원발성 전신(AL) 아밀로이드증에 대한 위험 적응 요법

자가 줄기 세포 이식(SCT)을 사용한 고용량 멜팔란(MEL)은 전신성 AL 아밀로이드증(AL)에 효과적인 치료법이지만 치료 관련 사망률(TRM)은 역사적으로 높았습니다. 조사관은 TRM을 줄이고 반응률을 개선하기 위해 위험 적응 SCT에 이어 보조제인 덱사메타손(dex) 및 탈리도마이드(thal)의 2상 시험을 수행했습니다. £2 장기 시스템을 포함하는 AL로 새로 진단된 환자(n=45)는 연령, 신장 기능 및 심장 침범을 기준으로 SCT에서 MEL 100, 140 또는 200mg/m2로 지정되었습니다. SCT 3개월 후 지속적인 클론 형질 세포 질환이 있는 환자는 9개월 동안 보조제 thal/dex(또는 심부정맥 혈전증 또는 신경병증의 병력이 있는 경우 dex)를 받았습니다. 장기 침범은 신장(67%), 심장(24%), 간/GI(22%) 및 말초 신경계(18%)였으며, 31%는 두 개의 장기가 침범되었습니다. TRM은 4.4%였다. 31명의 환자가 보조 요법을 시작했으며 16명(52%)이 9개월의 치료를 마쳤고 13명(42%)이 혈액학적 반응이 개선되었습니다. Intention-to-treat별로 전체 혈액학적 반응률은 71%(완전 반응 36%)였으며 장기 반응은 44%였습니다. 평균 31개월의 추적 조사에서 2년 생존율은 84%였습니다(95% 신뢰 구간: 73%, 94%). 보조제 thal/dex를 사용한 위험 적응 SCT는 실행 가능하며 AL 환자에서 TRM이 낮고 혈액학적 및 장기 반응률이 높습니다.(영국 혈액학 저널 2007;139:224-33)