불응성 또는 재발성 백혈병 및 골수이형성 증후군 치료를 위한 CPI-613의 안전성 및 유효성 연구

포함 기준:

• 문서화된 난치성 또는 재발성 AML 또는 저메틸화제(예: 데시타빈[Vidaza] 및 아자시티딘[AZA])에 실패한 위험 그룹의 문서화된 MDS가 있습니다. (저메틸화제 치료 실패는 저메틸화제로 충분히 치료를 받았으나 치료 의사의 소견에 반응이 없거나 저메틸화제를 사용하는 동안 질병이 진행 또는 재발한 환자로 정의됩니다.) CPI-613으로 치료받은 적이 없습니다.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0-2.
• 예상 생존 >2개월.
• 남녀 모두 18세 이상.
• 가임 여성(즉, 폐경 전이거나 외과적으로 불임이 아닌 여성)은 연구 중에 승인된 피임 방법(금욕, 자궁 내 장치[IUD], 경구 피임 또는 이중 장벽 장치)을 사용해야 하며 치료 시작 전 1주 이내에 혈청 또는 소변 임신 검사 음성.
• 가임 남성은 불임에 대한 문서가 존재하지 않는 한 연구 기간 동안 효과적인 피임 방법을 실행해야 합니다.
• 이 연구에 참여하기 전 2주 이내에 어떤 종류의 방사선 요법, 수술 또는 호르몬 요법도 하지 않았습니다. 환자는 항암제(MDS 환자의 저메틸화제 포함), 방사선 요법 또는 기타 항암 양식(즉, 가장 최근 치료 전에 언급된 기준선 상태로 복귀)을 사용한 이전 치료의 급성 독성에서 완전히 회복되어야 합니다. 모든 종양. 이러한 이전 치료 ≤등급 1로 인해 지속적이고 안정적인 만성 독성이 있는 환자는 자격이 있지만 이와 같이 문서화되어야 합니다.
• 재조합 에리스로포이에틴 또는 G-CSF는 CPI-613이 골수억제를 유도하지 않기 때문에 허용되지 않습니다.
• 지난 한 달 동안 어떤 종류의 활성 또는 심각한 감염의 증거가 없습니다. 적절한 항생제 또는 기타 치료에도 불구하고 감염과 관련된 지속적인 징후/증상을 나타내고 개선되지 않는 것으로 정의되는 조절되지 않는 전신 진균, 세균, 바이러스 또는 기타 감염이 없습니다.
• 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.

제외 기준:

• 중대한 심장 질환(예: 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 지난 6개월 이내의 심근경색증, 조절되지 않는 심장 부정맥 또는 뉴욕심장협회 Class III 또는 IV) 또는 잠재적으로 환자의 독성 위험을 증가시킬 수 있는 심각한 쇠약성 폐질환.
• 지난 6개월 이내의 심근경색, 증상이 있는 관상동맥 질환, 비정상적인 ECG 또는 증상이 있는 울혈성 심부전을 포함한 활동성 심장 질환.
• 조절되지 않는 활동성 출혈 또는 출혈 체질(예: 활동성 소화성 궤양 질환)이 있는 모든 환자.
• 최소한에서 중간 정도의 노력으로 호흡 곤란. 큰 흉막, 심낭 또는 복막 삼출액이 있는 환자.
• 활동성 감염의 증거 또는 지난 한 달 이내에 심각한 감염.
• 활동성 중추신경계(CNS) 또는 경막외 고형 또는 혈액 종양이 있는 환자.
• 연구 전 지난 2주 이내에 임의의 종양 적응증에 대해 임의의 표준 또는 조사적 요법을 받거나, 또는 연구 전 지난 4주 이내에 임의의 징후에 대해 임의의 조사적 제제를 받은 환자.
• 연구 전 지난 4주 이내에 모든 적응증에 대해 모든 유형의 면역요법을 받은 환자.
• 지속적인 경구용 코르티코스테로이드는 허용되지 않습니다. 그러나 국소 및 흡입 코르티코스테로이드는 허용되며 수혈 반응에 대한 예방적 스테로이드는 허용됩니다.
• 기대 수명은 2개월 미만입니다.
• 신뢰할 수 있는 피임 수단을 사용하지 않는 임산부 또는 가임 여성.
• 수유 암컷.
• 연구 기간 동안 피임법을 시행하지 않으려는 가임 남성.
• 프로토콜 요구 사항을 따르지 않으려는 의지 또는 무능력.