難治性または再発性白血病および骨髄異形成症候群を治療するためのCPI-613の安全性と有効性の研究

包含基準:

• 難治性または再発性AMLを文書化しているか、低メチル化剤（デシタビン[Vidaza]やアザシチジン[AZA]など）が効かなかったリスクグループのMDSを文書化している。 （低メチル化剤による治療失敗とは、低メチル化剤で十分な治療を受けたが治療医師の見解では反応がなかった患者、または低メチル化剤の投与中に疾患が進行または再発した患者と定義されます。） CPI-613による治療を受けたことはありません。
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンス ステータスは 0 ～ 2。
• 予想生存期間 > 2 か月。
• 男女問わず18歳以上。
• 妊娠の可能性のある女性（閉経前または外科的に不妊でない女性）は、研究期間中、認められた避妊法（禁欲、子宮内避妊具（IUD）、経口避妊薬、またはダブルバリアデバイス）を使用しなければならず、また、避妊具を備えていなければなりません。治療開始前1週間以内の血清または尿の妊娠検査が陰性であること。
• 不妊症の証拠が存在しない限り、妊娠可能な男性は研究中に効果的な避妊方法を実践しなければなりません。
• この研究に参加する前2週間以内に、いかなる種類の放射線療法、手術、またはホルモン療法も受けていないこと。 患者は、抗がん剤（MDS患者における低メチル化剤を含む）、放射線療法、またはその他の抗がん療法による以前の治療による急性毒性から完全に回復している（つまり、最新の治療前に記録されたベースライン状態に戻っている）必要があります。あらゆる腫瘍。 このような以前の治療による持続的で安定した慢性毒性がグレード 1 以下の患者は適格ですが、その旨を文書化する必要があります。
• CPI-613 は骨髄抑制を誘導しないため、組換えエリスロポエチンまたは G-CSF は許可されません。
• 過去 1 か月間、いかなる種類の活動性または重篤な感染症の証拠もありません。 全身性の真菌、細菌、ウイルス、またはその他の感染症が制御されていない場合は、適切な抗生物質またはその他の治療にもかかわらず、感染症に関連する進行中の兆候/症状を示し、改善が見られないと定義されます。
• 署名されたインフォームドコンセントフォーム。

除外基準:

• 重大な心疾患（例：心臓病）などの重篤な医学的疾患。 症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、過去6か月以内の心筋梗塞、制御不能な不整脈、またはニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV）、または患者の毒性リスクを潜在的に高める重度の衰弱性肺疾患。
• 過去6か月以内の心筋梗塞、症候性冠動脈疾患、異常なECG、または症候性うっ血性心不全を含む活動性心疾患。
• 活動性の制御不能な出血、または出血素因のある患者（活動性の消化性潰瘍など）。
• 最小限から中等度の運動で呼吸困難が起こる。 大量の胸水、心膜水、または腹膜水がある患者。
• 過去 1 か月以内に活動性の感染症、または重篤な感染症の証拠がある。
• 活動性中枢神経系（CNS）または硬膜外固形腫瘍または血液腫瘍を有する患者。
• -研究前の過去2週間以内に腫瘍の兆候に対して標準療法または治験療法を受けている患者、または過去4週間以内に何らかの兆候に対して治験薬を受けている患者。
• -研究前の過去4週間以内に、あらゆる適応症に対してあらゆる種類の免疫療法を受けた患者。
• 継続的な経口コルチコステロイドの使用は許可されていません。 ただし、局所および吸入コルチコステロイドは許可されており、輸血反応に対する予防的ステロイドは許可されています。
• 余命は2ヶ月未満。
• 妊娠中の女性、または信頼できる避妊手段を使用していない妊娠の可能性のある女性。
• 授乳中の女性。
• 研究期間中に避妊方法を実践することに消極的な妊娠可能な男性。
• プロトコルの要件に従う気がない、または従うことができない。