Risikotilpasset terapi for primær systemisk (AL) amyloidose

Høydose melfalan (MEL) med autolog stamcelletransplantasjon (SCT) er en effektiv terapi for systemisk AL-amyloidose (AL), men behandlingsrelatert dødelighet (TRM) har historisk vært høy. Etterforskerne utførte en fase II-studie av risikotilpasset SCT etterfulgt av adjuvans deksametason (dex) og thalidomid (thal) i et forsøk på å redusere TRM og forbedre responsraten. Pasienter (n=45) med nylig diagnostisert AL som involverte £2 organsystemer ble tildelt MEL 100, 140 eller 200 mg/m2 med SCT, basert på alder, nyrefunksjon og hjerteinvolvering. Pasienter med vedvarende klonal plasmacellesykdom 3 måneder etter SCT fikk 9 måneder med adjuvant thal/dex (eller dex hvis det var en historie med dyp venetrombose eller nevropati). Organinvolvering var nyre (67 %), hjerte (24 %), lever/GI (22 %) og perifert nervesystem (18 %), med 31 % med to organer involvert. TRM var 4,4 %. 31 pasienter begynte med adjuvant terapi, hvor 16 (52 %) fullførte 9 måneders behandling og 13 (42 %) oppnådde en forbedring i hematologisk respons. Ved intensjon om å behandle var den totale hematologiske responsraten 71 % (36 % fullstendig respons) med 44 % som hadde organresponser. Med en median oppfølging på 31 måneder var 2-års overlevelse 84 % (95 % konfidensintervall: 73 %, 94 %). Risikotilpasset SCT med adjuvans thal/dex er mulig og resulterer i lav TRM og høye hematologiske og organresponsrater hos AL-pasienter.(britisk Journal of Hematology 2007;139:224-33)