낫적혈구병 환자를 위한 포말리도마이드의 최대 허용 용량, 안전성 및 유효성을 결정하기 위한 연구 (SCD-001)
2019년 11월 6일 업데이트: Celgene
낫적혈구병 환자에서 CC-4047의 태아 헤모글로빈 유도에 대한 최대 허용 용량, 안전성 및 효과를 결정하기 위한 전향적, 다중 센터, 공개 라벨, 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 겸상 적혈구 질환 환자에서 포말리도마이드의 태아 헤모글로빈 유도에 대한 최대 허용 용량, 안전성 및 효과를 결정하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201-2097
- Karmanos Cancer Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서 서명 시점을 기준으로 18세~60세
- 겸상 적혈구 빈혈 또는 겸상 베타-제로 탈라세미아로 기록된 임상적으로 유의한 겸상 적혈구 질환(SCD)
- 임상적으로 의미 있는 SCD는 지난 3년 동안 평균적으로 연간 최소 1회의 문서화된 통증 에피소드 또는 지난 3년 동안 활동성 다리 궤양, 지속발기증 또는 급성 흉부 증후군의 1회 에피소드로 정의됩니다.
- Hydroxyurea(HU)를 복용하는 동안 헤모글로빈 F의 최소 5% 증가를 달성하지 못하거나 치료 의사가 설명한 대로 HU를 견딜 수 없으며 다음을 포함할 수 있지만 이에 국한되지는 않습니다(예: 1년에 2회 이상의 통증 에피소드 또는 급성 흉부 또는 다기관 부전 증후군 또는 지속발기증의 에피소드가 있는 사람), 또는 HU에 있는 동안 다른 심각한 부작용(심각한 부작용에는 심각한 골수억제, 피부암 또는 위장관 증상으로 입증되는 세포독성이 포함됨) , 피부과적 반응, 간 효소 상승, 폐 섬유증 또는 신경학적 장애), 또는 정보에 입각한 환자의 수산화요소 요법 거부
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있음
- 여성은 외과적으로 불임(자궁절제술 후 또는 양측 난소절제술 후)이거나 최소 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후(즉, 지난 24개월 연속 월경 중 어느 시점에도 월경이 없었음)여야 합니다.
- 남성 피험자는 성공적인 정관절제술을 받았더라도 연구 약물 치료 중, 용량 중단 중 및 연구 약물 중단 후 최소 28일 동안 가임기 여성(FCBP)과의 모든 성적 접촉 동안 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다. . FCBP와의 성적 접촉 중 라텍스 콘돔 사용 요건 및 태아 노출의 잠재적 위험에 대한 상담은 최소 28일마다 실시해야 합니다.
- 남성 대상자는 연구 약물을 복용하는 동안 및 연구 약물을 중단한 후 28일 동안 정액 또는 정자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.
- 남성과 여성 모두 연구 약물을 복용하는 동안과 연구 약물을 중단한 후 28일 동안 헌혈을 삼가는 데 동의해야 합니다.
- 남성과 여성 모두 연구 약물을 공유하지 않고 태아 노출의 잠재적 위험에 대해 상담을 받는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 인간 면역 바이러스(HIV), B형 간염에 대해 알려진 양성 상태; 또는 급성/만성 활동성 C형 간염
- 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환
- 가임기 여성, 임신 또는 수유 중인 여성
- 피험자가 연구에 참여하거나 연구의 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태
- 피임, 약물 투약 또는 연구 방문 요건을 준수할 가능성이 없는 피험자
- 심각하거나 생명을 위협하는 활동성 미해결 감염이 있는 피험자
스크리닝 방문에서 파생된 다음과 같은 검사실 이상:
- 혈소판 수 또는 백혈구 수(WBC)가 정상 하한(LLN) 미만
- 총 헤모글로빈 6.0g/dL 이하
- 베이스라인에서 20% 이상의 수혈로 인한 헤모글로빈 A(HbA)
- 정상 상한치(ULN)보다 큰 크레아티닌
- 3 x ULN보다 큰 알라닌 아미노트랜스퍼라제/혈청 글루탐산 피루브산 트랜스아미나제(ALT/SGPT)
- 총 빌리루빈 10mg/dL 초과
- 만성 수혈 프로그램 대상자
- 비카테터 관련 심부 정맥 혈전증(DVT) 또는 뇌졸중의 병력
- 만성 증상 변비
- 피험자가 적어도 3년 동안 질병이 없는 경우를 제외하고 암의 병력(기저 세포 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부 또는 유방의 상피내 암종 제외).
- 1일(즉, HU, 낙산염, 데시타빈, 5-아자시티딘 또는 에리트로포이에틴)
- 연구 약물의 첫 투여 후 30일 이내에 실험 약물 또는 치료의 사용
- 탈리도마이드 또는 레날리도마이드에 대한 알레르기 반응의 병력
- 탈리도마이드 또는 레날리도마이드를 복용하는 동안 이전의 표피 박리(수포) 발진
- 2등급 이상의 신경병증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: 0.5 mg 포말리도마이드
84일 동안 매일 0.5mg 포말리도마이드 경구 투여
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매일 84일 동안 포말리도마이드를 0.5mg~4.0mg 범위의 용량으로 경구 투여
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2: 포말리도마이드 1.0mg
84일 동안 매일 1.0mg 포말리도마이드 경구 투여
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매일 84일 동안 포말리도마이드를 0.5mg~4.0mg 범위의 용량으로 경구 투여
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3: 2.0 mg 포말리도마이드
84일 동안 매일 2.0 mg 포말리도마이드 경구 투여
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매일 84일 동안 포말리도마이드를 0.5mg~4.0mg 범위의 용량으로 경구 투여
다른 이름들:
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실험적: 코호트 4: 포말리도마이드 3.0mg
84일 동안 매일 3.0mg 포말리도마이드 경구 투여
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매일 84일 동안 포말리도마이드를 0.5mg~4.0mg 범위의 용량으로 경구 투여
다른 이름들:
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실험적: 코호트 5: 포말리도마이드 4.0mg
84일 동안 매일 4.0mg 포말리도마이드 경구 투여
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매일 84일 동안 포말리도마이드를 0.5mg~4.0mg 범위의 용량으로 경구 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 허용 용량(MTD)
기간: 최대 84일
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최대 허용 용량
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최대 84일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 최대 169일
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이상반응의 유형, 빈도 및 중증도, 이상반응과 포말리도마이드와의 관계
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최대 169일
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절대 태아 헤모글로빈 변화
기간: 최대 169일
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연구 치료 중 태아 헤모글로빈 수치가 5% 절대 증가한 피험자의 비율
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최대 169일
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% 총 헤모글로빈
기간: 최대 169일
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기준선에서 최고 수준까지의 총 헤모글로빈 변화율
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최대 169일
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총 헤모글로빈 변화율
기간: 최대 169일
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기준선에서 최고 수준까지의 총 헤모글로빈 변화율
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최대 169일
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염증 표지자와 사이토카인
기간: 최대 169일
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기준선, 연구 치료 중 및 치료 종료 시 혈청 염증 마커 및 사이토카인의 변화
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최대 169일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2007년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 1월 27일
처음 게시됨 (추정)
2012년 1월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 11월 6일
마지막으로 확인됨
2019년 11월 1일
추가 정보
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