Stosowanie rakotumomabu u pacjentów z nowotworami wieku dziecięcego wykazującymi ekspresję N-glikolilowanych gangliozydów

Niniejsze badanie zostanie przeprowadzone na dzieciach z rozpoznaniem raka z nowotworami, o których wiadomo, że wykazują ekspresję N-glikolowanych gangliozydów. Choroba musi być oporna na konwencjonalną terapię. Oceniana będzie ostra toksyczność i odpowiedź immunologiczna.

Ekspresja N-glikolilowanych gangliozydów w nowotworach była wcześniej badana w banku próbek guza w tym szpitalu. Ekspresję N-glikolilo-GM3 wykazano w nerwiaku niedojrzałym, mięsaku Ewinga, guzie Wilma i siatkówczaku.

Glejaki i wyżej wymienione typy nowotworów mają bardzo złe rokowanie, gdy konwencjonalne leczenie jest nieskuteczne.

W związku z tym zbadano nowe strategie terapeutyczne, a obecnie ocenia się kilka podejść immunoterapeutycznych, w tym szczepionki z komórek dendrytycznych, szczepionki peptydowe i szczepionki antyidiotypowe.

Rakotumomab jest przeciwciałem antyidiotypowym zdolnym do indukowania przeciwciał anty-N-glikolilo-GM3 u pacjentów z czerniakiem, rakiem piersi i rakiem płuc.

Badania z eskalacją dawki wykazały bezpieczeństwo rakotumomabu w zakresie dawek od 0,5 do 2 mg. Do dalszych badań klinicznych wybrano poziom dawki 1 mg.

To badanie kliniczne u dzieci obejmuje trzy poziomy dawek: 0,15 mg, 0,25 mg i 0,4 mg, ze względu na różnicę w powierzchni ciała osoby dorosłej (1,73 m2). m średnio) i populacja kandydująca do tego badania (0,55 do 0,7 km kw.). M).