Terapia adaptada al riesgo para la amiloidosis sistémica primaria (AL)

El melfalán en dosis altas (MEL) con trasplante autólogo de células madre (SCT) es una terapia eficaz para la amiloidosis AL sistémica (AL), pero históricamente la mortalidad relacionada con el tratamiento (TRM) ha sido alta. Los investigadores realizaron un ensayo de fase II de SCT adaptado al riesgo seguido de dexametasona (dex) y talidomida (thal) adyuvantes en un intento por reducir la TRM y mejorar las tasas de respuesta. Los pacientes (n = 45) con LA recién diagnosticada que involucraba sistemas de órganos £2 fueron asignados a MEL 100, 140 o 200 mg/m2 con SCT, según la edad, la función renal y la afectación cardíaca. Los pacientes con enfermedad persistente de células plasmáticas clonales 3 meses después del TCM recibieron thal/dex adyuvante durante 9 meses (o dex si había antecedentes de trombosis venosa profunda o neuropatía). La afectación de órganos fue riñón (67 %), corazón (24 %), hígado/GI (22 %) y sistema nervioso periférico (18 %), y el 31 % tenía dos órganos afectados. La TRM fue del 4,4%. Treinta y un pacientes iniciaron terapia adyuvante, 16 (52%) completaron 9 meses de tratamiento y 13 (42%) lograron una mejoría en la respuesta hematológica. Por intención de tratar, la tasa de respuesta hematológica general fue del 71 % (36 % de respuesta completa) y el 44 % tuvo respuestas orgánicas. Con una mediana de seguimiento de 31 meses, la supervivencia a los 2 años fue del 84 % (intervalo de confianza del 95 %: 73 %, 94 %). El SCT adaptado al riesgo con thal/dex adyuvante es factible y da como resultado TRM baja y tasas de respuesta hematológica y de órganos altas en pacientes con AL. Revista de Hematología 2007;139:224-33)