A CPI-613 biztonsági és hatékonysági tanulmánya a refrakter vagy kiújult leukémia és a mielodiszpláziás szindróma kezelésére

Bevételi kritériumok:

• Dokumentált refrakter vagy kiújult AML-je, vagy dokumentált MDS olyan kockázati csoportban, amelynél a hipometilező szer (például decitabin [Vidaza] és azacitidin [AZA]) kudarcot vallott. (A hipometilező szerrel végzett terápia sikertelensége alatt azokat a betegeket értjük, akiket hipometilező szerekkel megfelelően kezeltek, a kezelőorvos véleménye szerint nem reagáltak, vagy akiknek a betegsége hipometilező szer szedése közben előrehaladott vagy kiújult.) Soha nem kezelték CPI-613-mal.
• Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítménye 0-2.
• Várható túlélés >2 hónap.
• 18 éves és idősebb mindkét nem.
• A fogamzóképes korú nőknek (vagyis a menopauza előtti vagy műtétileg nem steril nőknek) elfogadott fogamzásgátló módszereket (absztinencia, méhen belüli eszköz [IUD], orális fogamzásgátló vagy kettős védőeszköz) kell alkalmazniuk a vizsgálat során, és rendelkezniük kell negatív szérum vagy vizelet terhességi teszt a kezelés megkezdése előtt 1 héten belül.
• A termékeny férfiaknak hatékony fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazniuk a vizsgálat során, kivéve, ha dokumentálják a meddőséget.
• A vizsgálatban való részvételt megelőző 2 héten belül semmilyen sugárterápia, műtét vagy hormonterápia nem alkalmazható. A betegeknek teljesen felépülniük kell a rákellenes gyógyszerekkel (beleértve a hipometilező szerekkel MDS-betegeknél), a sugárkezeléssel vagy más rákellenes kezelésekkel (azaz a legutóbbi kezelés előtti kiindulási állapotra kell visszaállniuk) az akut toxicitásból. bármilyen daganat. Azok a betegek, akiknél tartósan fennálló, stabil krónikus toxicitás jelentkezik az ilyen korábbi kezelések következtében ≤ 1. fokozat, alkalmasak, de ezeket dokumentálni kell.
• A rekombináns eritropoetin vagy a G-CSF nem megengedett, mivel a CPI-613 nem indukál mieloszuppressziót.
• Semmiféle aktív vagy súlyos fertőzésre nincs bizonyíték az elmúlt hónapban. Nincs szisztémás gombás, bakteriális, vírusos vagy egyéb, nem kontrollált fertőzés, amely a fertőzéshez kapcsolódó folyamatos jelek/tünetek mutatója, és a megfelelő antibiotikum vagy egyéb kezelés ellenére sem javul.
• Aláírt beleegyező nyilatkozat.

Kizárási kritériumok:

• Súlyos egészségügyi betegség, például súlyos szívbetegség (pl. tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség, instabil angina pectoris, szívinfarktus az elmúlt 6 hónapban, kontrollálatlan szívritmuszavar, vagy a New York Heart Association III. vagy IV. osztálya), vagy súlyos legyengítő tüdőbetegség, amely potenciálisan növeli a betegek toxicitási kockázatát.
• Aktív szívbetegség, beleértve a szívinfarktust az elmúlt 6 hónapban, tünetekkel járó koszorúér-betegség, kóros EKG vagy tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség.
• Bármilyen aktív, ellenőrizetlen vérzés, vagy vérzéses diatézisben szenvedő betegek (pl. aktív peptikus fekélybetegség).
• Légszomj minimális vagy mérsékelt terhelés mellett. Nagy pleurális, pericardialis vagy peritoneális folyadékgyülemben szenvedő betegek.
• Aktív fertőzés vagy súlyos fertőzés bizonyítéka az elmúlt hónapban.
• Aktív központi idegrendszeri (CNS) vagy epidurális szolid vagy hematológiai daganatos betegek.
• Azok a betegek, akik bármilyen standard vagy vizsgálati terápiát kaptak bármely tumor indikációra az elmúlt 2 hétben, vagy bármely vizsgálati szert bármely indikációra a vizsgálatot megelőző 4 hétben.
• Olyan betegek, akik a vizsgálatot megelőző elmúlt 4 hétben bármilyen típusú immunterápiában részesültek bármilyen indikáció miatt.
• Folyamatos orális kortikoszteroidok alkalmazása nem megengedett. A helyi és inhalációs kortikoszteroidok azonban megengedettek, és a profilaktikus szteroidok megengedettek transzfúziós reakciók esetén.
• A várható élettartam kevesebb, mint 2 hónap.
• Terhes nők vagy fogamzóképes nők, akik nem használnak megbízható fogamzásgátlást.
• Szoptató nőstények.
• Termékeny férfiak, akik nem hajlandók fogamzásgátló módszereket alkalmazni a vizsgált időszakban.
• Nem hajlandó vagy nem képes követni a protokollkövetelményeket.