原発性全身性（AL）アミロイドーシスに対するリスク適応療法

自家幹細胞移植（SCT）を伴う高用量メルファラン（MEL）は、全身性 AL アミロイドーシス（AL）の有効な治療法ですが、治療関連死亡率（TRM）は歴史的に高いです。 研究者らは、TRMを低下させ奏効率を改善するために、リスク適応型SCTに続いて補助療法としてデキサメタゾン（dex）とサリドマイド（thal）を投与する第II相試験を実施した。 新たに診断された2ポンドの臓器系を伴うALの患者（n=45）は、年齢、腎機能および心臓病変に基づいて、SCTを伴うMEL 100、140、または200 mg/m2に割り当てられた。 SCT 後 3 か月の持続性クローン性形質細胞疾患患者には、9 か月の補助療法 thal/dex (深部静脈血栓症または神経障害の病歴がある場合は dex) が投与されました。 臓器の関与は腎臓 (67%)、心臓 (24%)、肝臓/消化管 (22%)、末梢神経系 (18%) であり、31% が 2 つの臓器に関与していました。 TRMは4.4%でした。 31人の患者が補助療法を開始し、16人（52％）が9か月の治療を完了し、13人（42％）が血液学的反応の改善を達成した。 治療意図によると、全体的な血液学的奏効率は 71% (完全奏効 36%) で、44% が臓器反応を示しました。 追跡期間中央値31か月で、2年生存率は84%（95%信頼区間：73%、94%）でした。 アジュバントthal/dexを用いたリスク適応型SCTは実行可能であり、AL患者においてTRMが低く、血液学的および臓器反応率が高いという結果が得られる。（英国） 血液学ジャーナル 2007;139:224-33)