Aan risico aangepaste therapie voor primaire systemische (AL) amyloïdose

Hooggedoseerde melfalan (MEL) met autologe stamceltransplantatie (SCT) is een effectieve therapie voor systemische AL-amyloïdose (AL), maar behandelingsgerelateerde mortaliteit (TRM) is van oudsher hoog. De onderzoekers voerden een fase II-studie uit van risico-aangepaste SCT gevolgd door adjuvans dexamethason (dex) en thalidomide (thal) in een poging TRM te verminderen en responspercentages te verbeteren. Patiënten (n=45) met nieuw gediagnosticeerde AL waarbij £ 2 orgaansystemen betrokken waren, werden toegewezen aan MEL 100, 140 of 200 mg/m2 met SCT, op basis van leeftijd, nierfunctie en cardiale betrokkenheid. Patiënten met persisterende klonale plasmacelziekte 3 maanden na SCT kregen 9 maanden adjuvant thal/dex (of dex als er een voorgeschiedenis was van diepe veneuze trombose of neuropathie). Orgaanbetrokkenheid was nier (67%), hart (24%), lever/GI (22%) en perifeer zenuwstelsel (18%), waarbij bij 31% twee organen betrokken waren. TRM was 4,4%. Eenendertig patiënten begonnen met adjuvante therapie, waarbij 16 (52%) een behandeling van 9 maanden voltooiden en 13 (42%) een verbetering van de hematologische respons bereikten. Bij intention-to-treat was het totale hematologische responspercentage 71% (36% complete respons), waarvan 44% orgaanresponsen had. Met een mediane follow-up van 31 maanden was de 2-jaarsoverleving 84% (95% betrouwbaarheidsinterval: 73%, 94%). Aan risico aangepaste SCT met adjuvans thal/dex is haalbaar en resulteert in lage TRM en hoge hematologische en orgaanresponspercentages bij AL-patiënten. (Brits Journal of Hematology 2007; 139: 224-33)