Un estudio abierto para evaluar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del deferasirox administrado a pacientes chinos con β-talasemia mayor de 2 a menos de 6 años (MACS2163)
19 de abril de 2017 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Caracterizar la farmacocinética de deferasirox en pacientes pediátricos con β-talasemia mayor de 2 a menos de 6 años, cuando se administra con una dosis inicial fija de 20 mg/kg/día.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 4
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 71 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes pediátricos de 2 a menos de 6 años.
- Pacientes con β-talasemia mayor dependiente de transfusiones.
- Valores de ferritina sérica ≥ 1000 ng/ml en la selección.
- Se debe obtener el consentimiento informado por escrito del tutor legal del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones locales antes de cualquier procedimiento de detección.
Criterio de exclusión:
- Talasemia no dependiente de transfusiones.
- Enfermedades sistémicas que impedirían el tratamiento del estudio (p. hipertensión no controlada, cardiovascular, renal, hepática, metabólica, etc.)
- Creatinina sérica > LSN ajustado por edad.
- Proteinuria significativa según lo indicado por una relación proteína/creatinina urinaria (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg en una muestra de orina que no sea la primera evacuación en la selección. Si se encuentra que UPCR es ≥ 0,5 mg/mg, la prueba puede repetirse después de 1 mes.
- ALT/AST > 2,5xULN y bilirrubina total > 1×LSN.
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 56% por ecocardiografía.
- El paciente tiene antecedentes conocidos de seropositividad al VIH o antecedentes de hepatitis B o C activa/tratada (no se requiere una prueba de detección).
- Antecedentes de toxicidad ocular y/o auditiva clínicamente relevante relacionada con la terapia de quelación de hierro
- Cualquier condición quirúrgica o médica que altere significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco (p. enfermedad ulcerosa, náuseas no controladas, vómitos, síndrome de malabsorción, obstrucción o resección de estómago y/o intestino delgado).
- Otras condiciones que el investigador considere un daño potencial para los pacientes si participan en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Deferasirox
El estudio proporcionará datos farmacocinéticos, de seguridad, tolerabilidad y eficacia recopilados durante 48 semanas de tratamiento con deferasirox en pacientes pediátricos chinos con talasemia mayor dependiente de transfusiones, de 2 a <6 años de edad en el momento de la inscripción.
El grupo objetivo de pacientes consta de 20 pacientes con evidencia de sobrecarga de hierro medida por el nivel de ferritina sérica al comienzo del estudio.
Los pacientes iniciarán su tratamiento con deferasirox con una dosis de 20 mg/kg/día.
La ferritina sérica se controlará cada mes y la dosis de deferasirox se ajustará si es necesario cada 3 meses en función de las tendencias de la ferritina sérica.
Otros posibles ajustes de dosis se basarán en las evaluaciones de seguridad del paciente.
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Los pacientes iniciarán su tratamiento con deferasirox con una dosis de 20 mg/kg/día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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el perfil farmacocinético de deferasirox en pacientes pediátricos con β-talasemia mayor de 2 a menos de 6 años.
Periodo de tiempo: Los tiempos de muestreo de PK son 0,5, 2,5, 6, 10 h en el día 1 después de la dosis; Los días 2, 3, 4 y 5 antes de la dosis y 0,5, 2,5, 6, 10 h después de la dosis en el día 4, luego la dosis previa en cada visita posterior hasta la semana 49. La muestra FC del día -1 se tratará como la muestra previa a la dosis del día 1.
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Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta el final del intervalo de dosificación.
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Los tiempos de muestreo de PK son 0,5, 2,5, 6, 10 h en el día 1 después de la dosis; Los días 2, 3, 4 y 5 antes de la dosis y 0,5, 2,5, 6, 10 h después de la dosis en el día 4, luego la dosis previa en cada visita posterior hasta la semana 49. La muestra FC del día -1 se tratará como la muestra previa a la dosis del día 1.
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el perfil farmacocinético de deferasirox en pacientes pediátricos con β-talasemia mayor de 2 a menos de 6 años: Cmax
Periodo de tiempo: Los tiempos de muestreo de PK son 0,5, 2,5, 6, 10 h en el día 1 después de la dosis; Los días 2, 3, 4 y 5 antes de la dosis y 0,5, 2,5, 6, 10 h después de la dosis en el día 4, luego la dosis previa en cada visita posterior hasta la semana 49. La muestra FC del día -1 se tratará como la muestra previa a la dosis del día 1.
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La concentración plasmática máxima del medicamento del estudio.
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Los tiempos de muestreo de PK son 0,5, 2,5, 6, 10 h en el día 1 después de la dosis; Los días 2, 3, 4 y 5 antes de la dosis y 0,5, 2,5, 6, 10 h después de la dosis en el día 4, luego la dosis previa en cada visita posterior hasta la semana 49. La muestra FC del día -1 se tratará como la muestra previa a la dosis del día 1.
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el perfil farmacocinético de deferasirox en pacientes pediátricos con β-talasemia mayor de 2 a menos de 6 años: Tmax
Periodo de tiempo: Los tiempos de muestreo de PK son 0,5, 2,5, 6, 10 h en el día 1 después de la dosis; Los días 2, 3, 4 y 5 antes de la dosis y 0,5, 2,5, 6, 10 h después de la dosis en el día 4, luego la dosis previa en cada visita posterior hasta la semana 49. La muestra FC del día -1 se tratará como la muestra previa a la dosis del día 1.
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Tmax se determinó directamente a partir de los datos de tiempo-concentración en plasma sin procesar.
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Los tiempos de muestreo de PK son 0,5, 2,5, 6, 10 h en el día 1 después de la dosis; Los días 2, 3, 4 y 5 antes de la dosis y 0,5, 2,5, 6, 10 h después de la dosis en el día 4, luego la dosis previa en cada visita posterior hasta la semana 49. La muestra FC del día -1 se tratará como la muestra previa a la dosis del día 1.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La seguridad y tolerabilidad de deferasirox después de dosis múltiples en pacientes pediátricos con β-talasemia mayor.
Periodo de tiempo: Línea de base, cada 4 semanas hasta 48 semanas después de tomar el medicamento
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Los eventos adversos y las mediciones anormales de hematología, química sanguínea, análisis de orina, proporción de proteína/creatinina en orina, examen físico, exámenes auditivos y oculares, ECG, ECHO y desarrollo del crecimiento se recopilan para medir la seguridad y la tolerabilidad.
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Línea de base, cada 4 semanas hasta 48 semanas después de tomar el medicamento
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La eficacia de deferasirox en pacientes pediátricos con β-talasemia medida por el cambio de ferritina sérica.
Periodo de tiempo: Línea de base, cada 4 semanas hasta 48 semanas después de tomar el medicamento
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Se recopilan los cambios en la ferritina sérica desde el inicio hasta cada 4 semanas para medir la eficacia.
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Línea de base, cada 4 semanas hasta 48 semanas después de tomar el medicamento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2013
Finalización primaria (Anticipado)
1 de abril de 2014
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de octubre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de octubre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de noviembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de noviembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2017
Última verificación
1 de agosto de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CICL670ACN02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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