Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Deferasirox administreret til kinesiske patienter med β-thalassæmi Major i alderen fra 2 til mindre end 6 år gammel (MACS2163)

19. april 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
At karakterisere PK af deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år, når det administreres med en fast startdosis på 20 mg/kg/dag.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 71 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske patienter i alderen fra 2 til under 6 år.
  • Patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi major.
  • Serumferritinværdier ≥ 1000 ng/ml ved screening.
  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra patientens juridiske værge i overensstemmelse med lokale love og regler forud for eventuelle screeningsprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi.
  • Systemiske sygdomme, som ville forhindre undersøgelsesbehandling (f.eks. ukontrolleret hypertension, kardiovaskulær, renal, hepatisk, metabolisk osv.)
  • Serumkreatinin > aldersjusteret ULN.
  • Signifikant proteinuri som angivet ved et urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg i en ikke-første tom urinprøve ved screening. Hvis UPCR viser sig at være ≥ 0,5 mg/mg, kan testen gentages efter 1 måned.
  • ALT/AST > 2,5xULN og total bilirubin > 1xULN.
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 56 % ved ekkokardiografi.
  • Patienten har en kendt historie med HIV-seropositivitet eller historie med aktiv/behandlet hepatitis B eller C (en test til screening er ikke påkrævet).
  • En historie med klinisk relevant okulær og/eller auditiv toksicitet relateret til jernchelatbehandling
  • Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt vil ændre absorptionen, distributionen, metabolismen eller udskillelsen af ​​lægemidlet (f. ulcerosa, ukontrolleret kvalme, opkastning, malabsorptionssyndrom, obstruktion eller resektion af mave og/eller tyndtarm).
  • Andre forhold, som efterforskeren vurderer, at patienter kan skade patienterne, hvis de deltager i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
Undersøgelsen vil give PK, sikkerhed, tolerabilitet og virkningsdata indsamlet i løbet af 48 ugers behandling med deferasirox hos kinesiske pædiatriske patienter med transfusionsafhængig -thalassæmi major, i alderen 2 til <6 år ved indskrivning. Målpatientpuljen består af 20 patienter med tegn på jernoverbelastning målt ved serumferritinniveau ved studiestart. Patienterne vil starte deres deferasirox-behandling med en dosis på 20 mg/kg/dag. Serum ferritin vil blive monitoreret hver måned, og dosis af deferasirox vil blive justeret om nødvendigt hver 3. måned baseret på tendenserne i serum ferritin. Andre mulige dosisjusteringer vil være baseret på patientens sikkerhedsvurderinger.
Medicin: Deferasirox
Patienterne vil starte deres deferasirox-behandling med en dosis på 20 mg/kg/dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PK-profilen af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år.
Tidsramme: PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til slutningen af ​​doseringsintervallet.
PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
PK-profilen af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år: Cmax
Tidsramme: PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
Den maksimale plasmakoncentration af undersøgelsesmedicin.
PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
PK-profilen af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmi major-patienter i alderen fra 2 til under 6 år: Tmax
Tidsramme: PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.
Tmax blev direkte bestemt ud fra de rå plasmakoncentration-tidsdata.
PK prøveudtagningstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer på dag 1 efter dosis; Dag 2, 3, 4 og 5 før dosis og 0,5, 2,5, 6, 10 timer efter dosis på dag 4, derefter præ-dosis ved hvert efterfølgende besøg indtil uge 49. Dag -1 PK-prøve vil blive behandlet som dag 1 før-dosis prøve.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​deferasirox efter gentagen dosering til pædiatriske β-thalassæmi major-patienter.
Tidsramme: Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet
De uønskede hændelser og unormale målinger af hæmatologi, blodkemi, urinanalyse, urinprotein/kreatinin-forhold, fysisk undersøgelse, auditive og okulære undersøgelser, EKG, ECHO og vækstudvikling er indsamlet til måling af sikkerhed og tolerabilitet.
Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet
Effekten af ​​deferasirox hos pædiatriske β-thalassæmipatienter målt ved ændring af serumferritin.
Tidsramme: Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet
Ændringer i serumferritin fra baseline til hver 4. uge indsamles til måling af effektivitet.
Baseline, hver 4. uge indtil 48 uger efter indtagelse af lægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2012

Først opslået (Skøn)

9. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. april 2017

Sidst verificeret

1. august 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670ACN02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β-thalassæmi Major

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner