Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rizikově přizpůsobená terapie primární systémové (AL) amyloidózy

24. března 2015 aktualizováno: FDA Office of Orphan Products Development

Terapie AL amyloidózy přizpůsobená riziku

Vysoká dávka melfalanu (MEL) s autologní transplantací kmenových buněk (SCT) je účinná terapie systémové AL amyloidózy (AL), ale mortalita související s léčbou (TRM) je historicky vysoká. Výzkumníci provedli studii fáze II s SCT přizpůsobenou riziku následovanou adjuvantem dexamethasonem (dex) a thalidomidem (thal) ve snaze snížit TRM a zlepšit míru odezvy. Pacienti s nově diagnostikovanou AL zahrnující £2 orgánové systémy byli přiřazeni k MEL 100, 140 nebo 200 mg/m2 s SCT na základě věku, renálních funkcí a srdečního postižení. Pacienti s přetrvávajícím klonálním plazmatickým onemocněním 3 měsíce po SCT dostávali 9 měsíců adjuvantní thal/dex (nebo dex, pokud byla v anamnéze hluboká žilní trombóza nebo neuropatie). TRM byl 4,4 %. 31 pacientů zahájilo adjuvantní léčbu, přičemž 16 (52 %) dokončilo 9měsíční léčbu a 13 (42 %) dosáhlo zlepšení hematologické odpovědi. Podle záměru k léčbě byla celková hematologická odpověď 71 % (36 % kompletní odpověď), přičemž 44 % mělo orgánovou odpověď. S mediánem sledování 31 měsíců bylo 2leté přežití 84 % (95% interval spolehlivosti: 73 %, 94 %). SCT přizpůsobená riziku s adjuvantní thal/dex je proveditelná a vede k nízké TRM a vysoké hematologické a orgánové odpovědi u pacientů s AL.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vysoká dávka melfalanu (MEL) s autologní transplantací kmenových buněk (SCT) je účinná terapie systémové AL amyloidózy (AL), ale mortalita související s léčbou (TRM) je historicky vysoká. Výzkumníci provedli studii fáze II s SCT přizpůsobenou riziku následovanou adjuvantem dexamethasonem (dex) a thalidomidem (thal) ve snaze snížit TRM a zlepšit míru odezvy. Pacienti (n=45) s nově diagnostikovanou AL zahrnující £2 orgánové systémy byli přiřazeni k MEL 100, 140 nebo 200 mg/m2 s SCT na základě věku, renálních funkcí a srdečního postižení. Pacienti s přetrvávajícím klonálním plazmatickým onemocněním 3 měsíce po SCT dostávali 9 měsíců adjuvantní thal/dex (nebo dex, pokud byla v anamnéze hluboká žilní trombóza nebo neuropatie). Orgánové postižení byly ledviny (67 %), srdce (24 %), játra/GI (22 %) a periferní nervový systém (18 %), přičemž u 31 % byly postiženy dva orgány. TRM byl 4,4 %. 31 pacientů zahájilo adjuvantní léčbu, přičemž 16 (52 %) dokončilo 9měsíční léčbu a 13 (42 %) dosáhlo zlepšení hematologické odpovědi. Podle záměru k léčbě byla celková hematologická odpověď 71 % (36 % kompletní odpověď), přičemž 44 % mělo orgánovou odpověď. S mediánem sledování 31 měsíců bylo 2leté přežití 84 % (95% interval spolehlivosti: 73 %, 94 %). SCT přizpůsobené riziku s adjuvantní thal/dex je proveditelné a vede k nízkému TRM a vysoké hematologické a orgánové odpovědi u pacientů s AL. (British Journal of Hematology 2007;139:224-33)

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FDA Office of Orphan Products Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2002

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2012

První zveřejněno (Odhad)

6. února 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2015

Naposledy ověřeno

1. července 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2174

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na melfalan, thalidomid a dexamethason

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit