鎌状赤血球症患者に対するポマリドマイドの最大耐用量、安全性および有効性を決定するための研究 (SCD-001)

包含基準:

• -インフォームドコンセントフォームに署名した時点で、18歳から60歳までの年齢
• -鎌状赤血球貧血または鎌状ベータゼロサラセミアとして文書化された臨床的に重要な鎌状赤血球症（SCD）
• -臨床的に重要なSCDは、過去3年間の平均で少なくとも1年に1回の文書化された痛みのエピソード、または過去3年間の活動性下肢潰瘍、持続勃起症、または急性胸部症候群の1回のエピソードとして定義されます
• -ヒドロキシウレア（HU）を服用している間にヘモグロビンFの絶対5％以上の増加を達成できなかった、または担当医によって説明されたHUに耐えることができず、有効性の欠如が含まれる場合があります（年に2回以上の痛みのエピソード、または急性胸部または多臓器不全症候群または持続勃起症のエピソードがあった人）、またはHU中の他の重度の副作用（重度の副作用には、重大な骨髄抑制、皮膚がん、または胃腸症状によって証明される細胞毒性が含まれます） 、皮膚反応、肝酵素上昇、肺線維症または神経学的障害）、または情報を与えられた患者によるヒドロキシ尿素療法の拒否
• -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守できる
• -女性は、外科的に無菌である必要があります（子宮摘出術または両側卵巣摘出術後）、または少なくとも24か月連続して自然に閉経後（つまり、過去24か月連続で月経がありません）
• -男性被験者は、治験薬治療中、投薬中断中、および精管切除が成功した場合でも、治験薬の中止後少なくとも28日間、出産の可能性がある女性（FCBP）との性的接触中にラテックスコンドームを使用することに同意する必要があります. FCBPとの性的接触中のラテックスコンドーム使用の要件と、胎児への曝露の潜在的なリスクについてのカウンセリングは、最低28日ごとに実施する必要があります.
• 男性被験者は、治験薬の服用中および治験薬の中止後28日間、精液または精子の提供を控えることに同意する必要があります。
• 男性と女性の両方が、治験薬を服用している間、および治験薬を中止してから28日間、献血を控えることに同意する必要があります。
• 男性と女性の両方が、治験薬を共有しないことに同意し、胎児への暴露の潜在的なリスクについてカウンセリングを受ける必要があります。

除外基準:

• ヒト免疫ウイルス（HIV）、B型肝炎の既知の陽性状態。または急性/慢性の活動性C型肝炎
• -被験者がインフォームドコンセントフォームに署名することを妨げる深刻な病状、実験室の異常、または精神疾患
• 出産の可能性のある女性、妊娠中または授乳中の女性
• -実験室の異常の存在を含む、被験者が研究に参加した場合、または研究からのデータを解釈する能力を混乱させる場合に、被験者を許容できないリスクにさらす状態
• -避妊、投薬、または研究訪問の要件を順守する可能性が低い被験者
• -重度または生命を脅かす、活動的な、未解決の感染症の被験者

• -スクリーニング訪問に由来する次の検査室異常のいずれか：

  • 血小板数または白血球数（WBC）が正常下限（LLN）未満
  • 総ヘモグロビンが 6.0 g/dL 以下
  • 輸血によるヘモグロビン A (HbA) がベースラインで 20% を超える
  • クレアチニンが正常値の上限 (ULN) を超えている
  • -アラニンアミノトランスフェラーゼ/血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（ALT / SGPT）がULNの3倍を超える
  • 総ビリルビンが 10 mg/dL を超える
• -慢性輸血プログラムの被験者
• -カテーテルに関連しない深部静脈血栓症（DVT）または脳卒中の病歴
• 慢性症候性便秘
• -がんの病歴（基底細胞または扁平上皮がんまたは子宮頸部または乳房の上皮内がんを除く）被験者が少なくとも3年間病気にかかっていない場合。
• -1日目から90日（3か月）以内に胎児ヘモグロビンを誘導できる薬剤の使用（すなわち HU、酪酸塩、デシタビン、5-アザシチジン、またはエリスロポエチン)
• -治験薬の初回投与から30日以内の治験薬または治療の使用
• -サリドマイドまたはレナリドマイドに対するアレルギー反応の病歴
• サリドマイドまたはレナリドマイドを服用中の以前の落屑性（水ぶくれ）発疹
• グレード2以上の神経障害