Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Placebokontrollert utprøving av dekstrometorfan ved Rett syndrom (PCTDMRTT)

7. november 2018 oppdatert av: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dr. Sakkubai Naidu, hovedetterforsker, starter en dobbeltblindet placebokontrollert klinisk medikamentstudie med dekstrometorfan (DM) ved Rett syndrom (RTT), ved Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) ved Johns Hopkins Hospital/Kennedy Krieger Institute. Finansieringskilde , FDA-00PD

Det er vist at reseptorer for et bestemt hjernekjemikalie kalt glutamat, spesielt NMDA-typen, øker i hjernen til unge RTT-pasienter (<10 år). Dette kjemikaliet og dets reseptorer, når det er i overkant, forårsaker skadelig overstimulering av nerveceller i hjernen, noe som delvis bidrar til anfall, atferdsproblemer og lærevansker i RTT.

Etterforskerne foreslår å starte en spesifikk behandling ved å bruke DM for å motvirke/blokkere effekten av dette hjernekjemikaliet og dets overflødige reseptorer for å forbedre de dårlige effektene av økte glutamat/NMDA-reseptorer, på grunn av DMs identifiserte evne til å blokkere NMDA-reseptorer. DM er tilgjengelig for konsum. Spedbarn og barn med luftveisinfeksjoner og hoste, samt ikke-ketotisk hyperglykemi, behandles med DM, som har blitt godt tolerert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil vare i 3 måneder og vil være begrenset til MECP2 mutasjonspositive barn, ett år – 9,99 år. Denne kliniske studien, som er en placebokontrollert studie, vil randomisere pasienter til stoffet eller placebo for å bestemme fordelene med DM vs placebo på kognisjon, atferd eller anfall hvis tilstede.

Barnet ditt vil bo to ganger i Pediatric Clinical Research Unit (PCRU) ved Johns Hopkins ICTR, i 3 dager under hver innleggelse. Det første sykehusoppholdet vil være i 3 dager, før hun starter DM eller placebo. Oppfølgende 3-dagers sykehusopphold vil være 3 måneder etter at hun begynner å ta DM eller placebo. Det vil også være to midlertidige oppfølgingsevalueringer 2 uker og 1 måned etter at hun begynner å ta DM eller placebo bestående av en nevrologisk evaluering, EKG og blodprøve, som kan finne sted på ditt lokale legekontor eller hos Johns Hopkins, og vil bli betalt av denne studien. Vår forskningssykepleier eller forskningsmedarbeider vil kontakte deg minst ukentlig i løpet av den første måneden, og minst månedlig deretter til slutten av den 3-måneders studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • menn og kvinner som har klassisk eller atypisk RTT med en påvist mutasjon i MECP2-genet;
  • fagene må være mellom ett år - 10 år.

Ekskluderingskriterier:

  • de uten etablert mutasjon i MECP2-genet;
  • de med mutasjoner i MECP2-genet, men som har hatt hjernereseksjon eller kirurgisk inngrep; for eksempel svulst, hydrocephalus, alvorlig hodetraume; eller, en assosiert alvorlig medisinsk sykdom som vaskulopatier, maligniteter, diabetes, skjoldbrusk dysfunksjon, etc;
  • de på medisiner som kan samhandle med DM, f.eks. MAO-hemmere, SSRI, sibutramin etc. for å unngå et serotonergt syndrom; kinidin og legemidler metabolisert av CYP450 isoformen CYP2D6 (f. amiodaron, haloperidol, propafenon, tioridazin);
  • de som har vist seg å være middels eller langsomme metaboliserere av DM;
  • de med rapporterte bivirkninger på DM;
  • de hvis graviditetstest er positiv;
  • de som viser dårlig samsvar med noen aspekter av studien;
  • fosterbarn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Studie medikament-dekstrometorfan (DM)
MECP2-mutasjonspositive forsøkspersoner randomisert til å motta DM
Legemiddel: dekstrometorfan
DM-gruppen vil ta 5 mg/kg/dag oralt i 2 delte doser med 12 timers mellomrom i løpet av 3-månedersperioden av studien. Farmasøytene vil dele ut DM til studiedeltakerne.
Andre navn:
  • Delsym
Placebo komparator: Placebo gruppe
MECP2-positive forsøkspersoner randomisert til placeboforbindelsen
Legemiddel: placebo
Placeboen vil bli dispensert til lik volumet av DM på 5 mg/kg/dag. Det tas oralt i 2 oppdelte doser med 12 timers mellomrom i løpet av studieperioden på 3 måneder. Forskningsfarmasøyten vil gi placebo til deltakerne.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Mullen; Visuell mottak Sub-skala Poeng, før og etter intervensjon
Tidsramme: Innledende evaluering og på slutten av 3 måneders prøveperiode
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Visuell mottakssubskala råscore varierer fra Minimum=0 til Maksimum=50. En høyere poengsum er et bedre resultat. Alderekvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Innledende evaluering og på slutten av 3 måneders prøveperiode
Endring i Mullen; Finmotoriske subskalapoeng, før og etter intervensjon
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Rå poengsum for finmotorisk skala varierer fra Minimum=0 til Maksimum=49. En høyere poengsum er et bedre resultat. Alderekvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Baseline og 3 måneder
Endring i Mullen; Reseptive språkunderskalapoeng, før og etter intervensjon
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Receptive Language-skalaens råscore varierer fra Minimum=0 til Maksimum=50. En høyere poengsum er et bedre resultat. Alderekvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Baseline og 3 måneder
Endring i Mullen, Ekspressive Språk Sub-scale Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Mullen Scales of Early Learning (MULLEN) Expressive Language-skalaens råscore varierer fra Minimum=0 til Maksimum=50. En høyere poengsum er et bedre resultat. Alderekvivalenter fra 1 måned til 70 måneder kan beregnes for hver underskala separat.
Baseline og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i VABS: Motor Skills Domain Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Motorferdigheter domenepoeng individuelle elementer blir skåret på en Likert-skala fra 2=Vanligvis, 1=Noen ganger eller delvis, 0= Sjelden eller Aldri. Rå poengsum for domene for motorferdigheter varierer fra: Minimum=0 til Maksimum=100. En høyere poengsum er et bedre resultat.
Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Endring i VABS:Daily Living Skills Domain Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Individuelle elementer i dagliglivsdomene blir skåret på en Likert-skala fra 2=Vanligvis, 1=Noen ganger eller delvis, 0= Sjelden eller Aldri. The Daily Living Skills Domain måler personlig atferd så vel som hjemme- og samfunnsinteraksjonsferdigheter. Råpoeng for domene for daglige levevaner varierer fra Minimum=0 til Maksimum=218.
Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Endring i VABS: Sosialiseringsdomenepoeng, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS): Sosialiseringsdomene. Kritisk atferd skåres på en Likert-skala fra 2=Vanligvis, 1=Noen ganger eller Delvis, 0= Sjelden eller Aldri. Sosialiseringsdomenets råscore varierer fra: Minimum=0 til Maksimum=152. En høyere poengsum er et bedre resultat.
Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Endring i VABS:Communication Domain Scores, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)-II Communication Domain Scores. Kommunikasjonsdomenet evaluerer de mottakelige, uttrykksfulle og skriftlige kommunikasjonsferdighetene til barnet. Kritisk atferd i hvert underdomeneelement er vurdert som 2=Vanligvis, 1=Noen ganger eller Delvis, 0= Sjelden eller Aldri. Råpoeng for kommunikasjonsdomene varierer fra: Minimum=0 til Maksimum=198. En høyere poengsum er et bedre resultat.
Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Endring i Ghuman-Folstein-skjermen for sosial interaksjon (SSI) score, før og etter intervensjon.
Tidsramme: Innledende evaluering og ved slutten av 3 måneders studiet. Testen varer i 45 minutter

Ghuman-Folstein Screen for Social Interaction (SSI) vurderer endringen i atferd og temperament dysregulering som en total poengsum.

Poengsummen varierer fra 0-162, hvor 0 er mest svekket/har de sterkeste autismetrekkene og 162 har ingen funksjonshemming/ingen autismetrekk.
Innledende evaluering og ved slutten av 3 måneders studiet. Testen varer i 45 minutter
Endring i Rett Syndrome Behavior Questionnaire Score, før og etter intervensjon
Tidsramme: Innledende evaluering og ved slutten av 3 måneders studiet
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) totalpoengsum ble vurdert. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 90, hvor 0 viser ingen Rett syndrom-relaterte symptomer og 90 viser størst mengde symptomer (verre utfall).
Innledende evaluering og ved slutten av 3 måneders studiet

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i PedsQL School Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL versjon 4). Skolefungerende underskala. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldri) til 4 (Nesten alltid); Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Høyere score indikerer bedre helserelatert livskvalitet (QOL).
Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Endring i PedsQL totalscore, før og etter intervensjon
Tidsramme: Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL versjon 4) total poengsum. Hvert element er vurdert på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldri) til 4 (Nesten alltid). Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Totalpoengsummen er summen av alle elementene over antall besvarelser på alle skalaene. Høyere score indikerer bedre HRQOL.
Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Endring i PedsQL Social Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL versjon 4). Social Functioning subscale. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldri) til 4 (Nesten alltid); Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Høyere score indikerer bedre helserelatert livskvalitet (QOL).
Baseline og på slutten av 3 måneders prøveversjon
Endring i PedsQL Emosjonell Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL versjon 4). Emosjonell funksjonsunderskala. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldri) til 4 (Nesten alltid); Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Høyere score indikerer bedre helserelatert livskvalitet (QOL).
Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Endring i PedsQL Physical Functioning Subscale Score, Pre- og Post-Intervention
Tidsramme: Innledende evaluering og ved slutten av 3 måneders studiet
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL versjon 4). Fysisk fungerende underskala. 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldri) til 4 (Nesten alltid); Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Høyere score indikerer bedre helserelatert livskvalitet (QOL).
Innledende evaluering og ved slutten av 3 måneders studiet
Endring i anfallshyppighet, før og etter intervensjon, aldersgruppe 0-4 år
Tidsramme: Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Endring i frekvens av anfallstall baseline til oppfølging for barn i alderen 0-4 år
Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Endring i anfallshyppighet, før og etter intervensjon, aldersgruppe 5-10 år
Tidsramme: Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien
Endring i frekvens av anfall baseline til oppfølging for barn i alderen 5-10 år
Baseline evaluering og ved slutten av 3 måneders studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Samarbeidspartnere

The Johns Hopkins Institute for Clinical and Translational Research (ICTR)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sakkubai R Naidu, MD, The Kennedy Krieger Institute and Johns Hopkins SOM

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2012

Primær fullføring (Faktiske)

26. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

26. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. januar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2012

Først lagt ut (Anslag)

27. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. desember 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2018

Sist bekreftet

1. november 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FD-004247-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere