Terapia adattata al rischio per l'amiloidosi sistemica primaria (AL).

Melfalan ad alte dosi (MEL) con trapianto autologo di cellule staminali (SCT) è una terapia efficace per l'amiloidosi AL sistemica (AL), ma la mortalità correlata al trattamento (TRM) è stata storicamente elevata. I ricercatori hanno eseguito uno studio di fase II di SCT adattato al rischio seguito da desametasone adiuvante (dex) e talidomide (thal) nel tentativo di ridurre il TRM e migliorare i tassi di risposta. I pazienti (n=45) con AL di nuova diagnosi che coinvolgeva £ 2 sistemi di organi sono stati assegnati a MEL 100, 140 o 200 mg/m2 con SCT, in base all'età, alla funzione renale e al coinvolgimento cardiaco. I pazienti con malattia plasmacellulare clonale persistente 3 mesi post-SCT hanno ricevuto 9 mesi di adiuvante thal/dex (o dex se c'era una storia di trombosi venosa profonda o neuropatia). Il coinvolgimento degli organi era rene (67%), cuore (24%), fegato/GI (22%) e sistema nervoso periferico (18%), con il 31% con due organi coinvolti. Il TRM era del 4,4%. Trentuno pazienti hanno iniziato la terapia adiuvante, con 16 (52%) che hanno completato 9 mesi di trattamento e 13 (42%) hanno ottenuto un miglioramento della risposta ematologica. In base all'intenzione di trattare, il tasso di risposta ematologica complessiva è stato del 71% (36% di risposta completa) con il 44% di risposta d'organo. Con un follow-up mediano di 31 mesi, la sopravvivenza a 2 anni è stata dell'84% (intervallo di confidenza al 95%: 73%, 94%). L'SCT adattato al rischio con l'adiuvante thal/dex è fattibile e si traduce in basso TRM e alti tassi di risposta ematologica e d'organo nei pazienti con AL. (Regno Unito Giornale di ematologia 2007;139:224-33)