Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Risikotilpasset terapi for primær systemisk (AL) amyloidose

24. marts 2015 opdateret af: FDA Office of Orphan Products Development

Risikotilpasset terapi for AL-amyloidose

Højdosis melphalan (MEL) med autolog stamcelletransplantation (SCT) er en effektiv terapi for systemisk AL-amyloidose (AL), men behandlingsrelateret dødelighed (TRM) har historisk set været høj. Efterforskerne udførte et fase II-forsøg med risikotilpasset SCT efterfulgt af adjuverende dexamethason (dex) og thalidomid (thal) i et forsøg på at reducere TRM og forbedre responsraterne. Patienter med nyligt diagnosticeret AL, der involverede £2 organsystemer, blev tildelt MEL 100, 140 eller 200 mg/m2 med SCT, baseret på alder, nyrefunktion og hjerteinvolvering. Patienter med vedvarende klonal plasmacellesygdom 3 måneder efter SCT modtog 9 måneders adjuverende thal/dex (eller dex, hvis der var en historie med dyb venetrombose eller neuropati). TRM var 4,4%. 31 patienter påbegyndte adjuverende terapi, hvor 16 (52 %) fuldførte 9 måneders behandling og 13 (42 %) opnåede en forbedring i hæmatologisk respons. Ved intention-to-treat var den samlede hæmatologiske responsrate 71 % (36 % komplet respons), hvor 44 % havde organrespons. Med en median opfølgning på 31 måneder var 2-års overlevelse 84 % (95 % konfidensinterval: 73 %, 94 %). Risikotilpasset SCT med adjuvans thal/dex er mulig og resulterer i lav TRM og høj hæmatologisk og organresponsrate hos AL-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Højdosis melphalan (MEL) med autolog stamcelletransplantation (SCT) er en effektiv terapi for systemisk AL-amyloidose (AL), men behandlingsrelateret dødelighed (TRM) har historisk set været høj. Efterforskerne udførte et fase II-forsøg med risikotilpasset SCT efterfulgt af adjuverende dexamethason (dex) og thalidomid (thal) i et forsøg på at reducere TRM og forbedre responsraterne. Patienter (n=45) med nyligt diagnosticeret AL, der involverede £2 organsystemer, blev tildelt MEL 100, 140 eller 200 mg/m2 med SCT, baseret på alder, nyrefunktion og hjerteinvolvering. Patienter med vedvarende klonal plasmacellesygdom 3 måneder efter SCT modtog 9 måneders adjuverende thal/dex (eller dex, hvis der var en historie med dyb venetrombose eller neuropati). Organinvolvering var nyre (67%), hjerte (24%), lever/GI (22%) og perifert nervesystem (18%), hvor 31% havde to organer involveret. TRM var 4,4%. 31 patienter påbegyndte adjuverende terapi, hvor 16 (52 %) fuldførte 9 måneders behandling og 13 (42 %) opnåede en forbedring i hæmatologisk respons. Ved intention-to-treat var den samlede hæmatologiske responsrate 71 % (36 % komplet respons), hvor 44 % havde organrespons. Med en median opfølgning på 31 måneder var 2-års overlevelse 84 % (95 % konfidensinterval: 73 %, 94 %). Risikotilpasset SCT med adjuvans thal/dex er mulig og resulterer i lav TRM og høj hæmatologisk og organresponsrate hos AL-patienter.(Britisk Journal of Hematology 2007;139:224-33)

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2002

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2012

Først opslået (Skøn)

6. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. juli 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2174

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloidose

Kliniske forsøg med melphalan, thalidomid og dexamethason

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner