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Eine offene Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Deferasirox, das chinesischen Patienten mit β-Thalassämie Major im Alter von 2 bis weniger als 6 Jahren verabreicht wird (MACS2163)

19. April 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals
Zur Charakterisierung der PK von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit schwerer β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren, wenn es mit einer festen Anfangsdosis von 20 mg/kg/Tag verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 71 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten im Alter von 2 bis unter 6 Jahren.
  • Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie Major.
  • Serumferritinwerte ≥ 1000 ng/ml beim Screening.
  • Vor jedem Screening-Verfahren muss eine schriftliche Einverständniserklärung des Erziehungsberechtigten des Patienten gemäß den örtlichen Gesetzen und Vorschriften eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Nicht transfusionsabhängige Thalassämie.
  • Systemische Erkrankungen, die eine Studienbehandlung verhindern würden (z. B. unkontrollierte Hypertonie, kardiovaskuläre, renale, hepatische, metabolische usw.)
  • Serumkreatinin > altersbereinigter ULN.
  • Signifikante Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg in einer Urinprobe ohne erste Urinprobe beim Screening. Wenn ein UPCR-Wert von ≥ 0,5 mg/mg festgestellt wird, kann der Test nach einem Monat wiederholt werden.
  • ALT/AST > 2,5xULN und Gesamtbilirubin > 1×ULN.
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 56 % laut Echokardiographie.
  • Der Patient hat eine bekannte HIV-Seropositivität oder eine aktive/behandelte Hepatitis B oder C (ein Screening-Test ist nicht erforderlich).
  • Eine Vorgeschichte klinisch relevanter Augen- und/oder Hörtoxizität im Zusammenhang mit der Eisenchelat-Therapie
  • Alle chirurgischen oder medizinischen Erkrankungen, die die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Arzneimittels erheblich verändern (z. B. Magengeschwür, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Malabsorptionssyndrom, Obstruktion oder Magen- und/oder Dünndarmresektion).
  • Andere Erkrankungen, bei denen der Prüfer einen potenziellen Schaden für Patienten ansieht, wenn sie an der Studie teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferasirox
Die Studie wird PK-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten liefern, die während der 48-wöchigen Behandlung mit Deferasirox bei chinesischen pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie Major im Alter von 2 bis <6 Jahren bei der Einschreibung gesammelt wurden. Der Zielpatientenpool besteht aus 20 Patienten mit Anzeichen einer Eisenüberladung, gemessen anhand des Serumferritinspiegels zu Beginn der Studie. Die Patienten beginnen ihre Deferasirox-Behandlung mit einer Dosis von 20 mg/kg/Tag. Das Serumferritin wird jeden Monat überwacht und die Deferasirox-Dosis wird bei Bedarf alle 3 Monate basierend auf der Entwicklung des Serumferritins angepasst. Weitere mögliche Dosisanpassungen basieren auf der Sicherheitsbeurteilung des Patienten.
Arzneimittel: Deferasirox
Die Patienten beginnen ihre Deferasirox-Behandlung mit einer Dosis von 20 mg/kg/Tag.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
das PK-Profil von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren.
Zeitfenster: Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Ende des Dosierungsintervalls.
Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Das PK-Profil von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren: Cmax
Zeitfenster: Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Die maximale Plasmakonzentration der Studienmedikation.
Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Das PK-Profil von Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie im Alter von 2 bis unter 6 Jahren: Tmax
Zeitfenster: Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.
Tmax wurde direkt aus den Rohplasmakonzentrations-Zeit-Daten bestimmt.
Die PK-Probenahmezeiten betragen 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden am Tag 1 nach der Einnahme; Tag 2, 3, 4 und 5 vor der Dosis und 0,5, 2,5, 6, 10 Stunden nach der Dosis am Tag 4, dann vor der Dosis bei jedem weiteren Besuch bis Woche 49. Die PK-Probe von Tag -1 wird als Probe von Tag 1 vor der Dosis behandelt.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Deferasirox nach Mehrfachdosierung bei pädiatrischen Patienten mit schwerer β-Thalassämie.
Zeitfenster: Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels
Zur Messung der Sicherheit und Verträglichkeit werden unerwünschte Ereignisse und abnormale Messungen der Hämatologie, der Blutchemie, der Urinanalyse, des Protein-/Kreatinin-Verhältnisses im Urin, der körperlichen Untersuchung, der Hör- und Augenuntersuchungen, des EKG, des ECHO und der Wachstumsentwicklung erfasst.
Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels
Die Wirksamkeit von Deferasirox bei pädiatrischen β-Thalassämie-Patienten, gemessen anhand der Veränderung des Serumferritins.
Zeitfenster: Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels
Zur Messung der Wirksamkeit werden Veränderungen des Serumferritins vom Ausgangswert bis alle 4 Wochen erfasst.
Zu Beginn alle 4 Wochen bis 48 Wochen nach Einnahme des Arzneimittels

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2014

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. April 2017

Zuletzt verifiziert

1. August 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670ACN02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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