原发性系统性 (AL) 淀粉样变性的风险适应疗法
2015年3月24日 更新者：FDA Office of Orphan Products Development
AL 淀粉样变性的风险适应疗法
高剂量美法仑 (MEL) 联合自体干细胞移植 (SCT) 是治疗系统性 AL 淀粉样变性 (AL) 的有效疗法，但治疗相关死亡率 (TRM) 一直很高。
研究人员进行了风险适应 SCT 的 II 期试验，随后进行了辅助性地塞米松 (dex) 和沙利度胺 (thal)，以试图降低 TRM 并提高反应率。
根据年龄、肾功能和心脏受累，新诊断的 AL 涉及 2 英镑器官系统的患者被分配到 MEL 100、140 或 200 mg/m2 的 SCT。
SCT 后 3 个月患有持续性克隆性浆细胞疾病的患者接受了 9 个月的辅助 thal/dex（如果有深静脉血栓形成或神经病变病史，则接受 dex）。
TRM 为 4.4%。
31 名患者开始辅助治疗，其中 16 名 (52%) 完成了 9 个月的治疗，13 名 (42%) 实现了血液学反应的改善。
通过意向治疗，总体血液学反应率为 71%（36% 完全反应），其中 44% 有器官反应。
中位随访 31 个月，2 年生存率为 84%（95% 置信区间：73%、94%）。
辅助 thal/dex 的风险适应 SCT 是可行的，并且在 AL 患者中导致低 TRM 和高血液学和器官反应率。
研究概览
详细说明
高剂量美法仑 (MEL) 联合自体干细胞移植 (SCT) 是治疗系统性 AL 淀粉样变性 (AL) 的有效疗法，但治疗相关死亡率 (TRM) 一直很高。
研究人员进行了风险适应 SCT 的 II 期试验，随后进行了辅助性地塞米松 (dex) 和沙利度胺 (thal)，以试图降低 TRM 并提高反应率。
根据年龄、肾功能和心脏受累情况，新诊断的 AL 涉及 2 个器官系统的患者 (n=45) 被分配到 MEL 100、140 或 200 mg/m2 的 SCT。
SCT 后 3 个月患有持续性克隆性浆细胞疾病的患者接受了 9 个月的辅助 thal/dex（如果有深静脉血栓形成或神经病变病史，则接受 dex）。
受累器官为肾脏 (67%)、心脏 (24%)、肝脏/胃肠道 (22%) 和周围神经系统 (18%)，其中 31% 的患者有两个器官受累。
TRM 为 4.4%。
31 名患者开始辅助治疗，其中 16 名 (52%) 完成了 9 个月的治疗，13 名 (42%) 实现了血液学反应的改善。
通过意向治疗，总体血液学反应率为 71%（36% 完全反应），其中 44% 有器官反应。
中位随访 31 个月，2 年生存率为 84%（95% 置信区间：73%、94%）。
辅助 thal/dex 的风险适应 SCT 是可行的，并且在 AL 患者中导致低 TRM 和高血液学和器官反应率。（英国
血液学杂志 2007；139：224-33）
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2002年9月1日
研究完成 (实际的)
2005年9月1日
研究注册日期
首次提交
2011年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2012年2月2日
首次发布 (估计)
2012年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月24日
最后验证
2011年7月1日
更多信息
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