Uso di Racotumomab in pazienti con tumori pediatrici che esprimono gangliosidi N-glicolilati
Studio di fase 1 sull'uso dell'anticorpo anti-idiotipo Racotumomab in pazienti con neoplasie pediatriche che esprimono gangliosidi N-glicolilati e sono resistenti al trattamento convenzionale.
Questo studio sarà condotto in bambini con diagnosi di cancro con tumori noti per esprimere gangliosidi N-glicolilati. La malattia deve essere resistente alla terapia convenzionale. Verranno valutate la tossicità acuta e la risposta immunitaria.
L'espressione dei gangliosidi N-glicolilati nei tumori è stata precedentemente studiata nella banca dei campioni tumorali di questo ospedale. L'espressione di N-glicolil GM3 è stata dimostrata nel neuroblastoma, nel sarcoma di Ewing, nel tumore di Wilm e nel retinoblastoma.
Gliomi e i suddetti tipi di tumore hanno una prognosi molto negativa quando il trattamento convenzionale è inefficace.
Sono state quindi esaminate nuove strategie terapeutiche e sono attualmente in fase di valutazione diversi approcci immunoterapeutici, tra cui vaccini a cellule dendritiche, vaccini peptidici e vaccini anti-idiotipi.
Racotumomab è un anticorpo anti-idiotipo in grado di indurre anticorpi anti-N-glicolil GM3 in pazienti con melanoma, carcinoma mammario e carcinoma polmonare.
Studi di aumento della dose hanno dimostrato la sicurezza di racotumomab nell'intervallo di dosi da 0,5 a 2 mg. Il livello di dose di 1 mg è stato selezionato per i successivi studi clinici.
Questa sperimentazione clinica nei bambini prevede tre livelli di dose: 0,15 mg, 0,25 mg e 0,4 mg, a causa della differenza di superficie corporea tra un adulto (1,73 mq. m in media) e la popolazione candidata per questo studio (da 0,55 a 0,7 mq. M).
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, 1245
- Prof. Dr. J. P. Garrahan National Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini (entrambi i sessi) di età compresa tra 1 e 10 anni al momento della maturazione.
- Diagnosi di neuroblastoma (progressione dopo il trattamento di prima linea), glioma (malattia in progressione o malattia metastatica, senza opzioni terapeutiche curative), sarcoma di Ewing (malattia metastatica progressiva al trattamento di prima linea o malattia progressiva al trattamento di seconda linea), tumore di Wilm (recidiva metastatica dopo trattamento) o retinoblastoma (malattia in progressione o recidiva metastatica durante o dopo il trattamento di prima linea).
- Il precedente trattamento del cancro è terminato 30 giorni prima dell'accantonamento.
- Stato delle prestazioni di Lansky superiore a 50.
Criteri di esclusione:
- Storia di encefalopatia, convulsioni, asma o grave allergia.
- Malattia infettiva di grado 3 o 4 secondo CTCAE versione 3.
- Insufficienza epatica, renale o cardiaca.
- Insufficienza midollare dopo autotrapianto di cellule staminali emopoietiche.
- Peso inferiore a 12 kg al momento della maturazione.
- Trattamento concomitante del cancro.
- Incapacità di rispettare le procedure di studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Racotumomab
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Forma di dosaggio: iniezione intradermica.
Dosaggio: 0,15 mg; 0,25 mg; 0,4 mg.
Frequenza: 3 iniezioni bisettimanali o 6 iniezioni bisettimanali.
Durata: 4 settimane o 10 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Selezione del livello di dose sicura più elevato per i successivi studi clinici
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Uno dei tre livelli di dose valutati in questo studio sarà selezionato per ulteriori test clinici nei bambini: 0,15 mg, 0,25 mg o 0,4 mg.
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Fino a 1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la risposta immunitaria al trattamento con racotumomab
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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L'immunoterapia specifica attiva con racotumomab ha dimostrato di suscitare risposte immunitarie antigene-specifiche nei pazienti adulti.
L'elicitazione di anticorpi anti-immunogeni e anti-gangliosidi sarà valutata in campioni di siero prima e dopo il trattamento con racotumomab.
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Fino a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Guillermo Chantada, MD, Prof. Dr. J. P. Garrahan National Children's Hospital
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Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
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Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
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- Neuroblastoma
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- Tumore di Wilms
Altri numeri di identificazione dello studio
- AR-RACO-1-2-09
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