Studie for å bestemme maksimal tolerert dose, sikkerhet og effektivitet av pomalidomid for pasienter med sigdcellesykdom (SCD-001)

Inklusjonskriterier:

• Alder fra 18 til 60 år, inkludert, på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke
• Klinisk signifikant sigdcellesykdom (SCD) dokumentert som sigdcelleanemi eller sigdbeta-null-thalassemi
• Klinisk signifikant SCD definert som minst 1 dokumentert smerteepisode per år i gjennomsnitt over de siste 3 årene eller en episode med aktive leggsår, priapisme eller akutt brystsyndrom i løpet av de siste 3 årene
• Kunne ikke oppnå minst en absolutt 5 % økning i hemoglobin F mens du tok Hydroxyurea (HU) eller ute av stand til å tolerere HU som beskrevet av den behandlende legen og kan inkludere, men er ikke begrenset til, manglende effekt (som personer som har fortsatt å ha smerteepisoder mer enn 2 ganger i året eller som har hatt akutte bryst- eller multiorgansviktsyndromer eller en episode med priapisme), eller andre alvorlige bivirkninger mens de er på HU (alvorlige bivirkninger inkluderer betydelig myelosuppresjon; hudkreft; eller cytotoksisitet påvist av gastrointestinale symptomer , dermatologiske reaksjoner, hepatiske enzymforhøyelser, lungefibrose eller nevrologiske forstyrrelser), eller avslag på hydroksyurea-behandling av den informerte pasienten
• Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav
• Kvinner må være kirurgisk sterile (post hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller naturlig postmenopausale i minst 24 påfølgende måneder (dvs. ikke ha hatt mens på noe tidspunkt i de foregående 24 påfølgende månedene)
• Mannlige forsøkspersoner må godta å bruke latekskondom under all seksuell kontakt med kvinner i fertil alder (FCBP) under studiemedisinsk behandling, under doseavbrudd og i minst 28 dager etter seponering av studiemedikamentet selv om de har gjennomgått en vellykket vasektomi . Rådgivning om kravet til bruk av latekskondom under seksuell kontakt med FCBP og potensielle risikoer for fostereksponering må gjennomføres minst hver 28. dag.
• Mannlige forsøkspersoner må godta å avstå fra å donere sæd eller sæd mens de tar studiemedisin og i 28 dager etter avsluttet studiemedisin.
• Både menn og kvinner må godta å avstå fra å donere blod mens de tar studiemedisin og i 28 dager etter avsluttet studiemedisin.
• Både menn og kvinner må godta at de ikke vil dele studiemedisin og vil bli informert om potensielle risikoer ved fostereksponering.

Ekskluderingskriterier:

• Kjent positiv status for humant immunvirus (HIV), hepatitt B; eller akutt/kronisk, aktiv hepatitt C
• Enhver alvorlig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å signere skjemaet for informert samtykke
• Kvinner i fertil alder, gravide eller ammende kvinner
• Enhver tilstand, inkludert tilstedeværelsen av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien eller forstyrrer evnen til å tolke data fra studien
• Det er usannsynlig at forsøkspersoner overholder prevensjons-, medisindoserings- eller studiebesøkskrav
• Personer med alvorlige eller livstruende, aktive, uløste infeksjoner

• Enhver av følgende laboratorieavvik avledet fra screeningbesøket:

  • Blodplateantall eller hvite blodlegemer (WBC) mindre enn den nedre normalgrensen (LLN)
  • Totalt hemoglobin mindre enn eller lik 6,0 g/dL
  • Hemoglobin A (HbA) fra transfusjon større enn 20 % ved baseline
  • Kreatinin høyere enn øvre normalgrense (ULN)
  • Alanine Aminotransferase / Serum Glutamin Pyruvic Transaminase (ALT/SGPT) større enn 3 x ULN
  • Totalt bilirubin større enn 10 mg/dL
• Personer på et kronisk transfusjonsprogram
• Anamnese med ikke-kateterrelatert dyp venetrombose (DVT) eller hjerneslag
• Kronisk symptomatisk forstoppelse
• Anamnese med kreft (unntatt basalcelle- eller plateepitelkarsinom eller karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet) med mindre personen har vært fri for sykdom i minst tre år.
• Bruk av midler som kan indusere føtalt hemoglobin innen 90 dager (tre måneder) etter dag 1 (dvs. HU, butyrater, decitabin, 5-azacytidin eller erytropoietin)
• Bruk av eksperimentelt medikament eller behandling innen 30 dager etter den første dosen av studiemedikamentet
• Anamnese med allergisk reaksjon på thalidomid eller lenalidomid
• Tidligere desquamating (blemmer) utslett mens du tar thalidomid eller lenalidomid
• Større enn eller lik en grad 2 nevropati