Terapia adaptada ao risco para amiloidose sistêmica primária (AL)

Alta dose de melfalano (MEL) com transplante autólogo de células-tronco (SCT) é uma terapia eficaz para amiloidose AL sistêmica (AL), mas a mortalidade relacionada ao tratamento (TRM) tem sido historicamente alta. Os investigadores realizaram um estudo de fase II de SCT adaptado ao risco seguido de dexametasona (dex) e talidomida (thal) adjuvantes em uma tentativa de reduzir o TRM e melhorar as taxas de resposta. Pacientes (n=45) com AL recentemente diagnosticado envolvendo sistemas de órgãos de £ 2 foram designados para MEL 100, 140 ou 200 mg/m2 com SCT, com base na idade, função renal e envolvimento cardíaco. Pacientes com doença plasmocitária clonal persistente 3 meses pós-SCT receberam 9 meses de thal/dex adjuvante (ou dex se houvesse história de trombose venosa profunda ou neuropatia). O envolvimento de órgãos foi rim (67%), coração (24%), fígado/GI (22%) e sistema nervoso periférico (18%), com 31% tendo dois órgãos envolvidos. TRM foi de 4,4%. Trinta e um pacientes iniciaram terapia adjuvante, sendo que 16 (52%) completaram 9 meses de tratamento e 13 (42%) obtiveram melhora da resposta hematológica. Por intenção de tratar, a taxa de resposta hematológica geral foi de 71% (36% de resposta completa), com 44% tendo respostas de órgãos. Com um acompanhamento médio de 31 meses, a sobrevida em 2 anos foi de 84% (intervalo de confiança de 95%: 73%, 94%). O SCT adaptado ao risco com thal/dex adjuvante é viável e resulta em baixo TRM e altas taxas de resposta hematológica e de órgãos em pacientes com AL. (British Journal of Hematology 2007;139:224-33)