Uso de racotumomab en pacientes con tumores pediátricos que expresan gangliósidos N-glicolilados
Estudio de fase 1 sobre el uso del anticuerpo antiidiotipo racotumomab en pacientes con neoplasias malignas pediátricas que expresan gangliósidos N-glicolilados y son resistentes al tratamiento convencional.
Este estudio se llevará a cabo en niños con diagnóstico de cáncer con tumores conocidos por expresar gangliósidos N-glicolilados. La enfermedad debe ser resistente a la terapia convencional. Se evaluará la toxicidad aguda y la respuesta inmune.
La expresión de gangliósidos N-glicolilados en tumores ha sido investigada previamente en el banco de muestras tumorales de este Hospital. La expresión de N-glicolil GM3 se mostró en neuroblastoma, sarcoma de Ewing, tumor de Wilm y retinoblastoma.
Los gliomas y los tipos tumorales antes mencionados tienen muy mal pronóstico cuando el tratamiento convencional no es efectivo.
Por lo tanto, se han examinado nuevas estrategias terapéuticas y actualmente se están evaluando varios enfoques inmunoterapéuticos, incluidas las vacunas de células dendríticas, las vacunas de péptidos y las vacunas anti-idiotipo.
Racotumomab es un anticuerpo anti-idiotipo capaz de inducir anticuerpos anti-N-glicolil GM3 en pacientes con melanoma, cáncer de mama y cáncer de pulmón.
Los estudios de escalada de dosis han demostrado la seguridad de racotumomab en el rango de dosis de 0,5 a 2 mg. Se seleccionó el nivel de dosis de 1 mg para los estudios clínicos subsiguientes.
Este ensayo clínico en niños implica tres niveles de dosis: 0,15 mg, 0,25 mg y 0,4 mg, debido a la diferencia de superficie corporal entre un adulto (1,73 m2). m en promedio) y la población candidata para este estudio (0.55 a 0.7 sq. metro).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina, 1245
- Prof. Dr. J. P. Garrahan National Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hijos (ambos sexos) de entre 1 y 10 años en el momento de devengo.
- Diagnóstico de neuroblastoma (progresión después del tratamiento de primera línea), glioma (enfermedad progresiva o enfermedad metastásica, sin opciones de tratamiento curativo), sarcoma de Ewing (enfermedad metastásica progresiva al tratamiento de primera línea o enfermedad progresiva al tratamiento de segunda línea), tumor de Wilm (recaída metastásica después de tratamiento) o retinoblastoma (enfermedad progresiva o recaída metastásica durante o después del tratamiento de primera línea).
- Tratamiento oncológico previo finalizado 30 días antes del devengo.
- Estado funcional de Lansky mayor de 50.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de encefalopatía, convulsiones, asma o alergia grave.
- Enfermedad infecciosa grado 3 o 4 según CTCAE versión 3.
- Insuficiencia hepática, renal o cardíaca.
- Insuficiencia medular tras autotrasplante de células madre hematopoyéticas.
- Peso inferior a 12 kg en el momento de la acumulación.
- Tratamiento oncológico concomitante.
- Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Racotumomab
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Forma de dosificación: inyección intradérmica.
Dosis: 0,15 mg; 0,25 mg; 0,4 miligramos
Frecuencia: 3 inyecciones quincenales o 6 inyecciones quincenales.
Duración: 4 semanas o 10 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Selección del nivel de dosis seguro más alto para los ensayos clínicos subsiguientes
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Se seleccionará uno de los tres niveles de dosis evaluados en este estudio para pruebas clínicas adicionales en niños: 0,15 mg, 0,25 mg o 0,4 mg.
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Hasta 1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la respuesta inmune al tratamiento con racotumomab
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Se ha demostrado que la inmunoterapia específica activa con racotumomab provoca respuestas inmunitarias específicas de antígeno en pacientes adultos.
La obtención de anticuerpos antiinmunógenos y antigangliósidos se evaluará en muestras de suero antes y después del tratamiento con racotumomab.
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Hasta 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Guillermo Chantada, MD, Prof. Dr. J. P. Garrahan National Children's Hospital
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- Sarcoma de Ewing
- Neuroblastoma
- Retinoblastoma
- Tumor de Wilms
Otros números de identificación del estudio
- AR-RACO-1-2-09
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