Dostosowana do ryzyka terapia pierwotnej amyloidozy układowej (AL).

Wysokie dawki melfalanu (MEL) z autologicznym przeszczepem komórek macierzystych (SCT) są skuteczną terapią ogólnoustrojowej amyloidozy AL (AL), ale śmiertelność związana z leczeniem (TRM) była historycznie wysoka. Badacze przeprowadzili badanie fazy II dostosowanej do ryzyka SCT, a następnie adiuwantowego deksametazonu (dex) i talidomidu (thal), próbując zmniejszyć TRM i poprawić wskaźniki odpowiedzi. Pacjenci (n=45) z nowo rozpoznaną AL obejmującą £2 układy narządów zostali przypisani do MEL 100, 140 lub 200 mg/m2 z SCT, na podstawie wieku, czynności nerek i zajęcia serca. Pacjenci z przetrwałą klonalną chorobą komórek plazmatycznych 3 miesiące po SCT otrzymywali przez 9 miesięcy adiuwantową terapię thal/dex (lub dex, jeśli w wywiadzie występowała zakrzepica żył głębokich lub neuropatia). Zajęcie narządów dotyczyło nerek (67%), serca (24%), wątroby/przewodu pokarmowego (22%) i obwodowego układu nerwowego (18%), przy czym 31% miało zajęte dwa narządy. TRM wyniósł 4,4%. Terapię uzupełniającą rozpoczęło 31 pacjentów, z czego 16 (52%) ukończyło 9-miesięczną terapię, a 13 (42%) uzyskało poprawę odpowiedzi hematologicznej. Biorąc pod uwagę zamiar leczenia, ogólny odsetek odpowiedzi hematologicznych wyniósł 71% (36% całkowitej odpowiedzi), przy czym u 44% wystąpiły reakcje narządowe. Przy medianie okresu obserwacji wynoszącej 31 miesięcy, 2-letnie przeżycie wyniosło 84% (95% przedział ufności: 73%, 94%). Dostosowana do ryzyka SCT z adiuwantem thal/dex jest wykonalna i skutkuje niskim TRM oraz wysokim odsetkiem odpowiedzi hematologicznej i narządowej u pacjentów z AL. Journal of Hematology 2007;139:224-33)