Rakotumomabin käyttö potilailla, joilla on N-glykolyloituja gangliosideja ilmentäviä lasten kasvaimia
Vaiheen 1 tutkimus racotumomabin anti-idiotyyppivasta-aineen käytöstä potilailla, joilla on lasten pahanlaatuisia kasvaimia, jotka ilmentävät N-glykolyloituja gangliosideja ja ovat resistenttejä tavanomaiselle hoidolle.
Tämä tutkimus suoritetaan lapsille, joilla on diagnosoitu syöpä ja kasvaimia, joiden tiedetään ilmentävän N-glykolyloituja gangliosideja. Sairauden on oltava vastustuskykyinen tavanomaiselle hoidolle. Akuutti toksisuus ja immuunivaste arvioidaan.
N-glykolyloituneiden gangliosidien ilmentymistä kasvaimissa on aiemmin tutkittu tämän sairaalan kasvainnäytepankissa. N-glykolyyli-GM3:n ilmentyminen osoitettiin neuroblastoomassa, Ewingin sarkoomassa, Wilmin kasvaimessa ja retinoblastoomassa.
Glioomilla ja edellä mainituilla kasvaintyypeillä on erittäin huono ennuste, kun perinteinen hoito on tehotonta.
Uusia terapeuttisia strategioita on siis tutkittu, ja useita immunoterapeuttisia lähestymistapoja, mukaan lukien dendriittisolurokotteet, peptidirokotteet ja anti-idiotyyppiset rokotteet, arvioidaan parhaillaan.
Rakotumomabi on anti-idiotyyppinen vasta-aine, joka pystyy indusoimaan anti-N-glykolyyli-GM3-vasta-aineita potilailla, joilla on melanooma, rintasyöpä ja keuhkosyöpä.
Annoksen nostotutkimukset ovat osoittaneet racotumomabin turvallisuuden 0,5–2 mg:n annosalueella. Seuraavia kliinisiä tutkimuksia varten valittiin 1 mg:n annostaso.
Tässä lapsilla tehdyssä kliinisessä tutkimuksessa on kolme annostasoa: 0,15 mg, 0,25 mg ja 0,4 mg, koska aikuisen kehon pinta-ala on 1,73 neliömetriä. m) ja tämän tutkimuksen kandidaattipopulaatio (0,55-0,7 neliömetriä). m).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, 1245
- Prof. Dr. J. P. Garrahan National Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset (molemmat sukupuolet), jotka ovat kerryttämishetkellä 1–10-vuotiaita.
- Neuroblastooman (eteneminen ensimmäisen linjan hoidon jälkeen), gliooman (etenevä sairaus tai metastaattinen sairaus, ilman parantavia hoitovaihtoehtoja), Ewingin sarkooman (etenevä metastaattinen sairaus ensilinjan hoitoon tai etenevä sairaus toisen linjan hoitoon), Wilmin kasvain (metastaattinen relapsi hoidon jälkeen) retinoblastooma (etenevä sairaus tai metastaattinen uusiutuminen ensilinjan hoidon aikana tai sen jälkeen).
- Edellinen syöpähoito päättyi 30 päivää ennen karttumaa.
- Lanskyn suorituskykytila yli 50.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi enkefalopatia, kouristukset, astma tai vaikea allergia.
- Tartuntatauti luokka 3 tai 4 CTCAE-version 3 mukaan.
- Maksan, munuaisten tai sydämen vajaatoiminta.
- Ytimen vajaatoiminta hematopoieettisten kantasolujen itsesiirron jälkeen.
- Paino kertymishetkellä alle 12 kg.
- Samanaikainen syövän hoito.
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Rakotumomabi
|
Annosmuoto: ihonsisäinen injektio.
Annostus: 0,15 mg; 0,25 mg; 0,4 mg.
Toistuvuus: 3 injektiota kahdesti viikossa tai 6 injektiota kahdesti viikossa.
Kesto: 4 viikkoa tai 10 viikkoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkeamman turvallisen annostason valinta seuraaviin kliinisiin tutkimuksiin
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Yksi kolmesta tässä tutkimuksessa arvioidusta annostasosta valitaan lasten kliinisiä lisätestejä varten: 0,15 mg, 0,25 mg tai 0,4 mg.
|
Jopa 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi immuunivaste racotumomabihoidolle
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Aktiivinen spesifinen immunoterapia racotumomabilla on osoittanut saavan aikaan antigeenispesifisiä immuunivasteita aikuisilla potilailla.
Anti-immunogeeni- ja anti-gangliosidivasta-aineiden muodostuminen arvioidaan seeruminäytteistä ennen racotumomabihoitoa ja sen jälkeen.
|
Jopa 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Guillermo Chantada, MD, Prof. Dr. J. P. Garrahan National Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Urologiset kasvaimet
- Urogenitaaliset kasvaimet
- Neoplasmat sivustoittain
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Silmäsairaudet
- Verkkokalvon sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Munuaisten kasvaimet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neoplasmat, monimutkaiset ja sekamuotoiset
- Osteosarkooma
- Kasvaimet, luukudos
- Kasvaimet, sidekudos
- Sarkooma
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset, perifeeriset
- Silmän kasvaimet
- Verkkokalvon kasvaimet
- Sarkooma, Ewing
- Neuroblastooma
- Retinoblastooma
- Wilmsin kasvain
Muut tutkimustunnusnumerot
- AR-RACO-1-2-09
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .