一项评估地拉罗司对中国 2 岁至 6 岁以下重型 β-地中海贫血患者给药的药代动力学、安全性、耐受性和有效性的开放标签研究 (MACS2163)

纳入标准：

• 2岁至6岁以下的小儿患者。
• 输血依赖性重型 β-地中海贫血患者。
• 筛选时血清铁蛋白值≥ 1000 ng/ml。
• 在任何筛查程序之前，必须根据当地法律和法规从患者的法定监护人处获得书面知情同意书。

排除标准：

• 非输血依赖性地中海贫血。
• 会妨碍研究治疗的全身性疾病（例如 未控制的高血压、心血管、肾脏、肝脏、代谢等）
• 血清肌酐 > 年龄调整后的 ULN。
• 显着蛋白尿，如筛选时非首次排空尿样中的尿蛋白/肌酐比值 (UPCR) ≥ 0.5mg/mg 所示。 如果发现 UPCR ≥ 0.5 mg/mg，则可以在 1 个月后重复测试。
• ALT/AST > 2.5xULN 和总胆红素 > 1xULN。
• 超声心动图显示左心室射血分数 < 56%。
• 患者有已知的 HIV 血清阳性病史或活动性/治疗过的乙型或丙型肝炎病史（不需要筛查测试）。
• 与铁螯合疗法相关的临床相关眼部和/或听觉毒性病史
• 任何会显着改变药物吸收、分布、代谢或排泄的手术或医疗条件（例如 溃疡病、不受控制的恶心、呕吐、吸收不良综合征、梗阻或胃和/或小肠切除术）。
• 研究者认为参加研究对患者有潜在危害的其他情况。