddel-dextromethorphan (DM)
MECP2 mutationspositive forsøgspersoner randomiseret til at modtage DM
Medicin: dextromethorphan
DM-gruppen vil tage 5 mg/kg/dag oralt i 2 opdelte doser med 12 timers mellemrum i undersøgelsens 3 måneders periode. Apotekerne vil udlevere DM til undersøgelsens deltagere.
Andre navne:
  • Delsym
Placebo komparator: Placebo gruppe
MECP2 positive forsøgspersoner randomiseret til placeboforbindelsen
Medicin: placebo
Placeboen vil blive dispenseret til at svare til volumen af ​​DM på 5 mg/kg/dag. Det tages oralt i 2 opdelte doser med 12 timers mellemrum i løbet af undersøgelsesperioden på 3 måneder. Forskningsfarmaceuten vil udlevere placebo til deltagerne.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Mullen; Visuel modtagelse Sub-skala Scores, før og efter intervention
Tidsramme: Indledende evaluering og i slutningen af ​​3 måneders forsøg
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Visuel modtagelse subskala råscore spænder fra Minimum=0 til Maksimum=50. En højere score er et bedre resultat. Aldersækvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Indledende evaluering og i slutningen af ​​3 måneders forsøg
Ændring i Mullen; Finmotoriske underskalaresultater, før og efter indgreb
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Rå scorer på finmotorisk skala spænder fra Minimum=0 til Maksimum=49. En højere score er et bedre resultat. Aldersækvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Baseline og 3 måneder
Ændring i Mullen; Receptive sprogunderskalaresultater, præ- og efterintervention
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Receptive Language-skalaens råscore spænder fra Minimum=0 til Maksimum=50. En højere score er et bedre resultat. Aldersækvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Baseline og 3 måneder
Ændring i Mullen, Ekspressive sprogunderskalaer, præ- og efterintervention
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Expressive Language-skalaens råscore spænder fra Minimum=0 til Maksimum=50. En højere score er et bedre resultat. Aldersækvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Baseline og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i VABS: Motoriske færdigheder Domain Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Motorfærdighedsdomæne-score individuelle elementer scores på en Likert-skala fra 2=Sædvanligvis, 1=Nogle gange eller Delvist, 0= Sjældent eller Aldrig. Rå score for motoriske færdigheder-domæner spænder fra: Minimum=0 til Maksimum=100. En højere score er et bedre resultat.
Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Ændring i VABS:Daily Living Skills Domain Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Individuelle elementer i dagliglivets færdigheder i domænet bedømmes på en Likert-skala fra 2=Sædvanligvis, 1=Nogle gange eller Delvist, 0= Sjældent eller Aldrig. The Daily Living Skills Domain måler personlig adfærd såvel som hjemme- og samfundsinteraktionsevner. Daglige levefærdigheder Domæne råscore spænder fra Minimum=0 til Maksimum=218.
Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Ændring i VABS: Socialization Domain Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Socialiseringsdomæne. Kritisk adfærd scores på en Likert-skala fra 2=Sædvanligvis, 1=Nogle gange eller Delvist, 0= Sjældent eller Aldrig. Socialiseringsdomænets råscore spænder fra: Minimum=0 til Maksimum=152. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Ændring i VABS:Communication Domain Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)-II Communication Domain Scores. Kommunikationsdomænet evaluerer barnets receptive, ekspressive og skriftlige kommunikationsevner. Kritisk adfærd i hvert underdomæneelement er klassificeret som 2=Sædvanligvis, 1=Nogle gange eller Delvist, 0= Sjældent eller Aldrig. Kommunikationsdomænets råscore spænder fra: Minimum=0 til Maksimum=198. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Ændring i Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) score, før og efter intervention.
Tidsramme: Indledende evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders studiet. Testen varer 45 minutter

Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) vurderer ændringen i adfærd og temperament dysregulering som en samlet score.

Scoren varierer fra 0-162, hvor 0 er mest svækket/har de stærkeste autismetræk og 162 har ingen funktionsnedsættelse/ingen autismetræk.
Indledende evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders studiet. Testen varer 45 minutter
Ændring i Rett Syndrome Behavior Questionnaire Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Indledende evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders studiet
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) samlede score blev vurderet. Den samlede score spænder fra 0 til 90, hvor 0 ikke udviser nogen Rett syndrom-relaterede symptomer og 90 viser den største mængde af symptomer (værre udfald).
Indledende evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders studiet

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i PedsQL School Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Pediatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL version 4). Skolens funktionsunderskala. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid); Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet (QOL).
Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Ændring i PedsQL Total Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL version 4) samlet score. Hvert emne er bedømt på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Den samlede score er summen af ​​alle punkter over antallet af besvarede emner på alle skalaerne. Højere score indikerer bedre HRQOL.
Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Ændring i PedsQL Social Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Pediatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL version 4). Social Functioning subscale. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid); Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet (QOL).
Baseline og i slutningen af ​​3 måneders prøveperioden
Ændring i PedsQL Emotional Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Pediatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL version 4). Følelsesmæssig funktionsunderskala. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid); Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet (QOL).
Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Ændring i PedsQL Physical Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Indledende evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders studiet
Pediatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL version 4). Fysisk fungerende underskala. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid); Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet (QOL).
Indledende evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders studiet
Ændring i anfaldshyppighed, før og efter indgreb, 0-4 års aldersgruppe
Tidsramme: Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Ændring i hyppigheden af ​​anfaldstælling baseline til opfølgning for børn i alderen 0-4 år
Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Ændring i anfaldshyppighed, før og efter indgreb, 5-10 års aldersgruppe
Tidsramme: Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen
Ændring i hyppighed af anfald baseline til opfølgning for børn i alderen 5-10 år
Baseline evaluering og ved afslutningen af ​​3 måneders undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Samarbejdspartnere

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

26. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2012

Først opslået (Skøn)

27. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. november 2018

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FD-004247-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med dextromethorphan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner