Uso de Racotumomabe em Pacientes com Tumores Pediátricos Expressando Gangliosídeos N-glicolilados

Este estudo será realizado em crianças com diagnóstico de câncer com tumores conhecidos por expressarem gangliosídeos N-glicolilados. A doença deve ser resistente à terapia convencional. A toxicidade aguda e a resposta imune serão avaliadas.

A expressão de gangliósidos N-glicolilados em tumores foi previamente investigada no banco de amostras tumorais deste Hospital. A expressão de N-glicolil GM3 foi demonstrada em neuroblastoma, sarcoma de Ewing, tumor de Wilm e retinoblastoma.

Os gliomas e os tipos de tumores mencionados acima têm um prognóstico muito ruim quando o tratamento convencional é ineficaz.

Novas estratégias terapêuticas foram assim examinadas e várias abordagens imunoterapêuticas, incluindo vacinas de células dendríticas, vacinas peptídicas e vacinas anti-idiotípicas estão sendo avaliadas.

Racotumomab é um anticorpo anti-idiotipo capaz de induzir anticorpos anti-N-glicolil GM3 em pacientes com melanoma, câncer de mama e câncer de pulmão.

Estudos de escalonamento de dose demonstraram a segurança de racotumomabe na faixa de dose de 0,5 a 2 mg. O nível de dose de 1 mg foi selecionado para os estudos clínicos subsequentes.

Este ensaio clínico em crianças envolve três níveis de dosagem: 0,15 mg, 0,25 mg e 0,4 mg, devido à diferença na superfície corporal entre um adulto (1,73 sq. m em média) e a população candidata para este estudo (0,55 a 0,7 sq. m).