Riskiin mukautettu hoito primaariseen systeemiseen (AL) amyloidoosiin

Suuriannoksinen melfalaani (MEL) ja autologinen kantasolusiirto (SCT) on tehokas systeemisen AL-amyloidoosin (AL) hoito, mutta hoitoon liittyvä kuolleisuus (TRM) on historiallisesti ollut korkea. Tutkijat suorittivat vaiheen II kokeen riskiin mukautetulla SCT:llä, jota seurasi adjuvantti deksametasoni (dex) ja talidomidi (thal), yrittääkseen vähentää TRM:ää ja parantaa vasteastetta. Potilaille (n = 45), joilla oli äskettäin diagnosoitu AL, jossa oli mukana 2 punnan elinjärjestelmiä, määrättiin MEL 100, 140 tai 200 mg/m2 SCT:llä iän, munuaisten toiminnan ja sydämen osallistumisen perusteella. Potilaat, joilla oli jatkuva klooninen plasmasolusairaus 3 kuukautta SCT:n jälkeen, saivat 9 kuukauden ajan thal/dex-adjuvanttia (tai dexiä, jos heillä oli ollut syvä laskimotromboosi tai neuropatia). Elinosallisuudet olivat munuaiset (67 %), sydän (24 %), maksa/GI (22 %) ja ääreishermosto (18 %), ja 31 %:lla oli mukana kaksi elintä. TRM oli 4,4 %. 31 potilasta aloitti adjuvanttihoidon, ja 16 (52 %) sai päätökseen 9 kuukauden hoidon ja 13 (42 %) saavutti parantumisen hematologisessa vasteessa. Hoitotarkoituksen mukaan hematologinen kokonaisvaste oli 71 % (36 % täydellinen vaste) ja 44 %:lla elinvasteita. Keskimääräisellä 31 kuukauden seurannalla 2 vuoden elossaoloaika oli 84 % (95 %:n luottamusväli: 73 %, 94 %). Riskiin mukautettu SCT ja adjuvantti thal/dex on toteutettavissa ja johtaa alhaiseen TRM:ään ja korkeisiin hematologisiin ja elinvasteisiin AL-potilailla. (British) Journal of Hematology 2007;139:224-33)