Um estudo aberto para avaliar a farmacocinética, segurança, tolerabilidade e eficácia do deferasirox administrado a pacientes chineses com β-talassemia maior com idades entre 2 e menos de 6 anos (MACS2163)
19 de abril de 2017 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Caracterizar a farmacocinética do deferasirox em pacientes pediátricos com β-talassemia major com idades entre 2 e menos de 6 anos, quando administrado com uma dose inicial fixa de 20 mg/kg/dia.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 4
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 71 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes pediátricos de 2 a menos de 6 anos de idade.
- Pacientes com β-talassemia maior dependente de transfusão.
- Valores de ferritina sérica ≥ 1000 ng/ml na triagem.
- O consentimento informado por escrito deve ser obtido do responsável legal do paciente de acordo com a lei e regulamentação local antes de qualquer procedimento de triagem.
Critério de exclusão:
- Talassemia não dependente de transfusão.
- Doenças sistêmicas que impediriam o tratamento do estudo (por exemplo, hipertensão descontrolada, cardiovascular, renal, hepática, metabólica, etc.)
- Creatinina sérica > LSN ajustado por idade.
- Proteinúria significativa, conforme indicado por uma relação proteína/creatinina urinária (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg em uma amostra de urina que não seja a primeira micção na triagem. Se a UPCR for ≥ 0,5 mg/mg, o teste pode ser repetido após 1 mês.
- ALT/AST > 2,5xULN e bilirrubina total > 1×LSN.
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 56% pela ecocardiografia.
- O paciente tem um histórico conhecido de soropositividade para HIV ou histórico de hepatite B ou C ativa/tratada (não é necessário um teste para triagem).
- Uma história de toxicidade ocular e/ou auditiva clinicamente relevante relacionada à terapia de quelação de ferro
- Quaisquer condições cirúrgicas ou médicas que alterem significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção do medicamento (p. doença ulcerativa, náusea descontrolada, vômito, síndrome de má absorção, obstrução ou ressecção do estômago e/ou intestino delgado).
- Outras condições que o investigador considere danos potenciais aos pacientes se participarem do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Deferasirox
O estudo fornecerá dados de farmacocinética, segurança, tolerabilidade e eficácia coletados durante 48 semanas de tratamento com deferasirox em pacientes pediátricos chineses com talassemia maior dependente de transfusão, com idade de 2 a <6 anos na inscrição.
O pool de pacientes-alvo consiste em 20 pacientes com evidência de sobrecarga de ferro medida pelo nível de ferritina sérica no início do estudo.
Os pacientes iniciarão o tratamento com deferasirox com uma dose de 20 mg/kg/dia.
A ferritina sérica será monitorada mensalmente e a dose de deferasirox será ajustada, se necessário, a cada 3 meses com base nas tendências da ferritina sérica.
Outros possíveis ajustes de dose serão baseados nas avaliações de segurança do paciente.
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Os pacientes iniciarão o tratamento com deferasirox com uma dose de 20 mg/kg/dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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o perfil farmacocinético de deferasirox em pacientes pediátricos com β-talassemia maior com idades entre 2 e menos de 6 anos.
Prazo: Os tempos de amostragem PK são 0,5, 2,5, 6, 10h no Dia 1 pós-dose; Dia 2, 3, 4 e 5 pré-dose e 0,5, 2,5, 6, 10h pós-dose no Dia 4, então pré-dose em cada visita subsequente até a Semana 49. A amostra PK do Dia -1 será tratada como amostra do Dia 1 pré-dose.
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Área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero até o final do intervalo de dosagem.
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Os tempos de amostragem PK são 0,5, 2,5, 6, 10h no Dia 1 pós-dose; Dia 2, 3, 4 e 5 pré-dose e 0,5, 2,5, 6, 10h pós-dose no Dia 4, então pré-dose em cada visita subsequente até a Semana 49. A amostra PK do Dia -1 será tratada como amostra do Dia 1 pré-dose.
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o perfil farmacocinético de deferasirox em pacientes pediátricos com β-talassemia maior com idade de 2 a menos de 6 anos: Cmax
Prazo: Os tempos de amostragem PK são 0,5, 2,5, 6, 10h no Dia 1 pós-dose; Dia 2, 3, 4 e 5 pré-dose e 0,5, 2,5, 6, 10h pós-dose no Dia 4, então pré-dose em cada visita subsequente até a Semana 49. A amostra PK do Dia -1 será tratada como amostra do Dia 1 pré-dose.
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A concentração plasmática máxima da medicação do estudo.
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Os tempos de amostragem PK são 0,5, 2,5, 6, 10h no Dia 1 pós-dose; Dia 2, 3, 4 e 5 pré-dose e 0,5, 2,5, 6, 10h pós-dose no Dia 4, então pré-dose em cada visita subsequente até a Semana 49. A amostra PK do Dia -1 será tratada como amostra do Dia 1 pré-dose.
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o perfil farmacocinético de deferasirox em pacientes pediátricos com β-talassemia maior com idade de 2 a menos de 6 anos: Tmax
Prazo: Os tempos de amostragem PK são 0,5, 2,5, 6, 10h no Dia 1 pós-dose; Dia 2, 3, 4 e 5 pré-dose e 0,5, 2,5, 6, 10h pós-dose no Dia 4, então pré-dose em cada visita subsequente até a Semana 49. A amostra PK do Dia -1 será tratada como amostra do Dia 1 pré-dose.
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O Tmax foi determinado diretamente a partir dos dados brutos de concentração plasmática-tempo.
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Os tempos de amostragem PK são 0,5, 2,5, 6, 10h no Dia 1 pós-dose; Dia 2, 3, 4 e 5 pré-dose e 0,5, 2,5, 6, 10h pós-dose no Dia 4, então pré-dose em cada visita subsequente até a Semana 49. A amostra PK do Dia -1 será tratada como amostra do Dia 1 pré-dose.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A segurança e tolerabilidade do deferasirox após doses múltiplas em pacientes pediátricos com β-talassemia maior.
Prazo: Linha de base, a cada 4 semanas até 48 semanas após tomar o medicamento
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Os eventos adversos e medições anormais de hematologia, química do sangue, exame de urina, relação proteína/creatinina urinária, exame físico, exames auditivos e oculares, ECG, ECO e desenvolvimento do crescimento são coletados para a medição da segurança e tolerabilidade.
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Linha de base, a cada 4 semanas até 48 semanas após tomar o medicamento
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A eficácia do deferasirox em pacientes pediátricos com β-talassemia medida pela alteração da ferritina sérica.
Prazo: Linha de base, a cada 4 semanas até 48 semanas após tomar o medicamento
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As alterações na ferritina sérica desde a linha de base até a cada 4 semanas são coletadas para a medição da eficácia.
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Linha de base, a cada 4 semanas até 48 semanas após tomar o medicamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2013
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de abril de 2014
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de outubro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de novembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
9 de novembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de abril de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de abril de 2017
Última verificação
1 de agosto de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CICL670ACN02
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