Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen studie för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av Deferasirox administrerat till kinesiska patienter med β-thalassemia Major i åldrarna från 2 till mindre än 6 år gamla (MACS2163)

19 april 2017 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
Att karakterisera farmakokinetik för deferasirox hos pediatriska patienter med β-talassemi major i åldern från 2 till mindre än 6 år, vid administrering med en fast startdos på 20 mg/kg/dag.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 4

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 71 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Pediatriska patienter i åldern från 2 till mindre än 6 år.
  • Patienter med transfusionsberoende β-thalassemia major.
  • Serumferritinvärden ≥ 1000 ng/ml vid screening.
  • Skriftligt informerat samtycke måste erhållas från patientens vårdnadshavare i enlighet med lokala lagar och förordningar före eventuella screeningprocedurer.

Exklusions kriterier:

  • Icke-transfusionsberoende talassemi.
  • Systemiska sjukdomar som skulle förhindra studiebehandling (t.ex. okontrollerad hypertoni, kardiovaskulär, renal, hepatisk, metabolisk, etc.)
  • Serumkreatinin > åldersjusterad ULN.
  • Signifikant proteinuri som indikeras av ett urinprotein/kreatinin-förhållande (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg i ett urinprov som inte är först med tomrum vid screening. Om UPCR visar sig vara ≥ 0,5 mg/mg kan testet upprepas efter 1 månad.
  • ALT/ASAT > 2,5xULN och totalt bilirubin > 1xULN.
  • Vänster kammare ejektionsfraktion < 56 % vid ekokardiografi.
  • Patienten har en känd historia av HIV-seropositivitet eller historia av aktiv/behandlad hepatit B eller C (ett test för screening krävs inte).
  • En historia av kliniskt relevant okulär och/eller auditiv toxicitet relaterad till järnkelatbehandling
  • Alla kirurgiska eller medicinska tillstånd som väsentligt kommer att förändra absorptionen, distributionen, metabolismen eller utsöndringen av läkemedlet (t. ulcerös sjukdom, okontrollerat illamående, kräkningar, malabsorptionssyndrom, obstruktion eller resektion av mage och/eller tunntarm).
  • Andra tillstånd som utredaren bedömer potentiell skada för patienter om delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deferasirox
Studien kommer att ge PK, säkerhet, tolerabilitet och effektdata som samlats in under 48 veckors behandling med deferasirox hos kinesiska pediatriska patienter med transfusionsberoende -thalassemia major, i åldern 2 till <6 år vid inskrivningen. Målpatientpoolen består av 20 patienter med tecken på järnöverskott mätt med serumferritinnivå vid studiestart. Patienterna kommer att börja sin deferasirox-behandling med en dos på 20 mg/kg/dag. Serumferritin kommer att övervakas varje månad och dosen av deferasirox kommer vid behov att justeras var tredje månad baserat på trenderna för serumferritin. Andra möjliga dosjusteringar kommer att baseras på patientens säkerhetsbedömningar.
Läkemedel: Deferasirox
Patienterna kommer att börja sin deferasirox-behandling med en dos på 20 mg/kg/dag.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PK-profilen för deferasirox hos pediatriska β-thalassemia major-patienter i åldern från 2 till mindre än 6 år.
Tidsram: PK-provtagningstider är 0,5, 2,5, 6, 10 timmar på dag 1 efter dosen; Dag 2, 3, 4 och 5 fördosering och 0,5, 2,5, 6, 10 timmar efter dos på dag 4, sedan fördos vid varje efterföljande besök fram till vecka 49. Dag -1 PK-prov kommer att behandlas som dag 1 fördosprov.
Area under plasmakoncentration-tidkurvan från tidpunkt noll till slutet av doseringsintervallet.
PK-provtagningstider är 0,5, 2,5, 6, 10 timmar på dag 1 efter dosen; Dag 2, 3, 4 och 5 fördosering och 0,5, 2,5, 6, 10 timmar efter dos på dag 4, sedan fördos vid varje efterföljande besök fram till vecka 49. Dag -1 PK-prov kommer att behandlas som dag 1 fördosprov.
PK-profilen för deferasirox hos pediatriska β-thalassemia major-patienter i åldern från 2 till under 6 år: Cmax
Tidsram: PK-provtagningstider är 0,5, 2,5, 6, 10 timmar på dag 1 efter dosen; Dag 2, 3, 4 och 5 fördosering och 0,5, 2,5, 6, 10 timmar efter dos på dag 4, sedan fördos vid varje efterföljande besök fram till vecka 49. Dag -1 PK-prov kommer att behandlas som dag 1 fördosprov.
Den maximala plasmakoncentrationen av studiemedicin.
PK-provtagningstider är 0,5, 2,5, 6, 10 timmar på dag 1 efter dosen; Dag 2, 3, 4 och 5 fördosering och 0,5, 2,5, 6, 10 timmar efter dos på dag 4, sedan fördos vid varje efterföljande besök fram till vecka 49. Dag -1 PK-prov kommer att behandlas som dag 1 fördosprov.
PK-profilen för deferasirox hos pediatriska β-thalassemia major-patienter i åldern från 2 till under 6 år: Tmax
Tidsram: PK-provtagningstider är 0,5, 2,5, 6, 10 timmar på dag 1 efter dosen; Dag 2, 3, 4 och 5 fördosering och 0,5, 2,5, 6, 10 timmar efter dos på dag 4, sedan fördos vid varje efterföljande besök fram till vecka 49. Dag -1 PK-prov kommer att behandlas som dag 1 fördosprov.
Tmax bestämdes direkt från obearbetade plasmakoncentration-tidsdata.
PK-provtagningstider är 0,5, 2,5, 6, 10 timmar på dag 1 efter dosen; Dag 2, 3, 4 och 5 fördosering och 0,5, 2,5, 6, 10 timmar efter dos på dag 4, sedan fördos vid varje efterföljande besök fram till vecka 49. Dag -1 PK-prov kommer att behandlas som dag 1 fördosprov.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerheten och tolerabiliteten av deferasirox efter upprepad dosering hos pediatriska patienter med β-talassemi major.
Tidsram: Baslinje, var 4:e vecka till 48 veckor efter att ha tagit läkemedlet
Biverkningarna och onormala mätningar av hematologi, blodkemi, urinanalys, urinprotein/kreatinin-förhållande, fysisk undersökning, hörsel- och ögonundersökningar, EKG, EKHO och tillväxtutveckling samlas in för mätning av säkerhet och tolerabilitet.
Baslinje, var 4:e vecka till 48 veckor efter att ha tagit läkemedlet
Effekten av deferasirox hos pediatriska β-talassemipatienter mätt genom byte av serumferritin.
Tidsram: Baslinje, var 4:e vecka till 48 veckor efter att ha tagit läkemedlet
Förändringar i serumferritin från baslinjen till var fjärde vecka samlas in för mätning av effekt.
Baslinje, var 4:e vecka till 48 veckor efter att ha tagit läkemedlet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2013

Primärt slutförande (Förväntat)

1 april 2014

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 oktober 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2012

Första postat (Uppskatta)

9 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 april 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2017

Senast verifierad

1 augusti 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CICL670ACN02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på β-thalassemi Major

Kliniska prövningar på Deferasirox

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera