Otwarte badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność deferazyroksu podawanego chińskim pacjentom z β-talasemią typu major w wieku od 2 do mniej niż 6 lat (MACS2163)
19 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Charakterystyka farmakokinetyki deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat, po podaniu stałej dawki początkowej 20 mg/kg mc./dobę.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 4
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 71 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci i młodzież w wieku od 2 do mniej niż 6 lat.
- Pacjenci z zależną od transfuzji β-talasemią major.
- Stężenie ferrytyny w surowicy ≥ 1000 ng/ml podczas badania przesiewowego.
- Przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur przesiewowych należy uzyskać pisemną świadomą zgodę opiekuna prawnego pacjenta zgodnie z lokalnym prawem i regulacjami.
Kryteria wyłączenia:
- Talasemia niezależna od transfuzji.
- Choroby ogólnoustrojowe, które uniemożliwiłyby leczenie w ramach badania (np. niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, sercowo-naczyniowe, nerkowe, wątrobowe, metaboliczne itp.)
- Kreatynina w surowicy > dostosowana do wieku GGN.
- Znaczący białkomocz, na co wskazuje stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg w próbce moczu nie pochodzącej z pierwszej mikcji podczas badania przesiewowego. Jeśli UPCR wynosi ≥ 0,5 mg/mg, test można powtórzyć po 1 miesiącu.
- AlAT/AspAT > 2,5xGGN i bilirubina całkowita >1xGGN.
- Frakcja wyrzutowa lewej komory < 56% w badaniu echokardiograficznym.
- Pacjent ma historię seropozytywności w kierunku HIV lub aktywne/leczone wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C w wywiadzie (test przesiewowy nie jest wymagany).
- Historia klinicznie istotnej toksyczności dla oczu i / lub słuchu związanej z terapią chelatującą żelazo
- Wszelkie schorzenia chirurgiczne lub medyczne, które znacząco zmieniają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leku (np. choroba wrzodowa, niekontrolowane nudności, wymioty, zespół złego wchłaniania, niedrożność lub resekcja żołądka i/lub jelita cienkiego).
- Inne stany, które zdaniem badacza mogą zaszkodzić pacjentom biorącym udział w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Deferazyroks
Badanie dostarczy danych dotyczących farmakokinetyki, bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności zebranych podczas 48 tygodni leczenia deferazyroksem u chińskich pacjentów pediatrycznych z talasemią zależną od transfuzji, w wieku od 2 do <6 lat w momencie włączenia do badania.
Docelowa pula pacjentów składa się z 20 pacjentów z objawami przeciążenia żelazem, mierzonymi na podstawie poziomu ferrytyny w surowicy na początku badania.
Pacjenci rozpoczynają leczenie deferazyroksem od dawki 20 mg/kg mc./dobę.
Stężenie ferrytyny w surowicy będzie monitorowane co miesiąc, a dawka deferazyroksu będzie w razie potrzeby dostosowywana co 3 miesiące w oparciu o trendy stężenia ferrytyny w surowicy.
Inne możliwe modyfikacje dawki będą oparte na ocenie bezpieczeństwa pacjenta.
|
Pacjenci rozpoczynają leczenie deferazyroksem od dawki 20 mg/kg mc./dobę.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
profil farmakokinetyczny deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat.
Ramy czasowe: Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
|
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zero do końca okresu między kolejnymi dawkami.
|
Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
|
|
profil farmakokinetyczny deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat: Cmax
Ramy czasowe: Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
|
Maksymalne stężenie badanego leku w osoczu.
|
Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
|
|
profil farmakokinetyczny deferazyroksu u dzieci i młodzieży z poważną postacią β-talasemii w wieku od 2 do mniej niż 6 lat: Tmax
Ramy czasowe: Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
|
Tmax określono bezpośrednio z surowych danych dotyczących stężenia w osoczu w czasie.
|
Czasy pobierania próbek PK wynoszą 0,5, 2,5, 6, 10 godzin w dniu 1 po podaniu; Dzień 2, 3, 4 i 5 przed podaniem i 0,5, 2,5, 6, 10 godzin po podaniu w dniu 4, następnie przed podaniem dawki podczas każdej kolejnej wizyty do 49. tygodnia. Próbka PK z dnia -1 będzie traktowana jak próbka z dnia 1 przed podaniem dawki.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja deferazyroksu po wielokrotnym podaniu u dzieci z główną postacią β-talasemii.
Ramy czasowe: Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku
|
Zdarzenia niepożądane i nieprawidłowe pomiary hematologii, chemii krwi, analizy moczu, stosunku białka do kreatyniny w moczu, badania fizykalnego, badania słuchu i oczu, EKG, ECHO i rozwoju wzrostu są zbierane w celu pomiaru bezpieczeństwa i tolerancji.
|
Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku
|
|
Skuteczność deferazyroksu u dzieci i młodzieży z β-talasemią mierzona zmianą stężenia ferrytyny w surowicy.
Ramy czasowe: Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku
|
Zmiany w ferrytynie w surowicy od wartości wyjściowej do co 4 tygodnie są zbierane w celu pomiaru skuteczności.
|
Wyjściowo, co 4 tygodnie do 48 tygodni po zażyciu leku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2013
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 kwietnia 2014
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 października 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 października 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 listopada 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
9 listopada 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CICL670ACN02
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .