2歳から6歳未満のβ-サラセミア重症の中国人患者に投与されたデフェラシロクスの薬物動態、安全性、忍容性、有効性を評価する非盲検試験 (MACS2163)

包含基準:

• 2歳から6歳未満までの小児患者様。
• 輸血依存性β-サラセミア重症患者。
• スクリーニング時の血清フェリチン値 ≥ 1000 ng/ml。
• スクリーニング手順の前に、現地の法律および規制に従って、患者の法的保護者から書面によるインフォームドコンセントを取得する必要があります。

除外基準:

• 非輸血依存性サラセミア。
• 研究治療を妨げる全身性疾患（例： 制御されていない高血圧、心血管疾患、腎臓疾患、肝臓疾患、代謝性疾患など）
• 血清クレアチニン > 年齢調整済み ULN。
• スクリーニング時の初回以外の尿サンプルにおける尿タンパク/クレアチニン比（UPCR）≧0.5mg/mgによって示される重大なタンパク尿。 UPCR が 0.5 mg/mg 以上であることが判明した場合は、1 か月後に検査を繰り返すことができます。
• ALT/AST > 2.5xULN、および総ビリルビン > 1xULN。
• 心エコー検査による左心室駆出率 < 56%。
• 患者は、HIV 血清陽性の既知の病歴、または活動性/治療済みの B 型肝炎または C 型肝炎の病歴を持っています (スクリーニングのための検査は必要ありません)。
• 鉄キレーション療法に関連した臨床的に関連のある眼毒性および/または聴覚毒性の病歴
• 薬物の吸収、分布、代謝、排泄を著しく変化させる外科的または医学的状態（例：薬物の吸収、分布、代謝、排泄） 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、吸収不良症候群、閉塞、または胃および/または小腸の切除）。
• 研究者が研究に参加した場合に患者に害を及ぼす可能性があると研究者が判断するその他の症状。