N-グリコリル化ガングリオシドを発現する小児腫瘍患者におけるラコツモマブの使用

この研究は、N-グリコリル化ガングリオシドを発現することが知られている腫瘍を有する癌と診断された小児で実施されます。 この疾患は、従来の治療法に耐性がなければなりません。 急性毒性と免疫応答が評価されます。

腫瘍におけるN-グリコリル化ガングリオシドの発現は、この病院の腫瘍サンプルバンクで以前に調査されています。 N-グリコリル GM3 の発現は、神経芽腫、ユーイング肉腫、ウィルムス腫瘍、および網膜芽細胞腫で示されました。

神経膠腫および前述の腫瘍タイプは、従来の治療法が無効な場合、予後が非常に悪くなります。

したがって、新しい治療戦略が検討されており、樹状細胞ワクチン、ペプチドワクチン、および抗イディオタイプワクチンを含むいくつかの免疫療法アプローチが現在評価されています。

Racotumomab は、メラノーマ、乳癌、肺癌の患者で抗 N-グリコリル GM3 抗体を誘導できる抗イディオタイプ抗体です。

用量漸増研究では、ラコツモマブの安全性が 0.5 ～ 2 mg の用量範囲で示されています。 その後の臨床研究では、1 mg の用量レベルが選択されました。

この小児臨床試験では、成人との体表面積の違い (1.73 sq. 平均で m) と、この研究の候補集団 (0.55 から 0.7 平方フィート) メートル）。