Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A dextrometorfán placebokontrollált vizsgálata Rett-szindrómában (PCTDMRTT)

2018. november 7. frissítette: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dr. Sakkubai Naidu, vezető kutató egy kettős vak, placebo-kontrollos klinikai gyógyszervizsgálatot kezdeményez dextrometorfán (DM) felhasználásával Rett-szindrómában (RTT) a Johns Hopkins Kórház/Kennedy Krieger Intézet Gyermekklinikai Kutatóegységében (PCRU). Finanszírozási forrás, FDA-00PD

Kimutatták, hogy a fiatal (10 évesnél fiatalabb) RTT-betegek agyában egy bizonyos agyi vegyület, a glutamát, különösen az NMDA-típus receptorai megnövekednek. Ez a vegyi anyag és receptorai feleslegben az agy idegsejtjeinek káros túlzott stimulációját okozzák, részben hozzájárulva a görcsrohamokhoz, viselkedési problémákhoz és tanulási zavarokhoz az RTT-ben.

A kutatók azt javasolják, hogy indítsanak el egy specifikus kezelést DM-vel, hogy ellensúlyozzák/blokkolják ennek az agyi vegyi anyagnak és túlzott receptorainak hatását, hogy javítsák a megnövekedett glutamát/NMDA receptorok káros hatásait, mivel a DM képes blokkolni az NMDA receptorokat. A DM emberi fogyasztásra alkalmas. A légúti fertőzésekben és köhögésben, valamint nem ketotikus hiperglikémiában szenvedő csecsemőket és gyermekeket DM-vel kezelik, amelyet jól tolerálnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat 3 hónapig tart, és MECP2-mutáció-pozitív gyermekekre korlátozódik, egy éves és 9,99 éves korig. Ez a klinikai vizsgálat, amely egy placebo-kontrollos vizsgálat, randomizálja a betegeket a gyógyszerre vagy a placebóra, hogy meghatározza a DM-nek a placebóval szembeni előnyeit a megismerésre, a viselkedésre vagy a rohamokra, ha jelen vannak.

Gyermeke kétszer tartózkodik a Johns Hopkins ICTR Gyermekklinikai Kutatási Osztályán (PCRU), minden felvétel alatt 3 napig. Az első kórházi tartózkodás 3 napig tart, mielőtt elkezdi a DM-t vagy a placebót. A 3 napos követési kórházi tartózkodás 3 hónappal azután lesz, hogy elkezdi szedni a DM-t vagy a placebót. Két időközi nyomon követési értékelés is lesz 2 héttel és 1 hónappal azután, hogy elkezdi szedni a DM-t vagy a placebót, amely neurológiai kivizsgálásból, EKG-ből és vérvételből áll, amelyre a helyi orvosi rendelőben vagy Johns Hopkinsnál kerülhet sor, és ezt a tanulmányt fogják fizetni. Kutatónővérünk vagy kutató munkatársunk az első hónapban legalább hetente, majd ezt követően legalább havonta a 3 hónapos vizsgálat végéig felveszi Önnel a kapcsolatot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

57

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • hímek és nőstények, akiknek klasszikus vagy atipikus RTT-je van, a MECP2 génben bizonyított mutációval;
  • az alanyok életkora egy év és 10 év közötti lehet.

Kizárási kritériumok:

  • azok, amelyek nem mutatnak mutációt a MECP2 génben;
  • azok, akiknek mutációi vannak a MECP2 génben, de agyreszekción vagy sebészeti beavatkozáson estek át; például daganat, hydrocephalus, súlyos fejsérülés; vagy kapcsolódó súlyos egészségügyi betegségek, mint például vasculopathiák, rosszindulatú daganatok, cukorbetegség, pajzsmirigy diszfunkció stb.;
  • azok, akik olyan gyógyszereket szednek, amelyek kölcsönhatásba léphetnek a DM-vel, pl. MAO-gátlók, SSRI, szibutramin stb. a szerotonin szindróma elkerülése érdekében; kinidin és a CYP450 CYP2D6 izoforma által metabolizált gyógyszerek (pl. amiodaron, haloperidol, propafenon, tioridazin);
  • amelyek bizonyítottan közepes vagy lassú metabolizálói a DM-nek;
  • azok, akikről DM-mel kapcsolatos mellékhatásokat jelentettek;
  • azok, akiknek a terhességi tesztje pozitív;
  • azok, akik rosszul felelnek meg a vizsgálat bármely aspektusának;
  • nevelt gyermekek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: A gyógyszer-dextrometorfán (DM) vizsgálata
MECP2-mutáció-pozitív alanyokat randomizáltak DM-re
Drog: dextrometorfán
A DM csoport 5 mg/ttkg/nap orális adagot fog bevenni 2 részletben 12 órás időközzel a vizsgálat 3 hónapos időtartama alatt. A gyógyszerészek kiadják a DM-et a vizsgálatban résztvevőknek.
Más nevek:
  • Delsym
Placebo Comparator: Placebo csoport
A MECP2-pozitív alanyokat randomizálták a placebo-vegyülethez
Drog: placebo
A placebót úgy adják ki, hogy megegyezzen a DM 5 mg/ttkg/nap térfogatával. A 3 hónapos vizsgálati időszak alatt szájon át, 2 részre osztva, 12 órás időközönként kell bevenni. A kutató gyógyszerésze kiadja a placebót a résztvevőknek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás Mullenben; Vizuális fogadás alskálák pontszámai, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Kezdeti értékelés és a 3 hónapos próba végén
A korai tanulás Mullen-skálái (MULLEN) Vizuális vételi alskála nyers pontszámai Minimum=0 és Maximum=50 között mozognak. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent. Az 1 hónaptól 70 hónapig terjedő életkori egyenértékek mindegyik alskálára külön-külön számíthatók.
Kezdeti értékelés és a 3 hónapos próba végén
Változás Mullenben; Finommotoros alskála pontszámok, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Alapállapot és 3 hónap
A korai tanulás Mullen-skálái (MULLEN) Finommotoros skála nyers pontszámai Minimum=0 és Maximum=49 között mozognak. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent. Az 1 hónaptól 70 hónapig terjedő életkori egyenértékek mindegyik alskálára külön-külön számíthatók.
Alapállapot és 3 hónap
Változás Mullenben; Receptív nyelvi alskála pontszámai, beavatkozás előtti és utólagos
Időkeret: Alapállapot és 3 hónap
A Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Receptive Language skála nyers pontszámai Minimum=0 és Maximum=50 között mozognak. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent. Az 1 hónaptól 70 hónapig terjedő életkori egyenértékek mindegyik alskálára külön-külön számíthatók.
Alapállapot és 3 hónap
Változás a Mullenben, Expresszív nyelvi alskála pontszámai, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Alapállapot és 3 hónap
A Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Expressive Language skála nyers pontszámai Minimum=0 és Maximum=50 között mozognak. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent. Az 1 hónaptól 70 hónapig terjedő életkori egyenértékek mindegyik alskálára külön-külön számíthatók.
Alapállapot és 3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a VABS-ben: Motoros készségek tartományi pontszámai, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Motoros készségek tartománypontszáma Az egyes elemeket a Likert-skálán pontozzák: 2=Általában, 1=Néha vagy Részben, 0= Ritkán vagy Soha. A Motor Skills Domain nyers pontszáma: Minimum=0 és Maximum=100. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Változás a VABS-ben: Napi életkészségek tartományi pontszámai, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): A napi életkészségek tartományának egyes elemeit a Likert-skálán pontozzák: 2=Általában, 1=Néha vagy Részben, 0= Ritkán vagy Soha. A Daily Living Skills Domain a személyes viselkedést, valamint a háztartási és közösségi interakciós készségeket méri. A Daily Living Skills Domain nyers pontszámai Minimum=0 és Maximum=218 között mozognak.
Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Változás a VABS-ben: Szocializációs tartomány pontszámai, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Szocializációs tartomány. A kritikus viselkedéseket egy Likert-skálán értékelik: 2=Általában, 1=Néha vagy Részben, 0= Ritkán vagy Soha. A szocializációs tartomány nyers pontszámai a következő tartományban mozognak: Minimum=0 és Maximum=152. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Változás a VABS-ben: Kommunikációs tartományi pontszámok, beavatkozás előtti és utáni beavatkozás
Időkeret: Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)-II kommunikációs tartomány pontszámai. A Kommunikációs terület értékeli a gyermek befogadó, kifejező és írásbeli kommunikációs készségeit. Az egyes aldomainelemeknél a kritikus viselkedések besorolása a következő: 2=Általában, 1=Néha vagy Részben, 0= Ritkán vagy Soha. A kommunikációs tartomány nyers pontszámai a következő tartományban mozognak: Minimum=0 és Maximum=198. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Változás a Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) pontjában, a beavatkozás előtti és utáni időszakban.
Időkeret: Kezdeti értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén. A teszt 45 percig tart

A Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) a viselkedés változását és a temperamentum diszregulációját összpontszámként értékeli.

A pontszám 0-tól 162-ig terjed, ahol a 0 a leginkább károsodott / a legerősebb autizmus jellemzőivel rendelkezik, 162 pedig nem sérült/nincs autizmus.
Kezdeti értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén. A teszt 45 percig tart
Változás a Rett-szindrómás viselkedési kérdőív pontszámában, a beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Kezdeti értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
A Rett-szindróma viselkedési kérdőív (RSBQ) összpontszámát értékelték. Az összpontszám 0 és 90 között mozog, ahol a 0 nem mutat Rett-szindrómával kapcsolatos tüneteket, és 90 a legtöbb tünetet (rosszabb kimenetel).
Kezdeti értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a PedsQL iskolai működési alskálában, a beavatkozás előtti és utólagos vizsgálatban
Időkeret: Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4-es verzió). Iskola működési alskála. 5 pontos Likert skála 0-tól (Soha) 4-ig (Majdnem mindig); A tételek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára a következőképpen történik: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. A magasabb pontszámok jobb egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) jeleznek.
Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Változás a PedsQL összpontszámában, beavatkozás előtt és után
Időkeret: Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4-es verzió) összpontszáma. Minden elemet egy 5 pontos Likert-skálán értékelnek 0-tól (Soha) 4-ig (Majdnem mindig). A tételek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára a következőképpen történik: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Az összpontszám az összes tétel összege az összes skálán megválaszolt tételek számához képest. A magasabb pontszámok jobb HRQOL-t jeleznek.
Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Változás a PedsQL Társadalmi Funkció Alskála Pontszámában, Beavatkozás előtti és Után
Időkeret: Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4-es verzió). Társadalmi működés alskála. 5 pontos Likert skála 0-tól (Soha) 4-ig (Majdnem mindig); A tételek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára a következőképpen történik: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. A magasabb pontszámok jobb egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) jeleznek.
Kiindulási állapot és a 3 hónapos próba végén
Változás a PedsQL érzelmi működési alskála pontszámában, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4-es verzió). Érzelmi működés alskála. 5 pontos Likert skála 0-tól (Soha) 4-ig (Majdnem mindig); A tételek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára a következőképpen történik: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. A magasabb pontszámok jobb egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) jeleznek.
Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Változás a PedsQL fizikai működési alskála pontszámában, beavatkozás előtti és utáni
Időkeret: Kezdeti értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4-es verzió). Fizikai működés alskála. 5 pontos Likert skála 0-tól (Soha) 4-ig (Majdnem mindig); A tételek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára a következőképpen történik: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. A magasabb pontszámok jobb egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) jeleznek.
Kezdeti értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
A rohamok gyakoriságának változása, beavatkozás előtti és utáni, 0-4 éves korcsoport
Időkeret: Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
A rohamok alapértékének gyakoriságának változása a követésig 0-4 éves gyermekeknél
Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
Változás a rohamok gyakoriságában, beavatkozás előtt és után, 5-10 éves korcsoport
Időkeret: Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén
A görcsrohamok gyakoriságának változása az 5-10 éves gyermekek utánkövetésig
Kiindulási értékelés és a 3 hónapos vizsgálat végén

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Együttműködők

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. október 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. október 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. január 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. január 26.

Első közzététel (Becslés)

2012. január 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. december 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 7.

Utolsó ellenőrzés

2018. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FD-004247-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Africa

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel