Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti deferasiroxu podávaného čínským pacientům s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let (MACS2163)

19. dubna 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Charakterizovat farmakokinetiku deferasiroxu u pediatrických pacientů s β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let, když je podáván s fixní počáteční dávkou 20 mg/kg/den.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 71 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí pacienti ve věku od 2 do méně než 6 let.
  • Pacienti s β-thalasémií major závislou na transfuzi.
  • Hodnoty sérového feritinu ≥ 1000 ng/ml při screeningu.
  • Před jakýmkoliv screeningovým postupem je nutné získat písemný informovaný souhlas od zákonného zástupce pacienta v souladu s místními zákony a předpisy.

Kritéria vyloučení:

  • Talasémie nezávislá na transfuzi.
  • Systémová onemocnění, která by bránila studijní léčbě (např. nekontrolovaná hypertenze, kardiovaskulární, renální, jaterní, metabolická atd.)
  • Sérový kreatinin > věkově upravený ULN.
  • Signifikantní proteinurie indikovaná poměrem protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg ve vzorku moči bez první moče při screeningu. Pokud se zjistí, že UPCR je ≥ 0,5 mg/mg, test lze opakovat po 1 měsíci.
  • ALT/AST > 2,5xULN a celkový bilirubin > 1xULN.
  • Ejekční frakce levé komory < 56 % podle echokardiografie.
  • Pacient má v anamnéze séropozitivitu HIV nebo v anamnéze aktivní/léčenou hepatitidu B nebo C (nevyžaduje se screeningový test).
  • Anamnéza klinicky relevantní oční a/nebo sluchové toxicity související s chelatační terapií železa
  • Jakékoli chirurgické nebo lékařské stavy, které významně změní absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léčiva (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nauzea, zvracení, malabsorpční syndrom, obstrukce nebo resekce žaludku a/nebo tenkého střeva).
  • Další stavy, které zkoušející považuje za potenciální poškození pacientů, pokud se studie zúčastní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
Studie poskytne údaje o farmakokinetice, bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti shromážděné během 48 týdnů léčby deferasiroxem u čínských pediatrických pacientů s talasémií major závislou na transfuzi, ve věku 2 až <6 let při zařazení. Cílový soubor pacientů sestává z 20 pacientů s důkazem přetížení železem měřeným hladinou feritinu v séru na začátku studie. Pacienti zahájí léčbu deferasiroxem dávkou 20 mg/kg/den. Sérový feritin bude monitorován každý měsíc a dávka deferasiroxu bude v případě potřeby upravována každé 3 měsíce na základě trendů sérového feritinu. Další možné úpravy dávky budou vycházet z hodnocení bezpečnosti pacienta.
Lék: Deferasirox
Pacienti zahájí léčbu deferasiroxem dávkou 20 mg/kg/den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FK profil deferasiroxu u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let.
Časové okno: PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do konce dávkovacího intervalu.
PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
FK profil deferasiroxu u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let: Cmax
Časové okno: PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
Maximální plazmatická koncentrace studovaného léku.
PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
FK profil deferasiroxu u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií ve věku od 2 do méně než 6 let: Tmax
Časové okno: PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.
Tmax byl přímo stanoven z nezpracovaných dat koncentrace v plazmě-čas.
PK doby odběru vzorků jsou 0,5, 2,5, 6, 10 h v den 1 po dávce; 2., 3., 4. a 5. den před podáním dávky a 0,5, 2,5, 6, 10 hodin po dávce 4. den, poté předdávkování při každé následující návštěvě až do 49. týdne. Vzorek PK dne -1 bude považován za vzorek 1. dne před podáním dávky.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost deferasiroxu po opakovaném podávání u pediatrických pacientů s velkou β-talasémií.
Časové okno: Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku
Nežádoucí účinky a abnormální měření hematologie, krevní chemie, analýza moči, poměr protein/kreatinin v moči, fyzikální vyšetření, sluchová a oční vyšetření, EKG, ECHO a růstový vývoj se shromažďují pro měření bezpečnosti a snášenlivosti.
Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku
Účinnost deferasiroxu u pediatrických pacientů s β-talasémií měřená změnou sérového feritinu.
Časové okno: Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku
Změny sérového feritinu od výchozí hodnoty do každé 4 týdny se shromažďují pro měření účinnosti.
Výchozí stav, každé 4 týdny až do 48 týdnů po užití léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

9. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670ACN02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β-thalasémie major

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit