Badanie bezpieczeństwa i skuteczności CPI-613 w leczeniu opornej lub nawrotowej białaczki i zespołu mielodysplastycznego
27 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Cornerstone Pharmaceuticals
Otwarte badanie kliniczne fazy 2a oceniające skuteczność i bezpieczeństwo CPI-613 u pacjentów z ostrą białaczką szpikową oporną na leczenie/nawracającą (AML) oraz u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS), u których zawiodły środki hipometylujące
Celem tego badania jest ustalenie, czy CPI-613 jest skuteczny i bezpieczny u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) oporną na leczenie lub nawrotową lub u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS), u których nie powiodła się terapia środkiem hipometylującym (takim jak decytabina [1]. Vidaza] i azacytydyna [AZA]).
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Nowa terapia AML jest konieczna, ponieważ chociaż istnieje kilka opcji leczenia pacjentów z AML, te terapie są bardzo toksyczne i nie są dostępne dla wszystkich pacjentów z AML lub są przydatne tylko w przypadku ostrej białaczki promielocytowej (APL). Poza przeszczepem szpiku kostnego zasadniczo nie ma leczenia pacjentów z oporną na leczenie lub nawracającą AML. W związku z tym istnieje duże medyczne zapotrzebowanie na bezpieczną i skuteczną terapię AML, zwłaszcza opornej na leczenie i nawracającej AML. Ponadto, chociaż stwierdzono, że środki hipometylujące są skuteczne przeciwko MDS, środki te są toksyczne. Ponadto, po nawrocie od środka hipometylującego, nie ma leczenia tej choroby.
Prawie zakończone badanie kliniczne CPI-613 (Cornerstone Study # CL-CPI-613-009 lub Wake Forest Study # CCCWFU 29109, pod IND # 107 800) pokazuje, że CPI-613 jest dobrze tolerowany w dawkach do 3000 mg/m2 . Wyniki tego prawie zakończonego badania sugerują również, że CPI-613 może być skuteczny przeciwko opornej na leczenie i nawrotowej AML, jak również przeciwko MDS, który jest nawrotowy po zastosowaniu środka hipometylującego. Dlatego CPI-613 może być odpowiednią opcją leczenia opornej/nawracającej AML i MDS nawrotowej po zastosowaniu środka hipometylującego. Obiecujące wstępne dane dotyczące skuteczności z badania # CL-CPI-613-009 (Wake Forest Study # CCCWFU 29109, pod numerem IND # 107,800) stanowią podstawę, na której Cornerstone prowadzi obecne badanie fazy 2a w celu dalszej oceny skuteczności CPI-613 przeciwko tym chorobom.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
Cranbury, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08512
- Cornerstone Pharmaceuticals, Inc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć udokumentowaną oporną na leczenie lub nawrotową AML lub udokumentowaną MDS należącą do jakiejkolwiek grupy ryzyka, u której nie powiodło się stosowanie środka hipometylującego (takiego jak decytabina [Vidaza] i azacytydyna [AZA]). (Niepowodzenie terapii środkiem hipometylującym definiuje się jako pacjentów, którzy byli wystarczająco leczeni środkami hipometylującymi bez odpowiedzi w opinii lekarza prowadzącego lub u których choroba postępuje lub nawraca podczas stosowania środka hipometylującego.) Nigdy nie był leczony CPI-613.
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
- Oczekiwane przeżycie >2 miesiące.
- 18 lat i więcej, obojga płci.
- Kobiety w wieku rozrodczym (tj. kobiety przed menopauzą lub kobiety, które nie są sterylne chirurgicznie) muszą podczas badania stosować akceptowane metody antykoncepcji (wstrzemięźliwość, wkładka wewnątrzmaciczna [IUD], doustne środki antykoncepcyjne lub wkładki z podwójną barierą) oraz muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 1 tygodnia przed rozpoczęciem leczenia.
- Płodni mężczyźni muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas badania, chyba że istnieje udokumentowana niepłodność.
- Brak radioterapii, operacji lub terapii hormonalnej jakiegokolwiek rodzaju w ciągu 2 tygodni przed udziałem w tym badaniu. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z ostrej toksyczności jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia jakimikolwiek lekami przeciwnowotworowymi (w tym środkami hipometylującymi u pacjentów z MDS), radioterapią lub innymi metodami przeciwnowotworowymi (tj. jakiekolwiek guzy. Pacjenci z utrzymującą się, stabilną przewlekłą toksycznością w wyniku takiego wcześniejszego leczenia ≤stopień 1 kwalifikują się, ale muszą być udokumentowani jako tacy.
- Rekombinowana erytropoetyna lub G-CSF nie są dozwolone, ponieważ CPI-613 nie indukuje mielosupresji.
- Brak dowodów na jakąkolwiek aktywną lub poważną infekcję w ciągu ostatniego miesiąca. Brak ogólnoustrojowej infekcji grzybiczej, bakteryjnej, wirusowej lub innej niekontrolowanej, definiowanej jako wykazująca trwające oznaki/objawy związane z infekcją i bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków lub innego leczenia.
- Podpisany formularz świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Poważna choroba medyczna, taka jak poważna choroba serca (np. objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, niekontrolowana arytmia serca lub klasa III lub IV wg NYHA) lub ciężka, wyniszczająca choroba płuc, która potencjalnie zwiększałaby ryzyko toksyczności u pacjentów.
- Czynna choroba serca, w tym zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, objawowa choroba wieńcowa, nieprawidłowe EKG lub objawowa zastoinowa niewydolność serca.
- Jakiekolwiek aktywne niekontrolowane krwawienie lub pacjenci ze skazą krwotoczną (np. czynna choroba wrzodowa).
- Duszność przy minimalnym lub umiarkowanym wysiłku. Pacjenci z dużym wysiękiem opłucnowym, osierdziowym lub otrzewnowym.
- Dowody na aktywną infekcję lub poważną infekcję w ciągu ostatniego miesiąca.
- Pacjenci z czynnym ośrodkowym układem nerwowym (OUN) lub nadtwardówkowym guzem litym lub hematologicznym.
- Pacjenci otrzymujący jakąkolwiek standardową lub eksperymentalną terapię z powodu dowolnego wskazania nowotworowego w ciągu ostatnich 2 tygodni lub jakikolwiek badany lek z dowolnego wskazania w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem.
- Pacjenci, którzy otrzymali immunoterapię dowolnego typu z jakichkolwiek wskazań w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem.
- Stałe doustne kortykosteroidy są niedozwolone. Jednak miejscowe i wziewne kortykosteroidy są dozwolone, a steroidy profilaktyczne są dozwolone w reakcjach poprzetoczeniowych.
- Oczekiwana długość życia poniżej 2 miesięcy.
- Kobiety w ciąży lub kobiety w wieku rozrodczym nie stosujące skutecznych metod antykoncepcji.
- Samice w okresie laktacji.
- Płodni mężczyźni niechętni do stosowania metod antykoncepcji w okresie badania.
- Niechęć lub niezdolność do przestrzegania wymagań protokołu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CPI-613
CPI-613 będzie podawany we wlewie dożylnym przez 2 godziny, podawany dwa razy w tygodniu przez 3 tygodnie, po których nastąpi tydzień odpoczynku.
|
Produkt leczniczy CPI-613, dostarczany w postaci skoncentrowanej o stężeniu 50 mg/ml, przed podaniem należy rozcieńczyć D5W.
CPI-613 należy podawać we wlewie dożylnym (IV) przez centralny cewnik żylny.
Dawka CPI-613 będzie albo maksymalną tolerowaną dawką (MTD), albo najwyższą dawką niepowodującą istotnych działań niepożądanych (NOAEL), określoną na podstawie prawie zakończonego badania klinicznego fazy 1 polegającego na eskalacji dawki u pacjentów z nowotwory hematologiczne (tj. badanie Cornerstone nr CL-CPI-613-009 lub badanie Wake Forest nr CCCWFU 29109, poniżej 107 800 IND).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Monitorowano aż do śmierci uczestników, średnio przez 6 miesięcy.
|
Monitorowano aż do śmierci uczestników, średnio przez 6 miesięcy.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik remisji
Ramy czasowe: Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
|
|
Odsetek odpowiedzi
Ramy czasowe: Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
|
|
Czas trwania całkowitej remisji
Ramy czasowe: Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
|
|
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Monitorowano podczas leczenia za pomocą CPI-613 i do śmierci uczestników, co będzie przewidywaną średnią 6 miesięcy.
|
Monitorowano podczas leczenia za pomocą CPI-613 i do śmierci uczestników, co będzie przewidywaną średnią 6 miesięcy.
|
|
|
Jakość życia (QOL)
Ramy czasowe: Monitorowano przed, w trakcie i 1 tydzień po leczeniu CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
Monitorowano przed, w trakcie i 1 tydzień po leczeniu CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
|
|
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
Ocena bezpieczeństwa będzie oparta na objawach klinicznych, czynnościach życiowych, badaniach krwi, zdarzeniach niepożądanych, zdarzeniach niepożądanych itp.
|
Monitorowano pod koniec każdego 4-tygodniowego cyklu leczenia podczas leczenia CPI-613, przez oczekiwany średnio 20 tygodni.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: King C Lee, Ph.D., Cornerstone Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2018
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 stycznia 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 stycznia 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
30 stycznia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
29 grudnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 grudnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CL-CPI-613-022 (Inny identyfikator: Protocol Number)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .