Адаптированная к риску терапия первичного системного (AL) амилоидоза

Высокие дозы мелфалана (MEL) с трансплантацией аутологичных стволовых клеток (SCT) являются эффективной терапией системного AL-амилоидоза (AL), но смертность, связанная с лечением (TRM), исторически была высокой. Исследователи провели испытание фазы II адаптированной к риску SCT с последующим адъювантным дексаметазоном (dex) и талидомидом (thal) в попытке снизить TRM и улучшить частоту ответа. Пациентам (n = 45) с впервые диагностированным AL с поражением систем органов £2 были назначены MEL 100, 140 или 200 мг/м2 с SCT в зависимости от возраста, функции почек и поражения сердца. Пациенты с персистирующей клональной болезнью плазматических клеток через 3 месяца после ТСК получали 9 месяцев адъювантной терапии thal/dex (или dex, если в анамнезе был тромбоз глубоких вен или нейропатия). Поражение органов включало почки (67%), сердце (24%), печень/ЖКТ (22%) и периферическую нервную систему (18%), при этом в 31% были поражены два органа. TRM составил 4,4%. Адъювантную терапию начал 31 пациент, из них 16 (52%) завершили 9-месячный курс лечения и 13 (42%) достигли улучшения гематологического ответа. По назначению лечения частота общего гематологического ответа составила 71% (36% полный ответ), при этом 44% имели органный ответ. При медиане наблюдения 31 месяц 2-летняя выживаемость составила 84% (95% доверительный интервал: 73%, 94%). Адаптированная к риску ТСК с адъювантным введением тал/декса осуществима и приводит к низкому TRM и высокой частоте гематологического и органного ответа у пациентов с AL. Журнал гематологии 2007; 139: 224-33)