Avoin tutkimus, jossa arvioitiin deferasiroksin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa kiinalaisille β-talassemiaa sairastaville potilaille, jotka ovat iältään 2–6-vuotiaita (MACS2163)
keskiviikko 19. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Deferasiroksin PK:n karakterisoimiseksi 2–6-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on suuri beeta-talassemia, kun niitä annettiin kiinteällä aloitusannoksella 20 mg/kg/vrk.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 71 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 2-vuotiaat alle 6-vuotiaat lapsipotilaat.
- Potilaat, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia major.
- Seerumin ferritiiniarvot ≥ 1000 ng/ml seulonnassa.
- Ennen seulontatoimenpiteitä on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus potilaan lailliselta huoltajalta paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Verensiirrosta riippumaton talassemia.
- Systeemiset sairaudet, jotka estäisivät tutkimushoidon (esim. hallitsematon verenpainetauti, sydän- ja verisuonijärjestelmä, munuaisten, maksan, metabolinen jne.)
- Seerumin kreatiniini > iän mukaan sovitettu ULN.
- Merkittävä proteinuria, jonka osoittaa virtsan proteiini/kreatiniini-suhde (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg ei-ensimmäisessä tyhjässä virtsanäytteessä seulonnassa. Jos UPCR:n todetaan olevan ≥ 0,5 mg/mg, testi voidaan toistaa 1 kuukauden kuluttua.
- ALT/AST > 2,5 x ULN ja kokonaisbilirubiini > 1 x ULN.
- Vasemman kammion ejektiofraktio < 56 % kaikukardiografialla.
- Potilaalla on tiedossa HIV-seropositiivisuus tai aktiivinen/hoidettu B- tai C-hepatiitti (seulontatestiä ei vaadita).
- Anamneesissa kliinisesti merkittävää raudan kelaatiohoitoon liittyvää silmä- ja/tai kuulotoksisuutta
- Kaikki kirurgiset tai lääketieteelliset tilat, jotka muuttavat merkittävästi lääkkeen imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä (esim. haavainen sairaus, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, imeytymishäiriö, tukos tai mahalaukun ja/tai ohutsuolen resektio).
- Muut sairaudet, joista tutkija katsoo mahdollisesti olevan haittaa potilaille, jos tutkimukseen osallistuu.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferasiroksi
Tutkimus tuottaa farmakokinetiikkaa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskevia tietoja, jotka on kerätty 48 viikon deferasiroksihoidon aikana kiinalaisista lapsipotilaista, joilla on verensiirrosta riippuvainen talassemia major ja jotka olivat ilmoittautumishetkellä 2–6-vuotiaita.
Kohdepotilaspooli koostuu 20 potilaasta, joilla on todisteita raudan ylikuormituksesta mitattuna seerumin ferritiinitasolla tutkimuksen alussa.
Potilaat aloittavat deferasiroksihoidon annoksella 20 mg/kg/vrk.
Seerumin ferritiiniarvoa seurataan kuukausittain ja deferasiroksiannosta muutetaan tarvittaessa 3 kuukauden välein seerumin ferritiinin kehityksen perusteella.
Muut mahdolliset annoksen muutokset perustuvat potilaan turvallisuusarvioihin.
|
Potilaat aloittavat deferasiroksihoidon annoksella 20 mg/kg/vrk.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
deferasiroksin PK-profiili lapsilla, joilla on suuri beeta-talassemia, jonka ikä on 2–6 vuotta.
Aikaikkuna: PK-näytteenottoajat ovat 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia päivänä 1 annoksen jälkeen; Päivät 2, 3, 4 ja 5 ennen annosta ja 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4, sitten esiannos jokaisella seuraavalla käynnillä viikkoon 49 asti. Päivän -1 PK-näytettä käsitellään päivän 1 annoksena edeltävänä näytteenä.
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla annosteluvälin loppuun.
|
PK-näytteenottoajat ovat 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia päivänä 1 annoksen jälkeen; Päivät 2, 3, 4 ja 5 ennen annosta ja 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4, sitten esiannos jokaisella seuraavalla käynnillä viikkoon 49 asti. Päivän -1 PK-näytettä käsitellään päivän 1 annoksena edeltävänä näytteenä.
|
|
deferasiroksin PK-profiili lapsipotilailla, joilla on suuri beeta-talassemia, iältään 2–6-vuotiaat: Cmax
Aikaikkuna: PK-näytteenottoajat ovat 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia päivänä 1 annoksen jälkeen; Päivät 2, 3, 4 ja 5 ennen annosta ja 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4, sitten esiannos jokaisella seuraavalla käynnillä viikkoon 49 asti. Päivän -1 PK-näytettä käsitellään päivän 1 annoksena edeltävänä näytteenä.
|
Tutkimuslääkkeen suurin plasmapitoisuus.
|
PK-näytteenottoajat ovat 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia päivänä 1 annoksen jälkeen; Päivät 2, 3, 4 ja 5 ennen annosta ja 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4, sitten esiannos jokaisella seuraavalla käynnillä viikkoon 49 asti. Päivän -1 PK-näytettä käsitellään päivän 1 annoksena edeltävänä näytteenä.
|
|
deferasiroksin PK-profiili lapsilla, joilla on suuri beeta-talassemia, 2–6-vuotiaat: Tmax
Aikaikkuna: PK-näytteenottoajat ovat 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia päivänä 1 annoksen jälkeen; Päivät 2, 3, 4 ja 5 ennen annosta ja 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4, sitten esiannos jokaisella seuraavalla käynnillä viikkoon 49 asti. Päivän -1 PK-näytettä käsitellään päivän 1 annoksena edeltävänä näytteenä.
|
Tmax määritettiin suoraan raa'ista plasman pitoisuus-aikatiedoista.
|
PK-näytteenottoajat ovat 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia päivänä 1 annoksen jälkeen; Päivät 2, 3, 4 ja 5 ennen annosta ja 0,5, 2,5, 6, 10 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4, sitten esiannos jokaisella seuraavalla käynnillä viikkoon 49 asti. Päivän -1 PK-näytettä käsitellään päivän 1 annoksena edeltävänä näytteenä.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Deferasiroksin turvallisuus ja siedettävyys useiden annosten jälkeen lapsipotilailla, joilla on suuri beeta-talassemia.
Aikaikkuna: Lähtötaso 4 viikon välein 48 viikkoon asti lääkkeen ottamisen jälkeen
|
Haittatapahtumat ja epänormaalit hematologian, veren kemian, virtsan analyysin, virtsan proteiini/kreatiniinisuhteen, fyysisen tutkimuksen, kuulo- ja silmätutkimusten, EKG:n, ECHO:n ja kasvukehityksen mittaukset kerätään turvallisuuden ja siedettävyyden mittaamista varten.
|
Lähtötaso 4 viikon välein 48 viikkoon asti lääkkeen ottamisen jälkeen
|
|
Deferasiroksin tehokkuus lapsipotilailla, joilla on beeta-talassemia, mitattuna seerumin ferritiinin muutoksella.
Aikaikkuna: Lähtötaso 4 viikon välein 48 viikkoon asti lääkkeen ottamisen jälkeen
|
Seerumin ferritiinin muutokset lähtötasosta 4 viikon välein kerätään tehon mittaamiseksi.
|
Lähtötaso 4 viikon välein 48 viikkoon asti lääkkeen ottamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. lokakuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. marraskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 9. marraskuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. huhtikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670ACN02
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .