Thérapie adaptée au risque pour l'amylose systémique primaire (AL)

Le melphalan à haute dose (MEL) avec greffe de cellules souches autologues (SCT) est un traitement efficace pour l'amylose AL systémique (AL), mais la mortalité liée au traitement (TRM) a toujours été élevée. Les chercheurs ont réalisé un essai de phase II de SCT adaptée au risque suivi de la dexaméthasone (dex) et de la thalidomide (thal) adjuvantes dans le but de réduire le TRM et d'améliorer les taux de réponse. Les patients (n = 45) avec une AL nouvellement diagnostiquée impliquant des systèmes d'organes £ 2 ont été assignés à MEL 100, 140 ou 200 mg/m2 avec SCT, en fonction de l'âge, de la fonction rénale et de l'atteinte cardiaque. Les patients atteints d'une maladie plasmocytaire clonale persistante 3 mois après la GCS ont reçu 9 mois de thal/dex adjuvant (ou dex s'il y avait des antécédents de thrombose veineuse profonde ou de neuropathie). L'atteinte des organes était rénale (67 %), cardiaque (24 %), hépatique/GI (22 %) et système nerveux périphérique (18 %), 31 % ayant deux organes atteints. Le TRM était de 4,4 %. Trente et un patients ont commencé un traitement adjuvant, dont 16 (52 %) ont terminé 9 mois de traitement et 13 (42 %) ont obtenu une amélioration de la réponse hématologique. En intention de traiter, le taux de réponse hématologique global était de 71 % (36 % de réponse complète) avec 44 % de réponses d'organes. Avec un suivi médian de 31 mois, la survie à 2 ans était de 84 % (intervalle de confiance à 95 % : 73 %, 94 %). La GCS adaptée au risque avec thal/dex adjuvant est réalisable et entraîne un faible taux de TRM et des taux de réponse hématologique et organique élevés chez les patients AL. (British Journal of Hematology 2007;139:224-33)