Studie för att bestämma den maximala tolererade dosen, säkerheten och effektiviteten av pomalidomid för patienter med sicklecellssjukdom (SCD-001)

Inklusionskriterier:

• Åldrarna 18 till 60 år, inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke
• Kliniskt signifikant Sickle Cell Disease (SCD) dokumenterad som Sickle Cell Anemia eller Sickle Beta-Zero Thalassemia
• Kliniskt signifikant SCD definieras som minst 1 dokumenterad smärtepisod per år i genomsnitt under de senaste 3 åren eller en episod av aktiva bensår, priapism eller akut bröstsyndrom under de senaste 3 åren
• Misslyckades med att uppnå en absolut 5% ökning av hemoglobin F när du tog Hydroxyurea (HU) eller inte kunde tolerera HU enligt beskrivning av den behandlande läkaren och kan innefatta men är inte begränsat till bristande effekt (som personer som har fortsatt att ha smärtepisoder mer än 2 gånger per år eller som har haft akuta bröst- eller multiorgansviktsyndrom eller en episod av priapism), eller andra allvarliga biverkningar under behandling med HU (allvarliga biverkningar inkluderar betydande myelosuppression; hudcancer; eller cytotoxicitet som bevisas av gastrointestinala symtom , dermatologiska reaktioner, förhöjda leverenzymer, lungfibros eller neurologiska störningar), eller vägran att behandla hydroxiurea av den informerade patienten
• Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav
• Kvinnor måste vara kirurgiskt sterila (efter hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller naturligt postmenopausala under minst 24 månader i följd (dvs. inte ha haft mens någon gång under de föregående 24 månaderna i följd)
• Manliga försökspersoner måste gå med på att använda latexkondom under all sexuell kontakt med kvinnor i fertil ålder (FCBP) under studieläkemedelsbehandlingen, under dosavbrott och i minst 28 dagar efter utsättning av studieläkemedlet även om de har genomgått en framgångsrik vasektomi . Rådgivning om kravet på latexkondom vid sexuell kontakt med FCBP och de potentiella riskerna med fosterexponering måste utföras minst var 28:e dag.
• Manliga försökspersoner måste gå med på att avstå från att donera sperma eller spermier medan de tar studieläkemedlet och i 28 dagar efter att ha avslutat studieläkemedlet.
• Både män och kvinnor måste gå med på att avstå från att donera blod medan de tar studieläkemedlet och i 28 dagar efter att ha avslutat studieläkemedlet.
• Både män och kvinnor måste gå med på att de inte kommer att dela studieläkemedlet och kommer att få råd om de potentiella riskerna med fosterexponering.

Exklusions kriterier:

• Känd positiv status för humant immunvirus (HIV), Hepatit B; eller akut/kronisk, aktiv hepatit C
• Alla allvarliga medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att underteckna formuläret för informerat samtycke
• Kvinnor i fertil ålder, dräktiga eller ammande honor
• Alla tillstånd, inklusive förekomsten av laboratorieavvikelser, som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk om han/hon skulle delta i studien eller förvirrar förmågan att tolka data från studien
• Försökspersoner kommer sannolikt inte att uppfylla kraven på preventivmedel, medicindosering eller studiebesök
• Försökspersoner med allvarliga eller livshotande, aktiva, olösta infektioner

• Någon av följande laboratorieavvikelser som härrör från screeningbesöket:

  • Trombocytantal eller antal vita blodkroppar (WBC) mindre än den nedre normalgränsen (LLN)
  • Totalt hemoglobin mindre än eller lika med 6,0 ​​g/dL
  • Hemoglobin A (HbA) från transfusion mer än 20 % vid baslinjen
  • Kreatinin högre än övre normalgränsen (ULN)
  • Alanine Aminotransferas/Serum Glutamin Pyruvic Transaminas (ALT/SGPT) högre än 3 x ULN
  • Totalt bilirubin större än 10 mg/dL
• Försökspersoner på ett kroniskt transfusionsprogram
• Anamnes med icke-kateterrelaterad djup ventrombos (DVT) eller stroke
• Kronisk symtomatisk förstoppning
• Historik av cancer (förutom basalcell- eller skivepitelcancer eller karcinom in situ i livmoderhalsen eller bröstet) om inte patienten har varit fri från sjukdom i minst tre år.
• Användning av medel som kan inducera fosterhemoglobin inom 90 dagar (tre månader) från dag 1 (dvs. HU, butyrater, decitabin, 5-azacytidin eller erytropoietin)
• Användning av experimentellt läkemedel eller behandling inom 30 dagar efter den första dosen av studieläkemedlet
• Historik med allergisk reaktion mot talidomid eller lenalidomid
• Tidigare avskalningsutslag (blåsor) när du tar talidomid eller lenalidomid
• Större än eller lika med en grad 2 neuropati